公司业务定位与核心产品 - 公司为临床阶段化学保护肿瘤公司，专注于改变癌症患者化疗体验，核心产品为ALRN - 6924 [524] 产品临床试验计划与进展 - 2021年第二季度计划启动新的1b期临床试验，评估ALRN - 6924对晚期p53突变非小细胞肺癌患者的化学保护作用，预计2021年底报告中期数据（10 - 20名患者），2022年年中报告topline结果（60名患者）[526] - 公司完成1b期临床试验，额外招募11名小细胞肺癌患者，初步评估支持0.3mg/kg剂量且在拓扑替康给药前24小时使用ALRN - 6924为最佳方案，预计2021年下半年提交最终结果[524] - 公司正在进行ALRN - 6924在健康志愿者中的试验，结果预计2021年年中报告，并于下半年在医学会议上展示[526] 公司运营资金来源 - 公司运营资金主要来源于首次公开募股净收益5000万美元、2019年4月私募净收益2380万美元、2020年6月公开发行净收益1020万美元等多项融资[530] - 2020年6月，公司公开发行10162059股普通股，每股1.10美元，总收益约1120万美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用0.90万美元[572] - 2021年1月，公司注册直接发行32630983股普通股，每股1.10美元，总收益3590万美元，扣除费用约280万美元[572] - 2019年7月至2020年底，公司通过与JonesTrading的销售协议发行4160899股普通股，收益400万美元；2021年1月1日至28日，又发行7174993股，收益970万美元[573] - 2021年1月29日至3月24日，公司通过与JonesTrading和William Blair的ATM销售协议发行5225406股普通股，扣除费用后收益1060万美元[575] - 2020年9月21日，公司与LPC达成股权融资协议，可在36个月内出售最多1500万美元普通股；截至2020年底发行1417647股，收益1801万美元；2021年1月1日至3月24日发行1375000股，收益260万美元[576] - 2019年4月2日，公司私募发行证券，总收益约2600万美元，扣除费用约220万美元；7月，所有未行使的预融资认股权证被行使，获得1096741股普通股[578] 公司净亏损情况 - 2020年和2019年净亏损分别为2120万美元和2940万美元，截至2020年12月31日累计亏损2.193亿美元[531] - 2020年和2019年公司均无收入；2020年研发费用为1120万美元，较2019年的1770万美元减少650万美元；一般及行政费用为930万美元，较2019年的1230万美元减少300万美元；总运营费用为2049.6万美元，较2019年的2995.6万美元减少946万美元；运营亏损为2049.6万美元，较2019年的2995.6万美元减少946万美元；其他收入（支出）净额为 - 66.1万美元，较2019年的58.7万美元减少124.8万美元；净亏损为2115.7万美元，较2019年的2936.9万美元减少821.2万美元[565] 公司资金状况与运营支持 - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物和投资为1380万美元，加上2021年1月8日注册直接公开发行普通股净收益约3310万美元等多项资金，预计可支持运营至2023年下半年[534] - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物和投资为1380万美元[571] - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物和投资为1380万美元[587] - 2021年1月8日，公司注册直接公开发行普通股净收益约3310万美元；1月1日至年报日期，按市价发行普通股净收益约2000万美元；与LPC的普通股购买协议净收益约260万美元[587] - 公司认为现有资金能支持运营至2023年下半年，但未来需进一步融资，否则无法完成所有计划[587][588] 公司收入情况 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，预计近期也不会产生产品销售收入[539] 公司费用情况与趋势 - 公司自成立以来的费用仅包括研发成本和一般管理成本，预计随着ALRN - 6924临床开发水平提高和人员增加，运营费用将增加[541] - 2020年和2019年研发费用分别为1116.6万美元和1766.3万美元，其中ALRN - 6924在2020年和2019年的研发费用分别为713万美元和1128.4万美元[546] - 2020年ALRN - 6924的临床开发成本较2019年减少420万美元，员工、设施及其他开发费用减少180万美元，研发人员从7人减至5人[566] - 2020年一般及行政费用减少300万美元，主要源于2019年和2020年初实施的成本节约举措，其中人员相关成本节省150万美元，外部支出（主要是法律费用）节省110万美元，基于股票的薪酬费用减少30万美元[568] - 2020年其他支出净额为70万美元，包括固定资产出售收益10万美元和原公司总部非现金注销费用80万美元；2019年其他收入（支出）净额仅为利息收入60万美元[569][570] 公司税收抵免与亏损结转情况 - 截至2020年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转额分别为2.035亿美元和1.977亿美元，分别于2029年和2030年开始到期；联邦和州研发税收抵免结转额分别为260万美元和180万美元，于2025年开始到期；联邦孤儿药税收抵免结转额为100万美元，于2039年开始到期[552] - 公司自2001年成立以来，因无法确定能否从净亏损和研发税收抵免中受益，未记录美国联邦或州所得税福利[552] 公司财务报表估计与会计处理 - 公司在准备财务报表时需估计应计研发费用，依据与多个合同研究组织（CRO）的报价和合同估算服务接收和投入情况[557][558] - 公司自2018年10月1日起采用ASU 2018 - 07简化非员工股份支付会计处理，非员工奖励的计量日期为授予日[559][562] - 公司不可撤销地选择不利用《JOBS法案》中新兴成长公司可延长采用新会计准则过渡期的条款[563] 公司现金流量情况 - 2020年经营活动使用现金2050万美元，投资活动提供现金640万美元，融资活动提供现金1580万美元；2019年经营活动使用现金2650万美元，投资活动使用现金280万美元，融资活动提供现金2400万美元[580][581][582][584] 公司未来资金需求与融资风险 - 公司无法估计完成ALRN - 6924或其他候选产品研发相关的资本支出和运营费用的时间和金额[589] - 公司未来资本需求取决于临床试验、疫情影响、候选产品数量等多因素[589] - 开发药品耗时、昂贵且不确定，公司可能无法获得营销批准或产生收入[591] - 公司需大量额外资金实现业务目标[591] - 充足的额外资金可能无法以可接受的条件获得[592] - 通过出售股权或可转换债务证券筹集资金可能稀释普通股股东权益[592] - 额外债务或优先股融资可能包含限制公司行动的契约[592] - 通过合作等方式筹集资金可能需放弃有价值的权利[593] - 若无法筹集资金，公司可能需延迟、限制或终止产品开发和商业化努力[593] 公司报告信息披露情况 - 公司在本报告期为较小报告公司，无需提供部分信息[594][597]