业务出售与特许权使用 - 2021年3月31日公司将肿瘤业务出售给Servier，获得约18亿美元现金，若vorasidenib在2027年1月1日前获FDA新药申请批准，还将获2亿美元现金，TIBSOVO®美国净销售额有5%特许权使用费，vorasidenib首次商业销售至专利到期美国净销售额有15%特许权使用费[87][88] - 2022年10月27日，公司以1.318亿美元将TIBSOVO®美国净销售额特许权使用费出售给Sagard相关实体，保留vorasidenib获FDA批准后的潜在里程碑付款和特许权使用费权利[88] - 2021年3月31日公司将肿瘤业务出售给Servier，交易包括支付约18亿美元现金、若vorasidenib获批的2亿美元现金、TIBSOVO®美国净销售额5%的特许权使用费、vorasidenib美国净销售额15%的特许权使用费等[121] - 2022年10月27日公司以1.318亿美元将TIBSOVO®美国净销售额特许权使用权利出售给Sagard[122] 研究组织调整与费用节省 - 2022年5月公司调整研究组织，减少约45个探索性研究岗位，预计2023 - 2026年每年节省研究及相关费用约4000 - 5000万美元[89] 净亏损与累计亏损情况 - 2022年前九个月净亏损2.683亿美元，2021年前九个月净收入16.993亿美元，截至2022年9月30日累计亏损5.071亿美元[93][94] 产品获批与收入情况 - 2022年2月17日，公司产品PYRUKYND®获FDA批准在美国治疗成人丙酮酸激酶缺乏症相关溶血性贫血，开始产生产品收入[85][95] - 2022年2月FDA批准PYRUKYND®用于治疗美国成人丙酮酸激酶（PK）缺乏症相关溶血性贫血[101] - 2022年9月欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对PYRUKYND®给出积极意见，建议授予上市许可[101] - 2022年第三季度公司启动AG - 946用于低风险骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者的2a期研究[103] - 2022年第三季度总营收为351.6万美元，较2021年同期增加350万美元，源于PYRUKYND®产品收入[108] - 2022年前九个月总营收为993万美元，较2021年同期增加990万美元，源于PYRUKYND®产品收入和弗里德赖希共济失调临床前项目知识产权许可收入[109] 销售成本情况 - 销售成本主要是PYRUKYND®的制造成本，部分2022年9月30日前三个月和九个月发货的制造成本在2月17日前已费用化[97] 未来收入预期 - 公司预计未来收入来自产品销售、产品销售特许权使用费、成本报销、里程碑付款和前期付款等[96] 研发成本预期 - 公司预计GDD产品组合的研发成本在可预见未来将显著增加，但产品候选药物的成功开发高度不确定[98] 研发费用构成 - 研发费用主要包括员工相关费用、第三方协议费用、实验室用品和研究材料成本、设施及其他费用[99][100] 产品研发进展 - 公司领先产品候选药物PYRUKYND®正在评估用于治疗地中海贫血、镰状细胞病和儿科丙酮酸激酶缺乏症，还在开发AG - 946用于治疗低风险骨髓增生异常综合征等[85] 运营费用变化 - 2022年第三季度总运营费用为946.06万美元，较2021年同期增加35万美元，主要因销售、一般和行政费用增加20万美元[110] - 2022年前九个月总运营费用为2998.05万美元，较2021年同期增加262万美元，主要因研发费用增加259万美元[110] 研发费用变化 - 2022年第三季度研发费用为649.66万美元，与2021年同期基本持平[112] - 2022年前九个月研发费用为2096.12万美元，较2021年同期增加259.38万美元[112] - 2022年前九个月研发总费用较2021年同期增加2590万美元，其中直接费用增加1810万美元，间接费用增加780万美元[113] 其他收入与费用变化 - 2022年第三季度其他收入净额较2021年同期减少360万美元，利息收入净额增加360万美元，肿瘤业务出售收益的特许权使用费收入增加240万美元[114] - 2022年前九个月肿瘤业务出售收益的特许权使用费收入较2021年同期增加590万美元，利息收入净额增加580万美元，其他收入净额减少580万美元[115][117] 经营业务净亏损变化 - 2022年第三季度持续经营业务净亏损较2021年同期减少250万美元，终止经营业务净（亏损）收入变化源于肿瘤业务出售[118] - 2022年前九个月持续经营业务净亏损较2021年同期增加1040万美元，终止经营业务和净（亏损）收入变化源于2021年第一季度以约18亿美元现金出售肿瘤业务[119] 普通股回购情况 - 截至2022年9月30日，公司根据回购计划回购1620万股普通股，花费8.025亿美元，每股均价49.49美元[122] - 2021年前九个月普通股回购金额为7.834亿美元，部分被370万美元的股票期权行权和员工购股计划所得款项抵消[127] 现金流量情况 - 2022年前九个月经营活动使用净现金2.433亿美元，投资活动提供净现金1.6031亿美元，融资活动提供净现金232.8万美元，现金及现金等价物净减少8067.7万美元[124] - 2021年前九个月经营活动使用净现金3.23227亿美元，投资活动提供净现金13.43197亿美元，融资活动使用净现金7.47182亿美元，现金及现金等价物净增加2.72788亿美元[124] - 2022年前九个月投资活动提供现金1.603亿美元，全部用于持续经营业务[125] - 2021年前九个月投资活动提供现金13亿美元，其中持续经营业务使用4.597亿美元，已终止经营业务提供18亿美元[125] - 2022年前九个月融资活动提供现金230万美元，全部来自持续经营业务[125] - 2021年前九个月融资活动使用现金7.472亿美元，全部来自持续经营业务[127] - 2022年前九个月融资活动现金主要源于260万美元的股票期权行权和员工购股计划所得款项[125][127] 资金支持预期 - 公司预计现有现金、现金等价物、有价证券及2022年10月27日从Sagard收到的1.318亿美元付款，可支持运营计划至实现现金流为正[128] 现金及等价物情况 - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为10亿美元和13亿美元[132] 合同义务情况 - 2022年前九个月，公司合同义务和承诺无重大变化[131] 市场风险情况 - 公司面临利率和外汇汇率变动带来的市场风险，目前未对冲外汇汇率风险[132] 未来费用预期 - 公司预计未来销售、一般和行政费用将增加，以支持研发和商业化活动[105]