公司业务定位 - 公司是临床阶段化学保护肿瘤公司，专注改造癌症患者化疗体验，目标患者约占癌症患者的50%[95] 临床试验进展 - 2021年9月公布ALRN - 6924治疗小细胞肺癌的1b期研究最终结果，39名患者入组，38名可评估，13%患者需拓扑替康剂量降低，5%有3级疲劳[97][98] - 小细胞肺癌试验中0.3mg/kg的ALRN - 6924剂量在拓扑替康给药前24小时使用，化学保护效果最佳，该剂量下无严重不良事件，6%患者需输血[99] - 2021年第二季度启动ALRN - 6924治疗晚期非小细胞肺癌的1b期临床试验，计划入组60名患者，预计2022年第二季度公布20名患者的中期结果，第四季度公布60名患者的topline结果[101][102] - 正在进行ALRN - 6924在健康志愿者中的试验，初步结果显示0.3mg/kg是最佳剂量[103] 公司融资情况 - 截至2021年9月30日，公司运营主要通过普通股销售净收益1.455亿美元、优先股销售1.312亿美元和2010年合作协议3490万美元融资[105] - 2020年6月，公司进行承销公开发行，总收益约1120万美元，扣除费用后到手[136] - 2021年1月，公司进行注册直接发行，总收益3590万美元，扣除费用后到手[136] - 2020年全年，公司根据销售协议发行并出售4160899股普通股，总收益400万美元；2021年1月1日至1月28日，额外出售7174993股，总收益970万美元；2021年1月29日至3月31日，根据ATM销售协议发行并出售5225406股，收益1060万美元[137] - 2020年9月，公司与LPC签订股权融资购买协议，可在36个月内出售最多1500万美元普通股；截至2020年12月31日，发行并出售1417647股，总收益18.01亿美元；2021年1月1日至3月31日，发行并出售1375000股，总收益260万美元[138][139] - 2019年4月2日，公司私募发行11838582个单位普通股及相关认股权证，以及1096741个单位预融资认股权证及相关认股权证，总收益约2600万美元[140] 公司财务状况 - 2021年和2020年前九个月净亏损分别为1940万美元和1630万美元，截至2021年9月30日累计亏损2.387亿美元[105] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为5220万美元，预计可支持运营至2023年下半年[108] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为5220万美元[134] - 2021年前九个月，经营活动使用现金1750万美元，主要因净亏损1940万美元；投资活动使用现金3820万美元，主要因购买7080万美元投资；融资活动提供现金5570万美元，因出售普通股所得[142][143][145] - 2020年前九个月，经营活动使用现金1580万美元，主要因净亏损1620万美元；投资活动提供现金680万美元，因出售投资所得；融资活动提供现金1160万美元，因出售普通股等所得[143][144][145] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和投资共5220万美元，预计可支持运营至2023年下半年，但不足以完成所有计划[147] 费用情况 - 2021年第三季度研发费用为430万美元，较2020年同期的270万美元增加160万美元[124] - 2021年第三季度行政及一般费用为250万美元，较2020年同期的230万美元有所增加[125] - 2021年前三季度研发费用为1240万美元，较2020年同期的920万美元增加320万美元[131] - 2021年前三季度行政及一般费用为730万美元，较2020年同期的710万美元有所增加[132] - 公司预计随着ALRN - 6924临床开发水平提高和人员增加，运营费用将增加[112] - 公司预计与ALRN - 6924及其他产品候选项目相关的开发活动将使费用大幅增加[146] 疫情影响 - 新冠疫情影响公司临床试验的站点激活和患者入组，特别是在东欧地区[102][109] - 新冠疫情影响公司激活临床试验点的能力，导致ALRN - 6924临床试验患者入组慢，最终影响未知[110] 收入情况 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，近期也不期望产生产品销售收入[111] 资金需求与风险 - 预计至少未来几年会继续产生重大费用和运营亏损，需要额外融资支持运营[105][106] - 公司需通过股权发行、合作和许可安排等方式获取更多资金，但可能无法以可接受条件获得[148] - 公司未来资本需求取决于临床研究进展、疫情影响、合作情况等多种因素[149][150] - 开发药品耗时、昂贵且不确定，公司可能需大量额外资金实现业务目标，且额外资金可能无法以可接受条件获得[151][152] - 若通过与第三方合作等方式筹集额外资金，公司可能需放弃技术、未来收入流等有价值权利[153] - 若无法按需筹集额外资金，公司可能需延迟、限制、减少或终止产品开发及商业化工作[153] 会计政策与估计 - 公司财务报表编制需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[154] - 截至2021年9月30日的三、九个月内，公司关键会计政策无重大变化[155] - 公司认为应计研发费用和基于股票的薪酬这两项会计政策涉及判断和复杂性[155] - 若实际结果与应用关键会计政策时的估计等有重大差异，公司财务状况和经营成果可能受重大影响[156] 其他财务规定 - 公司已不可撤销地选择不利用新兴成长公司可延长采用新会计准则过渡期的规定[157] - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则所定义的资产负债表外安排[158] - 本报告期公司为较小报告公司，无需提供市场风险相关定量和定性披露信息[159]