财务状况 - 截至2022年9月30日，公司总资产为9.1675亿美元，较2021年12月31日的12.6336亿美元有所下降[14] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为6116.3万美元，较2021年12月31日的1.22222亿美元大幅减少[14] - 截至2022年9月30日，公司发行并流通的普通股为2901.3995万股，较2021年12月31日的2892.7129万股略有增加[14] - 截至2022年9月30日，公司股东权益为8587.4万美元，较2021年12月31日的1.17956亿美元有所下降[14] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物和投资为8589.5万美元，累计亏损1.4987亿美元[34] - 截至2022年9月30日，公司金融资产公允价值总计85,895美元，其中货币市场基金61,163美元，美国政府证券24,732美元；2021年12月31日总计122,222美元[48] - 截至2022年9月30日，应计和其他流动负债为4,468美元，较2021年12月31日的6,047美元有所减少[51] - 截至2022年9月30日，实验室和办公场地的未来最低经营租赁付款额为6211美元，其中2022年10月1日至12月31日为500美元，2023年为2279美元，2024年为2286美元，2025年为1146美元[69] - 截至2022年9月30日，用于购买普通股的股票期权为6,084,284份；截至2021年9月30日，用于购买普通股的股票期权为4,038,981份[92] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为8590万美元[135] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损为1.499亿美元[136] - 截至2022年9月30日，公司持有现金及现金等价物和投资8590万美元，主要市场风险是利率敏感性[156] - 截至2022年9月30日，公司未涉及重大诉讼，2月28日的诉讼于10月17日被原告自愿撤诉[162] 经营业绩 - 2022年第三季度，公司净亏损1142.7万美元，较2021年同期的1156万美元略有收窄[16] - 2022年前九个月，公司净亏损3728.3万美元，较2021年同期的3240.1万美元有所扩大[16] - 2022年第三季度，公司研发费用为821.6万美元，较2021年同期的816.9万美元略有增加[16] - 2022年前九个月，公司研发费用为2690万美元，较2021年同期的2257.5万美元有所增加[16] - 2022年第三季度，公司其他收入为35.1万美元，主要为利息收入，较2021年同期的3万美元大幅增加[16] - 2022年前九个月，公司其他收入为55.4万美元，主要为利息收入，较2021年同期的1.9万美元大幅增加[16] - 2022年前九个月净亏损3728.3万美元，2021年为3240.1万美元[28] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为3424.9万美元，2021年为2359.4万美元[28] - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为2690.1万美元，2021年为净提供515万美元[28] - 2022年前九个月融资活动净现金提供量为9.1万美元，2021年为3527.5万美元[28] - 2022年和2021年9月30日止三个月与CHOP的研究服务协议研发费用分别为0美元和250美元，九个月分别为166美元和822美元，截至2022年9月30日该协议剩余成本最高为480美元[70] - 2022年和2021年9月30日止三个月的股票薪酬费用分别为1731美元和1508美元，九个月分别为5319美元和4203美元，截至2022年9月30日，未确认薪酬成本为13403美元，预计在2.3年内确认[84] - 2022年和2021年9月30日止三个月和九个月，公司未在运营报表中记录所得税收益，已对递延所得税资产和负债全额计提估值准备[87] - 2022年第三季度，有投票权普通股基本每股净亏损0.39美元，无投票权普通股基本每股净亏损0.39美元；2022年前九个月，有投票权普通股基本每股净亏损1.29美元，无投票权普通股基本每股净亏损1.29美元[90] - 2022年第三季度，有投票权普通股摊薄每股净亏损0.39美元，无投票权普通股摊薄每股净亏损0.39美元；2022年前九个月，有投票权普通股摊薄每股净亏损1.29美元，无投票权普通股摊薄每股净亏损1.29美元[90] - 2021年第三季度，有投票权普通股基本每股净亏损0.45美元，无投票权普通股基本每股净亏损0.45美元；2021年前九个月，有投票权普通股基本每股净亏损1.31美元，无投票权普通股基本每股净亏损1.31美元[92] - 2021年第三季度，有投票权普通股摊薄每股净亏损0.45美元，无投票权普通股摊薄每股净亏损0.45美元；2021年前九个月，有投票权普通股摊薄每股净亏损1.31美元，无投票权普通股摊薄每股净亏损1.31美元[92] - 2022年第三季度研发费用为821.6万美元，较2021年的816.9万美元增加4.7万美元；九个月研发费用为2690万美元，较2021年的2257.5万美元增加432.5万美元[124][130] - 2022年第三季度一般及行政费用为356.2万美元，较2021年的339.4万美元增加16.8万美元；九个月一般及行政费用为1093.7万美元，较2021年的984.5万美元增加109.2万美元[124][130] - 2022年第三季度利息收入为35.1万美元，较2021年的3000美元增加34.8万美元；九个月利息收入为55.4万美元，较2021年的1.9万美元增加53.5万美元[124][130] - 2022年第三季度净亏损为1142.7万美元，较2021年的1156万美元减少13.3万美元；九个月净亏损为3728.3万美元，较2021年的3240.1万美元增加488.2万美元[124][130] - 2022年前9个月经营活动使用现金3420万美元，主要归因于净亏损3730万美元和净经营资产及负债净变化290万美元，非现金费用600万美元部分抵消[145] - 2021年前9个月经营活动使用现金2360万美元，归因于净亏损3240万美元，非现金费用480万美元和净经营资产及负债净变化400万美元部分抵消[147] - 2022年前9个月投资活动使用现金2690万美元，归因于投资购买4980万美元和物业设备购买210万美元，投资到期收益2500万美元部分抵消[148] - 2021年前9个月投资活动提供现金520万美元，归因于投资到期收益620万美元，物业设备购买100万美元部分抵消[148] - 2022年前9个月融资活动提供现金10万美元，来自员工股票期权行使和2019员工股票购买计划[149] - 2021年前9个月融资活动提供现金3530万美元，来自普通股销售3470万美元和股票期权行使及2019员工股票购买计划60万美元[149] 资金筹集与使用 - 公司运营资金主要来自可转换票据和可转换优先股出售净收益8640万美元、2019年10月首次公开募股普通股出售净收益7100万美元以及2021年“按市价”发行股票净收益4830万美元，截至2022年9月30日有现金及现金等价物和投资8590万美元[103] - 公司打算通过股权发行、债务融资等方式筹集额外资金[35] - 预计截至2022年9月30日的现金及现金等价物至少能满足提交季报后12个月的预计运营资金需求[35] - 公司预计未来研发、一般及行政费用和资本支出将继续增加，预计将通过股权发行、债务融资或其他资本来源筹集资金[137] - 基于当前运营计划，公司认为截至2022年9月30日的现有资金可支持运营费用和资本支出至2024年第二季度[138] - 2020年11月公司与Cowen and Company, LLC签订销售协议，可在“市价”发行中出售至多7500万美元普通股，2021年出售4792562股，净收益4830万美元，2022年未出售[140] 会计准则与政策 - 公司将在2022年年度采用Topic 842的私营公司过渡指南，但尚未完成对财务报表影响的评估[45] - 公司作为新兴成长公司，可延迟采用新或修订会计准则，将在2022年年度采用Topic 842的私营公司过渡指南[154][155] 协议与合作 - 公司与宾夕法尼亚大学和费城儿童医院的许可协议规定，每年支付2,000美元资助实验室三年，首产品商业销售前每年支付10美元许可维护费，成功开发多款产品里程碑付款约21,000美元[54][55] - 公司赞助研究协议承诺分别至2024年12月和2022年11月资助研究计划，估计总成本12,560美元，截至2022年9月30日已发生成本12,181美元[58] - 2022年第三和九个月，与宾夕法尼亚大学主转化研究服务协议相关研发费用分别为333美元和1,934美元，2021年同期为418美元和1,441美元，CAROT修订附录剩余期限可能产生至多1,360美元额外费用[61] - 2020年7月，公司与Artisan Bio合作，若应用其技术，公司负责产品开发、制造和商业化，Artisan可获研发、监管、销售里程碑款项和产品净销售分层特许权使用费[63] - 2021年12月，公司与牛津生物医学签订许可和供应协议，获非独家许可，总费用至多约4,000美元，2021年确认1,100美元，牛津可获监管和销售里程碑款项及产品净销售特许权使用费[64][66] - 2019年2月的办公空间运营租赁协议，原租期至2022年7月，2022年2月修订延长至2025年6月30日，2023年1月1日起年租金279美元，每年递增2.5%[67] - 2022年第一季度开始的费城实验室空间租赁可提前90天通知终止，预计使用至2025年6月30日[68] - 2022年第三和九个月，租赁相关租金费用分别为549美元和1,127美元，2021年同期为69美元和205美元[68] - 2022年10月7日，公司与南京爱思欧生物签订独家许可协议，获得使用新型临床阶段抗CD19结合剂的全球独家许可，爱思欧将获得2500美元预付款，总对价最高达16.2万美元[93] - 2022年10月11日，公司宣布CABA - 201，已从南京爱思欧生物获得CABA - 201中CD19结合剂的全球独家许可[98] - 2022年10月7日公司与IASO签订独家许可协议，支付250万美元预付款，IASO最高可获1.62亿美元里程碑付款及未来净销售额的分级中个位数特许权使用费[106] - 公司与宾夕法尼亚大学和费城儿童医院有修订和重述的许可协议，与宾夕法尼亚大学有多项赞助研究协议，总估计成本1260万美元，截至2022年9月30日已产生成本1220万美元[107][108] 股票相关 - 公司获授权发行143590481股有表决权普通股和6409519股无表决权普通股，无表决权普通股持有人可按规定转换为有表决权普通股[76] - 公司与Cowen and Company, LLC有销售协议，可“按市价”发售最多7500万美元普通股，2022年前九个月未按此计划出售股份[77] - 2019年股票期权和激励计划初始预留2342288股，自2022年1月1日起每年增加4%，2022年增加1157085股，截至2022年9月30日剩余1135802股可发行[80] - 2022年1月1日至9月30日，股票期权授予2053000股，行使50000股，注销175929股，截至9月30日，流通股为6084284股[81] - 2022年和2021年前九个月授予股票期权的加权平均授予日公允价值分别为2.10美元和7.68美元[81] - 2019年员工股票购买计划初始预留234229股，2022年1月1日未增加，员工可通过工资扣除最多15%参与，购买价格为相关发行期首日和末日股价较低者的85%[85][86] 产品研发与临床试验 - 公司CAART方法初始聚焦黏膜天疱疮，领先候选产品DSG3 - CAART正在进行1期试验，目前正在招募患者[99] - 2022年8月，公司宣布在A5队列后计划增加两个剂量队列：A6m（100 - 150亿个细胞的多剂量方案）和一个联合队列（25亿个细胞，患者预先静脉注射免疫球蛋白和环磷酰胺）[99] - 2022年9月，公司展示了A1至A4队列六个月随访的临床和转化数据更新[99] - DesCAARTes™试验中A4队列一名受试者输注后三个月疾病活动消失，抗体滴度下降超20%，且是前四个队列中唯一在输注后三个月有可检测到的DSG3 - CAART持久性的患者，基于此组合子研究将优先跟进A5队列[101] - MuSK - CAART产品候选药物2022年2月获FDA快速通道指定，6月获加拿大卫生部无异议函，10月获孤儿药指定，计划2022年第四季度启动MusCAARTes™试验[101] - 公司正在推进针对黏膜皮肤