公司股权变动 - 2017年公司成立，Lineage以资产和现金换取公司2880万股普通股[36] - 2017年公司向非Lineage投资者出售495万股普通股，获1000万美元现金，融资结束时Lineage持股85.4% [39] - 2018年6月公司向Juvenescence出售200万股普通股，每股2.5美元，获500万美元现金[39] - 2018年8月30日Lineage向Juvenescence出售1440万股公司普通股，Lineage持股从80.4%降至40.2%，Juvenescence持股从5.6%升至45.8% [40] - 2018年11月28日Lineage向股东按比例分配1269.7028万股公司普通股，分配后Lineage持股约4.8%，公司股票在NYSE American上市[41] 公司新兴成长型身份 - 公司作为新兴成长型公司，将保持该身份直至满足特定条件，如年总收入达10.7亿美元或发行超10亿美元非可转换债务证券等[45] 医疗市场现状 - 美国约80%的医疗保健支出用于慢性病，约80%的老年人患有一种慢性病，68%患有两种或更多[48] 公司产品管线 - 公司产品管线包括两款基于细胞和两款基于iTR的候选产品，如AGEX - BAT1、AGEX - VASC1、AGEX - iTR1547和AGEX - iTR1550 [50] 公司核心技术平台 - 公司核心技术平台PureStem基于人类胚胎祖细胞，已分离出超200种细胞类型[54][55] 公司权益处置 - 2021年3月公司根据合并协议处置了其在LifeMap Sciences的权益[42] 公司干细胞系 - 公司有六个临床级人类胚胎干细胞系，ESI - 053是少数获得FDA IND许可用于人体研究的多能干细胞系之一[60] 公司历史研究成果 - 1994年，公司CEO团队通过检测发现近90%实验室培养的癌细胞类型或从患者手术切除的肿瘤异常表达端粒酶[69] - 1961年，Dr. Leonard Hayflick报告正常人体细胞增殖次数通常少于100次[68] - 1998年，Geron科学家与其他机构合作发表端粒酶可阻止人体细胞衰老的结果[68] - 2017年底，公司发表利用人工智能算法分析数百万个基因表达数据点的结果[72] 公司商业模式 - 公司计划通过合作开发和许可、细胞治疗、成立子公司Reverse Bio等商业模式发展业务[61][62][63] 公司其他技术 - 公司的UniverCyte™技术可利用HLA - G分子避免移植细胞的免疫排斥[56] - 公司的HyStem技术具有细胞保留率高、可生物降解等优势[57] 公司产品研发阶段 - 公司产品候选处于发现阶段，需完成多项研发目标才能申请IND开展临床试验[96] 公司产品选择因素 - 公司选择和优先开发产品候选受实验室研究结果、合作能力等多种因素影响[99] 公司合作研究 - 公司与加州大学欧文分校合作研究神经干细胞，预计2022年完成初始工作[100] 公司产品销售部门 - 公司通过ESI BIO部门销售多类多能干细胞相关产品，计划与第三方合作获取报酬[101] 公司运营子公司 - 公司拥有两家运营子公司Reverse Bio和ReCyte，分别专注iTR平台和血管疾病治疗[102] - 公司分别持有Reverse Bio和ReCyte 100%和94.8%的流通股[103] 公司产品生产 - 公司目前无制造设施，需依赖第三方合同制造商生产产品[104] 公司办公空间 - 2020年12月31日前，公司办公室和研究实验室位于约23,911平方英尺的空间[106] - 2021年1月1日起，公司租赁135平方英尺的办公空间，且在2021年9月续租一年[106] 公司产品商业化情况 - 除研究产品销售有少量收入外，公司目前无商业化或上市产品，未组建销售和营销基础设施[107] 公司核心项目专利到期时间 - 公司核心项目专利到期时间：AGEX - BAT1为2034 - 2036年，AGEX - VASC1为2032 - 2038年（计划申请的国际专利若获批2039年到期），AGEX - iTR1547和AGEX - iTR1550为2034 - 2041年，PureStem已获批专利2031年到期、待批专利若获批为2029 - 2032年，HyStem为2023 - 2027年，ESI已获批专利为2019 - 2027年、待批专利若获批为2022 - 2027年，UniverCyte™ (HLA - G)已获批和待批专利若获批均为2033年到期[109][110][111][112][115][116][117] 公司从其他公司获得专利到期时间 - 公司从Advanced Cell Technology（后为Ocata Therapeutics）获得的专利，已获批的2020 - 2026年到期，待批的若获批也在2020 - 2026年到期[114] 公司与Lineage许可协议 - 公司与Lineage的许可协议中，使用HyStem License和Utah Sublicense开发产品需在研究上花费至少低七位数金额，向Lineage支付的特许权使用费不超过净销售额的10%，自2019年6月30日起每12个月支付低五位数的最低特许权使用费[124][125] - 公司从Lineage获得的人类胚胎祖细胞系相关专利 sublicense，在向Lineage的许可方支付特许权使用费总计达120万美元之前按协议支付，之后对自身净销售额支付低个位数特许权使用费，对分许可收入支付低两位数特许权使用费[127] - 公司与Lineage的许可协议涉及PureStem人类胚胎祖细胞系、多能干细胞端粒长度和DNA质量控制分析等知识产权[121] - 公司从Lineage获得的HyStem相关专利许可，用于非Lineage专属领域含细胞的产品，许可在相关专利最晚到期时结束[124][125] - 公司从Lineage获得的人类胚胎祖细胞系专利 sublicense，用于非Lineage专属领域疾病治疗等，许可在2028年7月10日或相关专利最晚到期时结束[127] - 公司与Lineage的分许可协议中，双方交叉许可新专利，许可期限为10年[129] 公司使用ESI专利和细胞系费用 - 公司使用ESI专利和细胞系需支付2%净销售额特许权使用费，若总特许权使用费超指定金额，分许可方净销售额特许权使用费可能降低[129] - 公司若授予第三方使用cGMP衍生的ESI细胞系权利，需向ESI支付所得报酬份额；提供“药物主文件”给第三方需支付5%费用[130] 公司面临的竞争 - Altos Labs已获超30亿美元研发资金，其初始技术或与公司iTR项目竞争[133] - 公司治疗II型糖尿病和血管缺血的候选产品面临多种现有标准治疗方法竞争[134][135] 公司产品监管要求 - 公司产品在美国需经FDA严格审查和批准，临床测试分三个阶段，上市前需NDA或BLA获批[140][141][142] - FDA为治疗严重疾病产品提供加速开发项目，公司部分产品可能符合RMAT指定条件，但无获批保证[143][144] - 公司产品受美国和外国法规监管，外国审批流程和要求各地不同[144] - 公司若开发与医疗设备结合的产品，可能被视为组合产品，监管要求更复杂[145] - 美国多数II类和部分I类设备产品营销通常走510(k)途径，特殊和缩写510(k)旨在简化审查，处理时间分别为30天和90天，传统510(k)法定处理时间90天但可能更长[147][148] 公司员工情况 - 截至2021年12月31日，公司全职员工5人，兼职员工5人，其中2名全职和1名兼职员工拥有一个或多个科学领域的博士学位[170] 公司财务数据 - 2021年和2020年公司持续经营业务的净运营亏损分别为860万美元和1040万美元，截至2021年12月31日累计亏损约1.057亿美元[173] - 公司自2017年8月成立以来一直有运营亏损和负现金流，预计未来仍会亏损和有负现金流，需持续筹集资金[173] - 截至2021年12月31日，公司累计亏损达1.057亿美元，预计将继续产生运营亏损和负现金流[177] 医疗政策影响 - 美国ACA法案增加了许多强制性折扣和回扣，并对制造商征收新费用，新总统政府将废除和取代ACA作为优先事项，相关变化可能影响患者覆盖人数、保险质量等[167] - 美国联邦和许多州政府采取或提议了与医疗补助和其他健康计划相关的举措，可能限制报销或增加回扣[166] - 美国管理式医疗组织持续对医疗产品价格和使用施压，其采购实力因整合和患者增多而增强[166] - 非美国司法管辖区对药品定价有不同要求，欧盟成员国可限制报销范围和控制药品价格，历史上欧盟产品价格通常低于美国[169] - 药品供应链安全法案（DSCSA）部分要求于2014年11月开始实施，许多关键要求和产品追溯系统将分阶段实施至2023年[164] 公司产品报销情况 - 公司产品销售部分取决于第三方支付方的报销程度，若支付方认为产品成本效益不佳，可能不覆盖或支付不足[165][166] 公司面临的风险 - 公司面临各种风险，包括财务状况和资本资源相关风险，若无法实现和维持盈利，股权证券价值将受不利影响[171][172][175] - 公司预计未来十二个月现金及现金等价物等资金不足以满足运营和资金需求，持续经营能力存疑[176] 公司资金获取情况 - 2022年2月，公司从Juvenescence获得1316万美元的信贷额度，已提取816万美元，其中716万美元用于偿还2019年贷款[180] - 信贷额度剩余500万美元可在2023年2月14日前按需提取，每次提款不超过100万美元，还款日期为2024年2月14日[180] - 公司与Chardan的销售协议可出售至多1210万美元普通股，截至2022年3月14日，还可向Juvenescence借款至多500万美元[182] 公司减员计划 - 2020年4月公司实施减员计划，削减员工薪资和咨询费用支出，年底实验室租赁到期后未续租[186] 公司产品候选药物临床试验情况 - 公司产品候选药物未进行过临床试验，从一期临床试验到获批上市通常需6 - 10年，成本高昂[188] 公司产品候选药物选择因素 - 公司选择和优先开发产品候选药物会受资金、合作能力、竞争、专利等多种因素影响[191][192][194] 公司组织扩充风险 - 截至2021年12月31日，公司有10名员工，若扩充组织和获取实验室设施，可能面临管理困难[196] 公司产品商业成功因素 - 公司产品候选药物的商业成功取决于医生、患者、第三方支付方等医疗界的市场接受程度[198] - 产品商业成功取决于医疗保健提供者、患者和第三方付款人接受程度，细胞疗法临床开发、商业化和营销处于早期，面临多种风险[199] - 产品市场接受度受疗效、疾病流行程度和严重程度、临床适应症、给药便利性、治疗成本等多种因素影响[200][202][203] 公司产品市场预测风险 - 产品潜在用户数量预测基于多种来源和假设，实际市场可能小于预期，影响公司营收和盈利[205][206] 公司产品制造风险 - 公司开发产品面临制造风险，包括无法及时生产、执行制造程序不当、第三方制造商违约等，可能影响产品供应和临床试验[207][208][209][210] - 监管机构可能对制造设施进行检查和审计，不符合规定需采取补救措施，可能损害公司业务[211] - 细胞疗法产品商业化生产困难且成本高，若价格过高可能影响销售和盈利[216] 公司许可协议风险 - 若公司未履行许可协议义务，可能失去关键技术许可权，导致诉讼和业务受影响[217][218] 公司关键人员风险 - 公司未来成功依赖关键人员，行业人员流动率高，失去关键人员可能影响业务战略实施[219][220] 公司系统安全风险 - 公司内部计算机系统和承包商、顾问系统易受损害，可能影响产品开发和监管申报[221] - 公司收集和存储敏感数据，信息安全措施可能存在漏洞，安全漏洞可能导致法律责任和声誉受损[225] 公司审计豁免风险 - 公司作为新兴成长型和较小报告发行人，可免独立注册会计师对财务报告内部控制进行审计，可能无法发现和纠正内部控制重大缺陷[226] 新冠疫情对公司的影响 - 新冠疫情造成市场显著波动、不确定和混乱，影响公司运营，部分员工需远程办公或遵守社交距离准则，可能影响生产力[228] - 新冠疫情导致金融市场受不利影响，股票价格波动大，部分上市公司证券价格大幅下跌[229] - 波动或下跌的股票市场可能影响公司通过出售普通股或其他证券筹集资金的能力，若无法筹集所需资金，可能需调整、缩减、延迟或暂停部分或全部计划运营[229] - 出售额外股权证券可能导致公司股东权益大幅稀释[229] - 公司无法准确预测新冠疫情对业务、运营和财务结果的影响程度，因其取决于众多不确定因素[230] 公司合规成本 - 公司需遵守广泛的反腐败法律法规，制定、维护和实施合规计划成本高昂且难以执行[232]