公司注册与股权变更 - 公司于2020年4月15日完成重新注册地变更，从澳大利亚迁至美国特拉华州，原公司成为其全资子公司，原公司普通股每300股换1股公司普通股，美国存托股份每3股换2股公司普通股[125][126] 产品研发信息 - 公司正在开发的BB - 301和BB - 103产品，分别用于治疗眼咽型肌营养不良症（OPMD）和慢性乙型肝炎，拥有全球商业权利[136] - OPMD在美国、加拿大、西欧和以色列约影响15000名患者，目前无获批治疗药物和能改变其长期自然病程的手术干预措施，BB - 301该适应症商业机会超10亿美元[140][141] - BB - 301的IND启用研究包括大型动物试点剂量研究和12周GLP毒理学与生物分布研究，近期已完成比格犬试点剂量研究[142] - 试点剂量研究评估了两种浓度（1.0+E13 vg/mL和3.0+E13 vg/mL）、三种不同剂量的BB - 301，仅在第1天注射，8周后采集犬咽肌组织分析[143] - 目前已完成6只比格犬（共24只）咽肌组织分析，后续将随分析更多受试者更新数据集和结论[144] - BB - 301编码的siRNA13和siRNA17可抑制PABPN1蛋白突变体和野生型表达，还编码野生型PABPN1蛋白补充内源性蛋白[145] - 比格犬咽肌细胞中野生型PABPN1平均表达水平为每细胞4.5至7.8个拷贝[145] - 受COVID - 19影响，BB - 301 IND启用开发工作原时间线延迟，组织转导研究启动推迟数月，目前已启动且首批临床前队列给药顺利[129] - 公司在BB - 301的HP肌肉和TP肌肉转导方面分别有248倍（+24,650%）和111倍（+11,027%）的提升[149] 合作协议情况 - 公司2018年7月9日与Axovant的许可与合作协议于2019年9月3日终止，Axovant开发和商业化BB - 301及相关基因治疗候选产品的权利终止[131] 公司收入情况 - 2020年10月6日公司完成公开发行，获得约1150万美元毛收入和约990万美元净收入[158] - 2021年第一季度公司获得1美元许可费收入，2021年第一季度和前三季度客户收入分别为1美元和57美元，低于2020年同期的28美元和137美元[159][160] - 2021年第一季度和前三季度公司的特许权使用费和许可费分别为7美元和122美元，2020年同期为47美元和 - 233美元[166] 公司费用情况 - 2021年第一季度和前三季度研发费用分别为2758美元和4700美元，高于2020年同期的805美元和2095美元[167] - 2021年第一季度和前三季度一般及行政费用分别为1029美元和4976美元，2020年同期为1287美元和3669美元[168] - 2021年第一季度和前三季度其他净损失分别为116美元和138美元，2020年同期其他净收入分别为9美元和55美元[169] 公司财务关键指标 - 截至2021年3月31日公司累计亏损1.261亿美元[170] - 截至2021年3月31日公司现金及现金等价物约为1200万美元[171] - 2021年前三季度和2020年前三季度经营活动净现金使用量分别为7675美元和4390美元[174] - 2021年和2020年截至3月31日的九个月内，投资活动使用的净现金分别为3.62亿美元和8100万美元[175] - 2021年和2020年截至3月31日的九个月内，融资活动提供的净现金分别为98.54亿美元和17.7亿美元[176] - 2021年截至3月31日的九个月内，普通股发行总收益为114.97亿美元，其中包括2020年10月的增资和预融资认股权证的行使，部分被16.43亿美元的股票发行成本抵消[176] - 2020年同期，BBL普通股发行的融资活动现金包括公开发行的22.5亿美元总收益，部分被4800万美元的股票发行成本抵消[176] 公司运营预期 - 公司预计在获得监管批准并将产品商业化之前，不会从产品销售中获得显著收入[178] - 公司估计其现金及现金等价物至少足以支持未来十二个月的运营[179] 公司租赁情况 - 公司于2016年10月1日签订的加利福尼亚州海沃德办公场地运营租赁，经修订后租赁承诺延长至2022年6月[182] 公司表外安排情况 - 截至2021年3月31日，公司没有重大表外安排[184] 公司会计准则采用情况 - 公司将自2023年7月1日起采用ASU 2016 - 13会计准则[202] 公司信息披露情况 - 作为较小的报告公司，公司无需提供有关市场风险的定量和定性披露信息[204]