肿瘤业务出售情况 - 2021年3月31日公司完成向Servier出售肿瘤业务，获得约18亿美元现金，若vorasidenib在2027年1月1日前获FDA新药申请批准，还将获2亿美元现金，TIBSOVO®美国净销售额有5%特许权使用费，vorasidenib美国净销售额有15%特许权使用费[72] 财务数据关键指标变化 - 2021年第一季度公司净收入为19亿美元，2020年同期净亏损为4030万美元，截至2021年3月31日，公司留存收益为3090万美元[79] - 2021年第一季度总运营费用为9.1217亿美元，较2020年同期的8.703亿美元增加420万美元，主要因研发费用增加230万美元和销售、一般及行政费用增加190万美元[88] - 2021年第一季度研发费用为5766.7万美元，较2020年同期的5535.8万美元增加230万美元，主要因mitapivat成本增加260万美元[90] - 2021年第一季度净利息收入为34万美元，较2020年同期的293.6万美元减少，主要因利率降低0.50% - 1.50%和可交易证券余额减少[91] - 2021年第一季度持续经营业务净亏损9087.7万美元，较2020年同期的8409.4万美元增加；2021年第一季度净收入为1.874325亿美元，而2020年同期净亏损4025.6万美元，主要因2021年第一季度以约18亿美元现金出售肿瘤业务[93] - 截至2021年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和可交易证券24亿美元，其中包括出售肿瘤业务获得的18亿美元现金[94] - 2021年第一季度经营活动使用现金1.207亿美元，其中持续经营业务使用9020万美元，已终止经营业务使用3050万美元；2020年同期经营活动使用现金1.054亿美元，其中持续经营业务使用7880万美元，已终止经营业务使用2660万美元[96] - 2021年第一季度投资活动提供现金1.9亿美元，其中经营活动提供7110万美元，已终止经营业务提供1.8亿美元，主要因出售肿瘤业务；2020年同期投资活动提供现金1.081亿美元，主要因可交易证券收益[97] - 2021年第一季度融资活动提供现金726.1万美元，主要因股票期权行权和2013年员工购股计划；2020年同期融资活动提供现金538.5万美元，主要因股票期权行权和2013年员工购股计划[97] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为24亿美元和6.705亿美元[102] 业务研发计划 - 公司预计在2021年下半年启动mitapivat治疗地中海贫血的3期试验，在2021年底前启动治疗镰状细胞病的2/3期试验[75] - 公司预计在2021年第二季度在美国、2021年年中在欧盟提交mitapivat治疗丙酮酸激酶缺乏症成人患者的监管批准申请，若获批，2022年将在两地商业推出[75] - 公司正在开发AG - 946，它是丙酮酸激酶PKR和PKM2亚型的下一代激活剂[75] - 公司预计2021年下半年启动mitapivat的两项3期试验ENERGIZE和ENERGIZE - T，2021年底启动mitapivat治疗SCD患者的2/3期试验[83] 业务研发进展 - mitapivat治疗丙酮酸激酶缺乏症的全球2期DRIVE PK试验已完成患者招募[81] 会计政策情况 - 公司主要会计政策涉及应计研发费用和基于股票的薪酬，与2020年年报相比无重大变化[76] 新冠疫情影响 - 截至2021年3月31日，公司未因新冠疫情遭受重大财务或供应链影响，但临床运营有一些中断[77] 盈利与费用预期 - 公司历史上一直有运营亏损，出售肿瘤业务后预计在实现盈利前会产生大量费用和净亏损[79] - 公司预计GDD产品组合的研发成本在可预见的未来将显著增加[80] - 公司预计2021年3月31日出售肿瘤业务完成后费用会减少，但向GDDs业务转型会抵消这一减少[98] 资金相关情况 - 公司预计2021年3月31日现有的现金、现金等价物和有价证券，加上预期利息收入、未来产品销售和TIBSOVO®特许权使用费，足以支持运营至重大催化剂事件并实现现金流为正，无需额外股权融资[98] - 公司未来资本需求取决于多种因素，如肿瘤业务出售的或有对价、产品研发成本、监管审查结果等[98] - 公司预计在产生大量产品收入前，主要通过手头现金及潜在合作、战略联盟等方式满足资金需求，还可能进行债务或股权相关融资[98] 股票回购情况 - 2021年3月25日，董事会授权最多回购12亿美元普通股；3月31日，与BMS达成协议回购712.1658万股，总价3.445亿美元，4月5日完成；4月2日，制定规则10b5 - 1回购计划，最多回购6亿美元股票[94] 资产负债表外安排情况 - 公司没有适用SEC规则定义的资产负债表外安排[100] 合同义务情况 - 公司在正常业务中与CRO、合同制造组织和供应商签订的合同义务可随时取消[101] - 2021年第一季度公司的合同义务和承诺与2020年年报相比无重大变化[101] 市场风险情况 - 公司面临利率和外汇汇率变化带来的市场风险，投资组合受美国利率变化影响，外币合同面临汇率波动风险[102] 外币负债情况 - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司外币计价的负债不重要[102]