公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注于自身免疫性疾病工程T细胞疗法的发现和开发，2018年4月开始主要运营[86] - 公司是新兴成长公司，选择使用JOBS法案规定的延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则，财务报表可能与按上市公司生效日期遵守准则的公司不可比[94] - 公司是临床阶段生物技术公司，专注于工程T细胞疗法，CABA™平台有CARTA和CAART两种策略[182] 财务状况 - 截至2023年9月30日，公司总资产为173,287千美元，较2022年12月31日的116,968千美元增长48.15%[51] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资共计164,391千美元[60] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损为212,351千美元[60] - 截至2023年9月30日，货币市场基金价值115,501千美元，美国国债证券价值48,890千美元；截至2022年12月31日，对应数值分别为81,607千美元和24,940千美元[68] - 2023年9月30日应计和其他流动负债为4,474千美元，较2022年12月31日的4,847千美元减少7.7%[70] - 未折现租赁付款总额为4621美元，减去估算利息351美元后，租赁负债总额为4270美元[81] - 截至2023年9月30日，普通股为41660169股，额外实收资本为373295美元，累计其他综合损失为21美元，累计亏损为212351美元，股东权益总额为160923美元[83] - 2023年前九个月净亏损46789美元，经营活动使用净现金37101美元，投资活动使用净现金23587美元，融资活动提供净现金94582美元，现金及现金等价物增加33894美元，期末余额为115501美元[84] - 截至2023年9月30日，公司金融资产公允价值总计164,391美元，其中货币市场基金115,501美元，短期国债投资48,890美元；2022年12月31日总计106,547美元，其中货币市场基金81,607美元，短期国债投资24,940美元[97][98] - 截至2023年9月30日，公司经营租赁加权平均剩余期限为1.8年，加权平均折现率为8.8%；2023年前九个月总租赁成本为2,245美元，2022年前九个月租金费用为1,127美元[140] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.644亿美元，现有资金预计可支持运营至2025年第四季度[173][174] - 基本每股净亏损计算中，加权平均股数为42110435股，基本每股净亏损为0.37美元[179] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.644亿美元[183] - 截至2023年9月30日，公司持有现金、现金等价物和短期投资1.644亿美元[211] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损2.124亿美元，主要现金用途是支付运营费用，包括研发和一般行政支出[231] - 2023年前9个月经营活动净现金使用3710.1万美元，2022年同期为3424.9万美元[236] - 2023年前9个月投资活动净现金使用2358.7万美元，2022年同期为2690.1万美元[236] - 2023年前9个月融资活动净现金提供9458.2万美元，2022年同期为9.1万美元[236] - 2023年前9个月现金及现金等价物净增加3389.4万美元，2022年同期净减少6105.9万美元[236] 研发费用 - 2023年第三季度研发费用为13,787千美元，较2022年同期的8,216千美元增长67.81%；前三季度研发费用为38,019千美元，较2022年同期的26,900千美元增长41.34%[53] - 2023年第三季度和前九个月与宾夕法尼亚大学主转化研究服务协议相关研发费用分别为668美元和2873美元，2022年同期分别为333美元和1934美元，CAROT修订附录剩余期限内可能产生最高643美元额外费用[72] - 2021年2月公司与CHOP签订研究服务协议，2021年5月修订，2022年前九个月研发费用为166美元，2023年无费用，截至2023年9月30日协议剩余成本最高480美元[78] - 2023年前九个月研发费用为3800万美元，2022年同期为2690万美元，主要因人员、开发服务、知识产权许可等成本增加[171] - 2023年第三季度研发费用为1380万美元，2022年同期为820万美元[170] - 2023年第三季度与2022年同期相比，人员成本增加220万美元，开发服务成本增加150万美元，临床试验成本增加140万美元，制造成本增加90万美元，其他成本增加20万美元，赞助研究活动成本降低70万美元[196] - 2023年前九个月与2022年同期相比，研发费用增加1111.9万美元，一般及行政费用增加255.8万美元，运营亏损增加1367.7万美元，净亏损增加950.6万美元，利息收入增加417.1万美元[198] 净亏损情况 - 2023年第三季度净亏损为16,448千美元，较2022年同期的11,427千美元扩大43.94%；前三季度净亏损为46,789千美元，较2022年同期的37,283千美元扩大25.5%[53] - 2023年第三季度，有投票权普通股基本净亏损为15,756美元，无投票权普通股为692美元；前九个月，有投票权普通股基本净亏损为44,591美元，无投票权普通股为2,198美元[125] - 2023年第三季度，摊薄后每股净亏损有投票权和无投票权普通股均为0.37美元；前九个月，均为1.18美元[126] 公司协议情况 - 若公司成功开发并推出多款产品，里程碑付款总额约为2.1万美元，Penn可获低个位数百分比分层特许权使用费及中个位数到低两位数百分比分层转授权收入[71] - 2022年10月7日公司与IASO签订独家许可协议，支付2500美元预付款，IASO最高可获中两位数百万美元临床前、开发和监管里程碑付款及低三位数百万美元销售里程碑付款，总对价最高达16.2万美元，还可获中个位数百分比特许权使用费，2023年3月确认1000美元里程碑付款[73] - 公司与Penn的许可协议规定，2018 - 2020年支付相关费用，包括每年2,000美元共三年、额外许可费33美元，直至首产品首次商业销售需每年支付10美元许可维护费[99] - 公司与Oxford Biomedica的协议成本最高约4,000美元，已确认费用1,100美元；2023年5月和8月修订协议，新增费用最高约5,000美元，2023年前三季度分别确认费用342美元和920美元[105] - 公司与IASO Biotherapeutics的协议规定，公司若向第三方授予大中华区独家许可，IASO有优先谈判权，公司 sublicense需支付低两位数百分比收入给IASO [103] - 2023年8月，公司与WuXi签订新工单，用于CABA - 201和MuSK - CAART项目，初始期限18个月，若终止需支付1,080美元终止费，截至9月30日租赁未开始[111] - 2023年8月，公司与WuXi签订新工单，WuXi为CABA - 201全球临床开发提供服务，公司若终止CABA - 201和MuSK - CAART工单，需支付1,080美元终止费[136] - 2023年1月，公司与Autolus签订协议，支付1,200美元前期许可费，Autolus有资格获得每个许可靶点最高12,000美元的监管里程碑款项、最高15,000美元的销售里程碑款项以及低个位数的净销售特许权使用费[135] - 公司与IASO签订独家许可协议，支付250万美元预付款，总对价最高达1.62亿美元[160] - 公司与WuXi签订开发和制造服务协议，2023年8月签订新工单，若终止CABA - 201和MuSK - CAART工单，终止费为108万美元[161] 股票相关情况 - 截至2023年9月30日，公司股票期权情况：年初流通6,013,384股，授予2,516,650股，行权273,026股，注销58,428股，期末流通8,198,580股，可行权3,795,192股[118] - 截至2023年9月30日，未确认的与未归属期权奖励相关的补偿成本为26,578美元，预计在2.8年加权平均期内确认[121] - 员工可通过工资扣除最高15%的合格薪酬参与公司股票购买计划，每年购买不超25美元股票，购买价格为相关发行期首日和末日股价较低者的85%，发行期为6个月[122] - 截至2023年9月，可购买普通股的股票期权为8,198,580份，2022年9月30日为6,084,284份[127] - 公司授权发行143,590,481股有投票权普通股和6,409,519股无投票权普通股[142] - 2023年5月，公司以每股12美元价格公开发行8,337,500股普通股，扣除费用后净收益93,755美元[143] - 2022年12月，公司发行股票和预融资认股权证，截至2023年9月30日，3,868,184份预融资认股权证已行使，2023年10月又有1,177,538份行使[144] - 2019年股票期权和激励计划初始预留发行股份2342288股，2023年1月1日按规定增加1177805股，2023年6月1日股东大会批准修正案增加3000000股，截至2023年9月30日剩余2926285股可发行[148] - 2023年前九个月和2022年前九个月授予股票期权的加权平均授予日公允价值分别为9.27美元和2.10美元[149] - 2023年前九个月和2022年9月30日的无风险利率分别为3.38% - 4.38%和1.47% - 3.36%，预期波动率分别为105% - 107%和79% - 83%[150] - 2023年第三季度和2022年第三季度研发的股份支付费用分别为1413美元和868美元，2023年前九个月和2022年前九个月分别为4041美元和2597美元[152] - 2019年员工股票购买计划初始预留发行普通股234229股，2023年1月1日和2022年1月1日可发行股份总数未增加[152] - 2023年5月，公司在包销公开发行中发行833.75万股普通股，每股发行价12美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后，净收益9380万美元[235] 税收情况 - 2023年和2022年第三季度及前九个月，公司未在运营报表中记录所得税收益，已对净递延所得税资产和负债全额计提估值准备[123] 产品研发进展 - 2023年5月，FDA批准公司CABA - 201用于治疗肌炎或特发性炎症性肌病的IND申请，相关1/2期临床试验针对约66,000名美国患者；10月，FDA批准其用于治疗系统性硬化症的IND申请，相关1/2期临床试验针对约88,000名美国患者[129] - 公司领先产品候选药物CABA - 201是含4 - 1BB共刺激域的全人CD19 - CAR T构建体，用于治疗多种自身免疫性疾病[182] - 2023年3月，美国食品药品监督管理局批准CABA - 201用于治疗系统性红斑狼疮的研究性新药申请[182] - 2023年5月，CABA - 201获FDA快速通道指定，其1/2期临床试验将治疗6名活动性狼疮性肾炎SLE患者和6名无肾脏受累的活动性SLE患者，初始剂量为1.0 x 10⁶细胞/千克[182] - 系统性红斑狼疮在美国影响约16 - 32万患者，狼疮性肾炎影响约40%的SLE患者[182] - 2023年11月FDA批准CABA - 201用于治疗全身性重症肌无力的IND申请，美国约5 - 8万重症肌无力患者中约85%受全身性重症肌无力影响[183] - 公司主要候选产品DSG3 - CAART正在进行治疗黏膜寻常型天疱疮的1期DesCAARTesTM试验并招募患者，MuSK - CAART用于治疗部分重症肌无力患者，约6% - 7.5%的重症肌无力患者有针对MuSK的自身抗体[183] 资金来源与需求 - 2017年4月成立至2020年12月31日，公司通过出售可转换票据和可转换优先股获8640万美元，首次公开募股出售普通股获7100万美元[173] - 2023年3月16日，公司向美国证券交易委员会提交S - 3表格注册声明，4月26日生效，可不时发售最高1亿美元普通股，销售佣金最高为总收益的3%，截至报告日期尚未出售股份[176] - 公司将继续通过股权发行、债务融资或其他资本来源寻求资金，否则可能需延迟、减少或终止计划活动以降低成本[174] - 公司预计未来研发、一般及行政和资本支出将继续增加，在产生大量产品收入前将通过股权发行、债务融资或其他资本来源满足资金需求[202] - 2023年前三季度，经营活动使用现金3710万美元，主要因净亏损4680万美元和净经营资产及负债减少50万美元，部分被非现金费用净变动1020万美元抵消[206] - 2023年前三季度，投资活动使用现金2360万美元，主要用于购买4810万美元短期投资和50万美元财产及设备，部分