公司业务与研发 - 公司是临床后期细胞疗法公司，正在开发四种创新的同种异体现成VST疗法候选药物，针对12种不同的致命病毒[610] - 计划在2022年开展三项3期关键试验和一项2期概念验证试验，以治疗和预防儿科和/或成人同种异体造血干细胞移植患者的危及生命的病毒疾病[611] - ALVR106的1/2期概念验证临床研究于2021年底开始招募患者，ALVR109的概念验证临床试验数据于2021年公布，公司继续应要求提供ALVR109用于同情用药[612] - 2022年将完成ALVR107治疗和治愈乙肝的临床前和新药研究申请启用研究，以支持进入概念验证研究[612] 财务状况与业绩 - 2020年8月3日完成首次公开募股，发行并出售1868.75万股普通股，发行价为每股17美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后，净收益为2.92亿美元[613][624] - 2021年和2020年净亏损分别为1.72亿美元和6980万美元，截至2021年12月31日，累计亏损2.971亿美元[616] - 截至2021年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资2.481亿美元，预计现有资金可支持运营至2023年下半年[619] - 2021年研发费用为1.207亿美元，较2020年的4970万美元增加7110万美元，主要因产品开发、人员和其他费用增加[641] - 2021年一般及行政费用为4910万美元，较2020年的2160万美元增加2740万美元，主要因人员、专业咨询、保险和软件IT服务费用增加[642] - 2021年其他收入（损失）净额为 - 110万美元，较2020年的150万美元减少270万美元，主要因外汇损益、短期投资摊销和政府补助收入减少[643] - 2021年所得税费用为100万美元，2020年为0，增加原因是2021年知识产权在税收管辖区间转移[644] - 截至2021年12月31日，公司通过股权融资运营，优先股和普通股净收益分别约为1.563亿美元和2.92亿美元，ATM计划未产生销售[645] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.481亿美元，预计可支撑到2023年下半年[646] - 2021年经营活动净现金使用量为1.063亿美元，较2020年的6080万美元增加4550万美元，主要因研发和行政费用增加[655][657] - 2021年投资活动净现金流入为1.86亿美元，主要因投资到期2.626亿美元，部分被7660万美元投资购买抵消；2020年净现金使用量为1.695亿美元，主要因3.003亿美元投资购买和20万美元财产设备购买[658] - 2021年融资活动净现金流入为23.2万美元，2020年为2.91975亿美元[654] - 2021年融资活动提供的净现金为0.2百万美元，因行使股票期权所得；2020年为292.0百万美元，因首次公开募股所得[659] 未来展望与资金需求 - 预计未来将继续产生大量且不断增加的费用和运营亏损，需要大量额外资金来支持持续运营和增长战略[617][618] - 公司预计未来将产生重大费用和经营损失，未来资本需求取决于产品研发、审批、商业化等多因素[649][650] 证券与融资计划 - 2021年8月6日，公司向美国证券交易委员会提交了一份自动生效的S - 3表格注册声明，可发售不特定数量的普通股、优先股、债务证券、认股权证和/或其任何组合，同时与SVB Leerink LLC达成销售协议，可通过“市价”发售方式出售最高达1亿美元的普通股，但截至2021年12月31日，尚未根据该计划进行销售[614] 疫情影响 - 新冠疫情影响了公司的临床前和临床试验活动以及供应链，可能导致计划的关键临床试验延迟，影响公司获得监管批准和产品商业化的能力[619] 合同义务 - 截至2021年12月31日，公司经营租赁义务总付款为36.1百万美元，其中7.8百万美元将在未来十二个月到期[661] - 2020年11月与BCM达成研究合作协议，公司需每年支付约2.0百万美元，协议期内共约6.0百万美元[662] - 截至2021年12月31日，公司不可撤销合同义务总额为5.0百万美元，其中3.0百万美元将在未来十二个月到期[663] 股份支付与公允价值 - 公司授予员工、顾问和董事受限股票和股票期权，按授予日公允价值计量股份支付费用[667] - 首次公开募股前，公司普通股公允价值由董事会根据第三方估值及多种因素确定；上市后，按普通股报价确定[674] 公司身份与法规豁免 - 公司作为新兴成长型公司，选择利用JOBS法案的过渡期执行新会计准则，还可享受其他豁免和简化报告要求[675] - 公司将保持新兴成长型公司身份，直至满足特定条件，如IPO结束后第五个财年结束、年总收入至少达10亿美元等[678] - 公司是较小报告公司，若满足特定条件可继续保持该身份，并享受部分披露要求豁免[679] - 较小报告公司无需披露关于市场风险的定量和定性信息[682]