肿瘤业务出售情况 - 2021年3月31日公司将肿瘤业务出售给Servier，获得约18亿美元现金，若vorasidenib在2027年1月1日前获FDA新药申请批准，还将获2亿美元现金，TIBSOVO®美国净销售额有5%特许权使用费，vorasidenib美国净销售额有15%特许权使用费[75] - 2021年第一季度公司以约18亿美元现金将肿瘤业务出售给Servier，影响了终止经营业务净收入和净收入（亏损）的变化[94] 业务发展规划 - 公司预计在非恶性血液学和先天性代谢缺陷领域推进新疗法，GDD产品组合的领先候选药物mitapivat正针对丙酮酸激酶缺乏症、地中海贫血和镰状细胞病进行多项临床试验，预计2022年在美国和欧盟商业推出[76][77] - 公司预计GDD产品组合的研发成本在可预见的未来将显著增加，因产品候选开发项目推进，但产品候选的成功开发高度不确定[81] 疫情影响情况 - 截至2021年6月30日，公司未因COVID - 19疫情遭受重大财务或供应链影响，但临床运营有一些中断[79] 财务关键指标变化 - 公司2021年上半年净收入为17.881亿美元，2020年上半年净亏损为1.307亿美元，截至2021年6月30日累计亏损为5540万美元[80] - 2021年第二季度总运营费用为9122.2万美元，2020年同期为8326.4万美元，增加了800万美元；2021年上半年总运营费用为1.82439亿美元，2020年同期为1.70294亿美元，增加了1210万美元[87] - 2021年第二季度研发费用为6200.7万美元，2020年同期为5408.6万美元，增加了790万美元；2021年上半年研发费用为1.19674亿美元，2020年同期为1.09445亿美元，增加了1020万美元[87][90] - 2021年第二季度销售、一般和行政费用为2921.5万美元，2020年同期为2917.8万美元；2021年上半年为6276.5万美元，2020年同期为6084.9万美元[87] - 2021年第二季度研发费用中Mitapivat成本为1704.9万美元，2020年同期为1105.6万美元；2021年上半年为2941.3万美元，2020年同期为2077.6万美元[90] - 2021年第二季度其他收入净额增加主要与约650万美元的肿瘤业务销售可报销过渡相关服务和费用有关，肿瘤业务销售收益增加主要与2021年第二季度Servier在美国净销售TIBSOVO®的约200万美元特许权使用费收入有关，净利息收入减少主要归因于利率下降[92] - 2021年第二季度持续经营业务净亏损为8279万美元，2020年同期为8149.5万美元；2021年上半年为1.73667亿美元，2020年同期为1.65589亿美元[93] - 2021年第二季度已终止经营业务净亏损为342.7万美元，2020年同期为898.3万美元；2021年上半年净收入为1.961775亿美元，2020年同期为34.855万美元[93] - 2021年上半年持续经营业务亏损增加，部分被650万美元可报销过渡相关服务费用和200万美元肿瘤业务出售收益抵消[94] - 2021年上半年经营活动使用现金2.38亿美元，其中持续经营业务使用1.592亿美元，终止经营业务使用7880万美元；2020年上半年经营活动使用现金1.732亿美元，其中持续经营业务使用1.362亿美元，终止经营业务使用3700万美元[97] - 2021年上半年投资活动提供现金16亿美元，其中经营活动使用2.27亿美元，终止经营业务提供18亿美元；2020年上半年投资活动提供现金1.306亿美元，其中经营活动提供约全部金额，终止经营业务使用34.8万美元[97] - 2021年上半年融资活动使用现金4.96197亿美元，全部由经营活动提供；2020年上半年融资活动提供现金2.57488亿美元，其中持续经营业务提供700万美元，终止经营业务提供2.505亿美元[97] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司分别拥有现金、现金等价物和有价证券17亿美元和6.705亿美元[102] 资金运营与融资 - 出售肿瘤业务后，公司预计通过手头现金、TIBSOVO®特许权使用费、vorasidenib潜在里程碑付款、mitapivat未来潜在销售及潜在合作等为运营融资[80] - 2021年3月25日，公司董事会授权回购至多12亿美元流通普通股；3月31日，与BMS达成协议回购7121658股普通股，总价3.445亿美元，每股48.3785美元；4月2日，制定规则10b - 5 - 1回购计划，可回购至多6亿美元普通股；截至6月30日，已回购约340万股，花费1.845亿美元，每股54.71美元，计划剩余约4.155亿美元用于额外回购[95] Mitapivat临床试验进展 - mitapivat治疗丙酮酸激酶缺乏症的成人患者，2021年6月已向FDA提交新药申请，向EMA提交上市许可申请[77] - 丙酮酸激酶缺乏症的ACTIVATE - T和ACTIVATE试验已完成患者招募，正在进行扩展研究，儿科丙酮酸激酶缺乏症的关键试验预计2022年启动[77] - 地中海贫血的ENERGIZE和ENERGIZE - T 3期试验预计2021年下半年启动，镰状细胞病的2/3期试验预计2021年底启动[77] - 公司预计在2021年下半年启动Mitapivat针对非定期输血和定期输血的地中海贫血成年患者的两项3期试验ENERGIZE和ENERGIZE - T，并在2021年底前启动针对镰状细胞病患者的2/3期试验，预计在2022年启动儿科PK缺乏症的关键试验[83] - Mitapivat的多项临床试验已完成入组，包括DRIVE PK、ACTIVATE - T、ACTIVATE等试验，部分试验达到主要终点[82][83] AG - 946临床试验进展 - AG - 946在健康志愿者和镰状细胞病患者中的1期试验正在招募健康志愿者[84] 关键会计政策情况 - 公司关键会计政策为应计研发费用和基于股票的薪酬，与2020年年报相比无重大变化[78] 市场风险与表外安排 - 公司面临利率和外汇汇率变化带来的市场风险，截至2021年6月30日和2020年12月31日，外币计价负债 immaterial[102][103] - 公司在报告期内没有任何表外安排，2021年上半年合同义务和承诺无重大变化[100][101]