肿瘤业务出售相关 - 2021年3月31日公司将肿瘤业务出售给Servier，获得约18亿美元现金，若vorasidenib在2027年1月1日前获FDA新药申请批准，还将获2亿美元现金，TIBSOVO®美国净销售额有5%特许权使用费，vorasidenib首次商业销售至失去独占权期间美国净销售额有15%特许权使用费[94] - 2021年第一季度公司以约18亿美元现金将肿瘤业务出售给Servier [122][124][128] - 若vorasidenib在2027年1月1日前获FDA批准特定标签，公司将获2亿美元现金付款；TIBSOVO®交易结束至失去独家经营权，公司获5%美国净销售额特许权使用费；vorasidenib首次商业销售至失去独家经营权，公司获15%美国净销售额特许权使用费[124] 财务数据关键指标变化 - 2022年第一季度净亏损9480万美元，2021年第一季度净收入18.743亿美元，截至2022年3月31日累计亏损3.335亿美元[98] - 2022年第一季度总营收为83.2万美元，较2021年同期增加80万美元，源于PYRUKYND®产品收入[115] - 2022年第一季度总运营费用为1.01977亿美元，较2021年同期增加1080万美元，主要因研发费用增加[116] - 2022年第一季度研发费用为7012.3万美元，较2021年同期增加1250万美元，主要是直接费用增加1020万美元[118] - 2022年第一季度销售、一般和行政费用为3151.5万美元，较2021年同期减少200万美元，因劳动力相关费用降低[116] - 2022年第一季度持续经营业务净亏损9477.4万美元，2021年为9087.7万美元；2022年无已终止经营业务净收入，2021年为1.965202亿美元；2022年净亏损9477.4万美元，2021年净收入1.874325亿美元[120] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为9773.5万美元，2021年为1.20749亿美元[126] - 2022年第一季度投资活动净现金使用量为2657.3万美元，2021年为提供18.74077亿美元[126][128] - 2022年第一季度融资活动净现金提供量为120.8万美元，2021年为726.1万美元[126][128] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为12亿美元和13亿美元[133] - 2022年第一季度公司合同义务和承诺与2021年年报相比无重大变化[132] 产品销售与收入来源 - 2022年2月17日FDA批准PYRUKYND®用于治疗美国丙酮酸激酶（PK）缺乏症成人患者的溶血性贫血，公司开始产生产品销售收入[100] - 公司预计未来收入来自产品销售、产品销售特许权使用费、成本补偿、里程碑付款和前期付款等[101] 销售成本相关 - 销售成本主要是PYRUKYND®的制造成本，2022年第一季度部分PYRUKYND®产品发货相关制造成本在2月17日前已费用化[102] 研发成本与费用 - 公司预计可预见未来GDD产品组合的研发成本将显著增加，但产品候选药物的成功开发具有高度不确定性[103] - 研发费用主要包括员工相关费用、第三方协议费用、实验室用品成本和设施等费用[105] 新冠疫情影响 - 截至2022年3月31日，公司未因新冠疫情遭受重大财务或供应链影响，但临床运营和部分研究活动受到一定干扰[97] 核心产品与在研药物 - 公司核心产品候选药物PYRUKYND®是丙酮酸激酶激活剂，用于治疗溶血性贫血，还在评估其治疗地中海贫血和镰状细胞病以及儿科PK缺乏症的效果[92] - 公司正在开发新型下一代PKR激活剂AG - 946，用于治疗溶血性贫血和其他适应症[92] 产品获批情况 - 2022年2月FDA批准PYRUKYND®用于治疗美国成人丙酮酸激酶（PK）缺乏症相关溶血性贫血[106] 临床试验进展 - ENERGIZE试验评估PYRUKYND®治疗非输血依赖性α或β - 地中海贫血成人患者，预计2022年底招募大部分患者[108] - ENERGIZE - T试验评估PYRUKYND®治疗输血依赖性α或β - 地中海贫血成人患者，预计2022年底招募大部分患者[108] - RISE UP试验评估PYRUKYND®治疗16岁及以上镰状细胞病（SCD）患者，预计2022年底完成2期部分患者招募[108] - 公司预计2022年年中启动ACTIVATE - kids和ACTIVATE - kidsT两项3期试验，用于治疗PK缺乏症儿科患者[108] - 公司预计2022年底前启动AG - 946在成人低危骨髓增生异常综合征（L - IR MDS）患者中的2a期研究[108] 股票回购情况 - 截至2021年12月31日和2022年3月31日，公司在回购计划下共回购1620万股普通股，花费8.025亿美元，每股均价49.49美元[124] 市场风险情况 - 公司面临利率和外汇汇率市场风险，预计利率变动100个基点不会对投资组合公允价值产生重大影响，截至2022年3月31日和2021年12月31日，外币计价负债 immaterial [133]