公司资金来源 - 公司运营主要资金来源为可转换票据和可转换优先股出售净收益8640万美元，以及2019年10月首次公开募股普通股出售净收益7100万美元[99] 公司现金及投资情况 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物和投资为1.028亿美元[99] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和投资共1.028亿美元[131] - 截至2021年6月30日，公司持有现金及现金等价物和投资1.028亿美元[154] 赞助研究协议成本 - 公司与宾夕法尼亚大学的两项赞助研究协议总估计成本为1180万美元，截至2021年6月30日已产生成本870万美元[106] 数据公布计划 - 公司预计在2021年第三和第四季度分别公布第二和第三队列的急性安全数据，以及在每个队列完成后三到六个月公布目标参与数据[99] - 公司计划在2021年下半年公布第一患者队列的主要目标参与数据，在2021年第四季度或2022年第一季度公布第二患者队列的相关数据[99] 新药申请与会议计划 - 公司预计在2021年下半年提交针对肌肉特异性激酶重症肌无力的临床前候选产品的研究性新药申请[99] - 公司预计在2021年下半年与FDA就PLA2R - CAART的开发路径进行临床前会议[99] 产品销售收入情况 - 公司目前未从产品销售获得任何收入，且预计未来几年内也不会有产品销售收入[109] 费用增长预期 - 公司预计研发费用在可预见的未来将大幅增加[114] - 公司预计未来几年一般及行政费用将增加，以支持研发、制造活动及产品商业化[119] 研发费用对比 - 2021年Q2研发费用790万美元，较2020年Q2的530万美元增加251.9万美元[122][123] - 2021年上半年研发费用1440.6万美元，较2020年上半年的995.1万美元增加445.5万美元[126][127] 一般及行政费用对比 - 2021年Q2一般及行政费用330万美元，较2020年Q2的290万美元增加40万美元[122][124] - 2021年上半年一般及行政费用650万美元，较2020年上半年的610万美元增加40万美元[126][128] 利息收入对比 - 2021年上半年利息收入较2020年上半年减少43.4万美元[126][129] 公司累计亏损情况 - 截至2021年6月30日，公司累计亏损8710万美元[132] 股票出售收益 - 2021年上半年，公司通过“按市价发售”计划出售895,658股，净收益980万美元，扣除佣金30万美元[135] 资金支持预期 - 公司预计现有资金至少可支持到2022年第四季度的运营费用和资本支出需求[134] 经营活动现金情况对比 - 2021年上半年经营活动净现金使用1525万美元，投资活动净现金提供338万美元，融资活动净现金提供993.6万美元[140] - 2021年上半年经营活动使用现金1530万美元，净亏损2080万美元，净经营资产和负债净变化250万美元，非现金费用300万美元[141] - 2020年上半年经营活动使用现金1260万美元，净亏损1560万美元，非现金费用210万美元，净经营资产和负债净变化90万美元[141] 投资活动现金情况对比 - 2021年上半年投资活动提供现金340万美元，投资到期收益390万美元，购置物业和设备50万美元[142] - 2020年上半年投资活动使用现金1130万美元，购买可供出售投资1110万美元，购置物业和设备20万美元[142] 融资活动现金情况对比 - 2021年上半年融资活动提供现金990万美元，普通股销售净收入980万美元，股票期权行使和股份购买收入10万美元[143] - 2020年上半年融资活动使用现金20万美元，用于支付2019年10月首次公开募股的普通股发行成本[145] 会计准则相关 - 公司作为新兴成长型公司，将使用延长过渡期遵守新的或修订的会计准则，直至不再是新兴成长型公司或不可撤销地选择退出[150] - 公司将在2022年采用Topic 842，尚未完成对财务报表或财务报表披露影响的评估[151] 利率影响 - 利率立即变动100个基点不会对现金等价物的公允价值产生重大影响，但利率下降会减少未来投资收入[154]