公司业务与产品研发 - 公司为后期生物制药公司，专注免疫皮肤病学创新，构建了皮肤病产品开发平台[139] - 2021年9月公司向FDA提交罗氟司特乳膏新药申请，用于治疗轻至重度斑块状银屑病，还在开展针对特应性皮炎的3期临床试验，预计2022年下半年公布顶线数据[140] - 公司开发的罗氟司特外用泡沫制剂已完成脂溢性皮炎和头皮及全身性银屑病的2期研究，预计2022年二或三季度公布脂溢性皮炎顶线数据，2022年下半年公布头皮及全身性银屑病顶线数据[141] - 公司开发的ARQ - 252治疗慢性手部湿疹的1/2b期研究未达主要终点，已终止其治疗白癜风的2期概念验证研究，正重新配制该药物；同时开展ARQ - 255的配方和临床前研究，用于治疗斑秃[142] 公司财务状况与资金需求 - 自2016年成立以来公司未实现产品销售收入，主要通过IPO、后续股权融资和可转换优先股私募获得资金，截至2021年9月30日累计亏损3.37亿美元，现金及等价物等为3.688亿美元[143] - 公司预计未来仍将亏损，费用会增加，需大量额外资金支持运营，目前预计现有资金可支撑到2023年[144] - 2021年第三季度研发费用为4.0604亿美元，较2020年同期增加786.1万美元，增幅24%；管理费用为1647.4万美元，较2020年同期增加1091.4万美元，增幅196%；净亏损为5698万美元，较2020年同期增加1877.6万美元，增幅49%[161] - 2021年前三季度研发费用为9300万美元，较2020年同期增加506.6万美元，增幅6%；管理费用为4224.3万美元，较2020年同期增加2759.6万美元，增幅188%；净亏损为1.3503亿美元，较2020年同期增加3340.1万美元，增幅33%[166] - 2021年第三季度研发费用增加主要因人员薪酬成本增加480万美元、其他成本增加360万美元、外用罗氟司特项目直接成本增加260万美元，部分被外用JAK抑制剂项目直接成本减少320万美元抵消[162] - 2021年前三季度研发费用增加主要因人员薪酬成本增加1080万美元、其他成本增加780万美元、外用JAK抑制剂项目直接成本增加70万美元，部分被外用罗氟司特项目直接成本减少1460万美元抵消[169] - 2021年第三季度管理费用增加主要因人员薪酬成本增加690万美元、专业服务费用增加310万美元[164] - 2021年前三季度管理费用增加主要因人员薪酬成本增加1810万美元、专业服务费用增加780万美元[170] - 2021年第三季度其他收入净额减少1000美元，降幅1%；2021年前三季度其他收入净额减少73.9万美元，降幅78%[161][166] - 截至2021年9月30日，公司有现金、现金等价物、受限现金和有价证券3.688亿美元，累计亏损3.37亿美元[172] - 公司预计未来几年运营亏损和经营活动净现金使用量将增加，因进一步开发产品、进入后期开发阶段、开发新产品、招聘人员、准备监管申报和商业化等[172] - 公司历史上主要通过私募优先股、IPO及后续融资来为运营提供资金，未来至少在运营产生正现金流前仍依赖股权、债务融资、合作或其他形式的资本[173] - 2021年前9个月经营活动净现金使用量为1.229亿美元，2020年同期为8050万美元[176][177] - 2021年前9个月投资活动净现金使用量为9950万美元，2020年同期为1.059亿美元[178] - 2021年前9个月融资活动净现金提供量为2.091亿美元，2020年同期为1.688亿美元[179] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损3.37亿美元，拥有现金、现金等价物和有价证券3.673亿美元，预计现有资金足以支持运营至2023年[180] - 公司需筹集大量额外资金，未来资金需求受多种因素影响，包括研发进度、临床试验、监管审批等[181][182] - 截至2021年9月30日，设施运营租赁总承诺为670万美元，制造协议未来3个月最低采购承诺约540万美元，后续4年每年约60万美元[186][187] - 截至2021年9月30日，公司有现金和现金等价物5180万美元、受限现金150万美元、有价证券3.155亿美元，无未偿还债务，认为利率风险不显著[193] 公司合作情况 - 2018年7月公司与阿斯利康达成许可协议，支付100万美元现金和价值300万美元的优先股，后续有里程碑付款和销售提成[148][149] - 2018年1月公司与恒瑞达成独家选择权和许可协议，支付40万美元，行使选择权时支付150万美元，后续有临床开发、监管批准和销售里程碑付款及销售提成[151] 公司运营依赖与风险 - 公司依赖第三方进行临床前研究、临床试验及产品制造供应，且无内部制造能力和完善销售组织及商业基础设施[145] 疫情影响 - COVID - 19对公司临床试验有一定影响，但目前不预计会延迟此前公布的临床时间表，供应链未受干扰[146][147] 会计准则相关 - 公司作为新兴成长公司，选择使用JOBS法案规定的延长过渡期遵守新会计准则，将于2021年12月31日不再被归类为新兴成长公司[192]