财务状况 - 公司现金及现金等价物和投资总额为1.193亿美元[102] - 公司通过“市场发行”筹集了4230万美元，净收益为4100万美元[102] - 公司2021年第三季度研发费用为816.9万美元，同比增长44.6%[124][125] - 2021年第三季度管理费用为339.4万美元，同比增长22.7%[124][126] - 公司2021年前九个月研发费用为2257.5万美元，同比增长44.7%[129][130] - 2021年前九个月管理费用为984.5万美元，同比增长10.6%[129][131] - 公司累计亏损达到9870万美元[135] - 公司2021年前九个月经营活动现金流为-2359.4万美元，主要由于净亏损3240万美元，部分被480万美元的非现金费用（如股票补偿和折旧）和400万美元的净运营资产和负债变化所抵消[144] - 公司2021年前九个月投资活动现金流为515万美元，主要来自620万美元的投资到期收益，部分被100万美元的物业和设备购买所抵消[145] - 公司2021年前九个月融资活动现金流为3527.5万美元，主要来自3470万美元的普通股销售净收益和60万美元的股票期权行使及员工股票购买计划[147] - 公司2021年前九个月现金及现金等价物净减少1683.1万美元，而2020年同期为净减少2752.5万美元[143] - 公司截至2021年9月30日持有现金及现金等价物和投资共计1.193亿美元，主要投资于高信用评级的公司债券和货币市场基金[156] 研发进展 - 公司与宾夕法尼亚大学签订了总成本为1230万美元的研究协议，截至2021年9月30日已发生930万美元的成本[108] - 公司预计在2021年第四季度报告前两个低剂量队列的生物学活性数据[102] - 公司计划在2021年第四季度提交肌肉特异性激酶重症肌无力治疗产品的IND申请[102] - 公司预计2022年第一季度报告第四个剂量队列的28天安全性数据[102] - 公司正在推进多个产品候选者的发现阶段或临床前开发，包括针对膜性肾病和血友病A的治疗[102] - 公司预计未来研发费用将大幅增加，以推进产品候选者的开发和临床试验[117] 资金与融资 - 公司预计2023年第一季度前现有资金可满足运营需求[137] - 公司通过"at-the-market"发行计划筹集了3470万美元净资金[138] - 公司计划通过股权融资、债务融资等方式获取额外资金[137] 市场与风险 - 公司主要市场风险为利率敏感性，但由于现金等价物和投资的短期性和低风险，利率的即时变化不会对其公允价值产生重大影响[156] - 公司没有外汇或衍生金融工具，且通货膨胀在2021年第三季度未对其运营结果产生重大影响[157] 合同与协议 - 公司与宾夕法尼亚大学签订了许可协议，获得全球范围内的独家和非独家许可[106] 会计准则与披露 - 公司作为新兴成长公司，享有JOBS法案下的过渡期豁免，延迟采用新的会计准则，直至这些准则适用于私营公司[153] - 公司预计将在2022年采用新的租赁会计准则（Topic 842），目前尚未完成对该准则影响的评估[155] - 公司没有表外安排，且自2020年12月31日以来，合同义务和其他承诺没有重大变化[151][150] 收入与亏损 - 公司目前尚未从产品销售中产生任何收入，预计未来几年内也不会产生收入[112]