公司概况 - 该公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发新的癌症治疗方式[51] - 公司的第一个VDC候选药物Bel-sar正在开发用于早期脉络膜黑色素瘤的一线治疗[51] - 公司已经完成了一项使用Bel-sar的临床试验，结果显示肿瘤控制率为80%[51] - 公司已经筹集了约3.249亿美元的资金，主要通过发行股票和认股权证[52] - 公司预计将需要大量额外资金来支持持续运营和实现增长战略[54] - 公司自成立以来一直未实现任何收入，预计在可预见的未来也不会有产品销售收入[55] 资金情况 - 公司截至2023年9月30日拥有1.491亿美元的现金及现金等价物和可交易证券[64] - 公司预计现有的现金、现金等价物和可交易证券以及来自2023年跟进性融资募集的净收益将足以支持运营至2026年下半年[64] - 公司可能需要通过出售额外股权或债务融资等方式来融资运营，但可能面临无法以可接受的条件或根本无法筹集资金的风险[64] 研发费用 - 研发费用主要包括员工相关费用、顾问费用、临床试验费用等[56] - 研发费用还包括Bel-sar的制造成本和知识产权费用[57] 风险提示 - 临时、顶线数据可能会随着更多患者数据的出现而发生变化[104] - 未来产品候选者可能会导致或揭示重大不良事件、毒性或其他不良副作用[105] - 我们可能会在启动或完成开发和商业化产品候选者方面遇到额外成本或延迟[107] - 临床试验被暂停或终止可能会导致延迟，FDA或其他监管机构可能会对此进行监管[109] - 如果我们获得任何产品候选者的监管批准，将面临持续的监管义务和审查，可能会导致额外的重大费用[110] - 如果公司的产品候选者获得批准，可能会受到后市场承诺/要求、市场和标签限制的影响[112] - FDA和其他监管机构对药品的后期营销和推广进行严格监管，确保只针对批准适应症进行推广[113] - FDA的政策可能会发生变化，额外的政府法规可能会阻止、限制或延迟我们产品候选药物的监管批准[114] - 我们可能无法获得孤儿药品认定或维持与孤儿药品地位相关的好处，这可能会导致我们的收入减少[115] - 通过FDA的突破性疗法认定或快速通道认定，即使获得也不一定会加快产品候选药物的发展、监管审查或批准过程[116] - 通过FDA的加速批准，即使获得也不一定会加快产品候选药物的发展或监管审查或批准过程[117] - FDA对我们早期病变和脉络膜黑色素瘤治疗的bel-sar的III期临床试验设计达成特别协议，但这并不保证最终批准[119] - 我们依赖第三方进行临床试验和研究的一些方面，但这些第三方可能无法令人满意地执行任务[121] - 我们还依赖其他第三方存储和分发我们临床试验的药品供应，任何分销商的表现失误都可能延迟产品的发展或批准[122] - 公司目前依赖第三方CDMOs生产bel-sar的临床供应，并可能继续依赖CDMOs生产商业供应，这增加了我们在开发或商业化过程中可能面临的风险[123] - 我们目前没有自己的制造设施，计划也不建立自己的临床或商业规模制造能力，而是预计依赖第三方制造商生产我们的产品候选物和相关原材料[123] - 我们或我们的第三方供应商或制造商可能会遇到原材料或活性药物成分短缺，这可能会延迟、阻止或损害我们的开发努力，并对我们的业务产生重大不利影响[123] 知识产权 - 知识产权保护不足可能会导致公司竞争力下降[142] - 公司的专利可能会被他人挑战，导致专利权受到限制[143] - 未能支付专利费用或不遵守专利程序的要求可能会导致专利权丧失[144] - 强制执行专利权可能会导致公司财务和管理资源的分散[145] - 公司可能需要从第三方获取知识产权许可，但可能无法以商业上合理的条件获得[147] - 公司依赖于从第三方获得的知识产权，如果未能遵守许可协议的义务，可能会失去重要的许可权[148] - 知识产权纠纷可能导致公司无法成功开发和商业化受影响的产品候选者[150] - 公司可能无法获得专利期延长，这可能会损害业务[152] - 第三方可能对公司提出侵犯专利和专有权的索赔，可能导致巨额成本或生产力损失[155] 法律合规 - 公司的内部运营和未来与第三方的业务安排必须符合适用的医疗保健法律和法规[135] - 公司需遵守严格和不断变化的隐私和信息安全法律、法规、标准、政策和合同义务[173] - 美国和其他国家的数据保护法律和法规可能适用于公司的运营[174] - GDPR对将个人数据转移到欧洲经济区以外的第三国家施加了严格规定[177] 其他风险 - 公司可能会受到自然灾害的影响，造成业务中断，对业务、财务状况和成本产生严重影响[186] - 公司计划未来扩大组织规模，包括