肿瘤业务出售情况 - 2021年3月31日公司将肿瘤业务出售给Servier，获得约18亿美元现金，若vorasidenib在2027年1月1日前获FDA新药申请批准，还将获2亿美元现金，TIBSOVO美国净销售额有5%特许权使用费，vorasidenib有15%特许权使用费[92][93] - 2021年3月31日公司将肿瘤业务出售给Servier，获得约18亿美元现金，若vorasidenib在2027年1月1日前获FDA批准，还将获2亿美元现金，以及TIBSOVO®美国净销售额5%和vorasidenib美国净销售额15%的特许权使用费[127] - 2021年第一季度公司以约18亿美元现金将肿瘤业务出售给Servier，影响了终止经营业务的净损益[123] 研究费用调整 - 2022年5月公司宣布调整探索性研究和药物发现方法，削减约45个探索性研究岗位，预计2023 - 2026年每年节省4000 - 5000万美元研究及相关费用[94] 净亏损与净收入情况 - 2022年上半年净亏损1.866亿美元，2021年上半年净收入17.881亿美元，截至2022年6月30日累计亏损4.253亿美元[97] 主打产品获批情况 - 公司主打产品PYRUKYND于2022年2月17日获FDA批准在美国治疗丙酮酸激酶缺乏症成人溶血性贫血，开始产生产品收入[90][99] - 2022年2月FDA批准PYRUKYND®用于治疗美国PK缺乏症成人患者的溶血性贫血[104] 未来收入预计 - 公司预计未来收入来自产品销售、产品销售特许权使用费、成本报销、里程碑付款和前期付款等[100] 销售成本情况 - 销售成本主要是PYRUKYND的制造成本，部分2022年6月30日前发货的制造成本在2月17日前已费用化[101] 研发成本预计 - 公司预计GDD产品组合的研发成本在可预见未来将显著增加，但产品候选药物的成功开发具有高度不确定性[102] 产品临床试验情况 - 公司领先产品候选药物PYRUKYND正在进行地中海贫血、镰状细胞病和儿科丙酮酸激酶缺乏症的临床试验，还在开发AG - 946用于治疗溶血性贫血等[90] - 公司预计2022年底启动AG - 946在L - IR MDS成人患者中的2a期研究[106] 项目投资情况 - 公司继续优先投资推进晚期先导优化研究项目，包括BCAT2抑制剂和PAH稳定剂[91] 疫情影响情况 - 截至2022年6月30日，公司未因新冠疫情遭受重大财务或供应链影响，但临床运营有一定干扰[95] 产品监管申请情况 - 2021年6月公司向EMA提交了PYRUKYND®用于治疗欧盟PK缺乏症成人患者的MAA，预计2022年底获得监管决定[104] 临床试验终点定义 - ENERGIZE - T试验主要终点为输血减少反应患者的百分比，定义为在任何连续12周内，与基线相比，输注的红细胞单位减少≥50%且减少≥2个单位[104] - RISE UP试验2期部分参与者按1:1:1比例随机接受不同剂量PYRUKYND®或安慰剂，3期按2:1比例[104] - ACTIVATE - kids试验主要终点为血红蛋白反应患者的百分比，定义为血红蛋白浓度较基线增加≥1.5 g/dL；ACTIVATE - kidsT试验主要终点为输血减少反应，定义为双盲期第9周到第32周总红细胞输血体积减少≥33%[104] 营收情况 - 2022年第二季度总营收为558.2万美元，2022年上半年总营收为641.4万美元，较2021年同期分别增加560万美元和640万美元[113][114] 运营费用情况 - 2022年第二季度总运营费用为1.03222亿美元，2022年上半年总运营费用为2.05199亿美元，较2021年同期分别增加1200万美元和2280万美元[115] 研发费用情况 - 2022年第二季度研发费用较2021年同期增加1250万美元，2022年上半年研发费用较2021年同期增加2500万美元[115] - 2022年第二季度研发总费用为7452.3万美元，2021年同期为6200.7万美元，增加了1250万美元[117] - 2022年上半年研发总费用为1.44646亿美元，2021年同期为1.19674亿美元，增加了2500万美元[118] 销售、一般和行政费用情况 - 2022年上半年销售、一般和行政费用较2021年同期减少300万美元，2021年上半年该费用包含约210万美元可报销的过渡相关服务费用[115] 其他收入净额情况 - 2022年第二季度其他收入净额减少520万美元，主要是由于2021年同期有650万美元的可报销过渡相关服务和费用，部分被2022年的130万美元转租收入抵消[120] 特许权使用费收入情况 - 2022年上半年特许权使用费收入增加340万美元，主要是由于Servier在美国销售TIBSOVO®的特许权使用费收入增加[121] 持续经营业务净亏损情况 - 2022年第二季度持续经营业务净亏损增加900万美元，主要是由于研发费用增加和其他收入净额减少，部分被收入增加抵消[122] - 2022年上半年持续经营业务净亏损增加1290万美元，主要是由于研发费用增加，部分被收入增加和特许权使用费收入增加抵消[123] 资金提供方式 - 截至2022年6月30日，公司通过出售特许权、TIBSOVO®商业销售、合作协议资金等方式为运营提供资金[124] - 出售肿瘤业务后，公司预计将主要通过手头现金、Servier的特许权使用费、潜在里程碑付款等方式为运营提供资金[126] 利息收入净额情况 - 2022年第二季度利息收入净额增加190万美元，主要归因于利率上升；上半年利息收入净额增加220万美元，同样主要归因于利率上升[120][121] 股票回购情况 - 2021年3月25日公司董事会授权最高12亿美元的股票回购计划，截至2022年6月30日，共回购1620万股普通股，花费8.025亿美元，每股均价49.49美元[127] 现金流量情况 - 2022年上半年经营活动净现金使用量为1.72亿美元，2021年同期为2.38亿美元[129] - 2022年上半年投资活动净现金提供量为5620万美元，2021年同期为16亿美元[129] - 2022年上半年融资活动净现金提供量为110万美元，2021年同期净现金使用量为4.96197亿美元[129] 资金支撑与需求情况 - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券能支撑运营计划至实现现金流为正，无需额外股权融资[133] - 公司未来资金需求受产品销售收入、肿瘤业务出售的或有对价、商业化活动成本等多因素影响[133] 现金、现金等价物和有价证券情况 - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为11亿美元和13亿美元[138] 市场风险情况 - 公司面临利率和外汇汇率变动的市场风险，利率变动100个基点预计不会对投资组合公允价值产生重大影响，外汇负债 immaterial [138] 合同义务和承诺情况 - 2022年上半年公司合同义务和承诺无重大变化[137]