产品研发与临床试验 - 公司专注于开发工程化T细胞疗法，特别是针对B细胞介导的自身免疫性疾病，目标是提供深度且持久的治疗，甚至可能治愈[87] - 公司的主要产品候选DSG3-CAART已获得FDA的孤儿药和快速通道认定，并正在进行一期临床试验，预计在2021年下半年公布第一组患者的急性安全数据[87] - 公司计划在2021年下半年提交针对肌肉特异性激酶重症肌无力（MuSK MG）的IND申请，并推进其他产品候选的发现和临床前开发[87] - 公司预计未来研发费用将大幅增加，以推进产品候选的开发，包括临床试验和制造投资[102] 财务状况与资金使用 - 公司截至2021年3月31日的现金及现金等价物和投资总额为1.02亿美元[87] - 公司预计现有资金可支持运营至2022年第四季度[118] - 公司累计亏损为7600万美元[116] - 公司持有现金及现金等价物和投资总额为1.02亿美元[137] - 2021年第一季度现金及投资总额为1.02亿美元[115] - 2021年第一季度通过ATM计划出售股票获得净收益950万美元[119] - 2021年第一季度经营活动现金流为-867万美元[124] - 2021年第一季度投资活动现金流为235万美元[126] - 2021年第一季度融资活动现金流为216万美元[128] 收入与支出 - 公司尚未从产品销售中产生任何收入，预计未来几年内也不会产生收入，除非产品候选获得批准[96] - 公司可能通过未来的许可或合作协议产生收入[98] - 公司预计未来几年内一般和行政费用将增加，以支持研发活动、制造活动和作为上市公司的运营成本[107] - 公司其他收入包括现金等价物的利息收入、债券折价或溢价的摊销以及投资损益[108] - 2021年第一季度研发费用为660万美元，同比增长42%[111] - 2021年第一季度总运营费用为970万美元，同比增长23%[109] - 2021年第一季度净亏损为970万美元，同比增长30%[109] 合作协议与研发投入 - 公司与宾夕法尼亚大学（Penn）签订了多项合作协议，包括许可协议和赞助研究协议，总成本估计为1180万美元，截至2021年3月31日已发生790万美元[92][94] 市场风险与通货膨胀 - 公司主要市场风险为利率敏感性，利率变动100个基点不会对现金等价物的公允价值产生重大影响[137] - 公司没有外汇或衍生金融工具[138] - 通货膨胀主要通过增加劳动力和项目成本影响公司，但在2021年第一季度未对运营结果产生重大影响[138] 会计准则与未来计划 - 公司预计将在2022年采用租赁会计准则（Topic 842），但尚未完成对财务报表影响的评估[136]