财务状况 - 截至2022年6月30日，公司总资产为10.2016亿美元，较2021年12月31日的12.6336亿美元有所下降[14] - 截至2022年6月30日，公司普通股发行和流通股数为2901.3995万股，较2021年12月31日的2892.7129万股有所增加[14] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为4716.9万美元，较2021年12月31日的1.22222亿美元有所下降[14] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物和投资为96,806千美元，累计亏损138,443千美元[30] - 截至2022年6月30日，应计及其他流动负债为4035美元，较2021年12月31日的6047美元有所下降[47] - 截至2022年6月30日，美国政府证券摊销成本49,886千美元，未实现损失249千美元，公允价值49,637千美元[45] - 截至2022年6月30日，公司持有现金及现金等价物和投资共9680万美元，主要为有息货币市场国债基金账户现金和高信用质量发行人的投资级公司债券[145] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和投资共9680万美元，自成立至2020年12月31日通过出售可转换票据等融资1.574亿美元，2021年通过“按市价”发行融资4970万美元[125] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损1.384亿美元，预计未来将继续亏损，研发等费用将继续增加[126][127][128] - 截至2022年6月30日，未来经营租赁最低付款额总计9754美元[66] - 截至2022年6月30日，公司未发生对财务报告内部控制产生重大影响的变化，虽有员工远程办公，但未发现内部控制有重大变化[149] 经营成果 - 2022年第二季度，公司净亏损为1291万美元，较去年同期的1113.9万美元有所增加[16] - 2022年上半年，公司研发费用为1868.4万美元，较去年同期的1440.6万美元有所增加[16] - 2022年上半年，公司经营活动使用的净现金为2433.5万美元，较去年同期的1525万美元有所增加[26] - 2022年上半年，公司投资活动使用的净现金为5080.9万美元，去年同期为提供338万美元[26] - 2022年上半年，公司融资活动提供的净现金为91万美元，较去年同期的993.6万美元有所减少[26] - 2022年第二季度，公司每股净亏损为0.45美元，与去年同期持平[16] - 2022年上半年，公司每股净亏损为0.89美元，较去年同期的0.86美元有所增加[16] - 2022年第二季度研发费用为951.4万美元，较2021年同期的785万美元增加166.4万美元[115][117] - 2022年第二季度行政费用为354.6万美元，较2021年同期的329.5万美元增加25.1万美元[115][118] - 2022年第二季度利息收入为15万美元，较2021年同期的6000美元增加14.4万美元[115][119] - 2022年上半年研发费用为1868.4万美元，较2021年同期的1440.6万美元增加427.8万美元[120] - 2022年上半年行政费用为737.5万美元，较2021年同期的645.1万美元增加92.4万美元[120] - 2022年上半年利息收入为20.3万美元，较2021年同期的1.6万美元增加18.7万美元[120] - 2022年上半年研发费用为1870万美元，较2021年同期的1440万美元增加427.8万美元[122] - 2022年上半年一般及行政费用为740万美元，较2021年同期的650万美元增加90万美元[123] - 2022年上半年利息收入较2021年同期增加20万美元，主要因2022年3月起利率上升[124] - 2022年上半年经营活动使用现金2430万美元，投资活动使用现金5080万美元，融资活动提供现金9.1万美元[135] - 2022年3月和6月基本和摊薄后每股净亏损分别为0.45美元和0.89美元[88] - 2021年6月30日，基本每股净亏损方面，三类股票分别为0.45美元、0.45美元、0.86美元[89] - 2021年6月30日，摊薄每股净亏损方面，三类股票分别为0.45美元、0.45美元、0.86美元[89] 公司业务与研发 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注B细胞介导自身免疫疾病工程化T细胞疗法研发[27] - 公司是临床阶段生物技术公司，专注工程T细胞疗法，技术适用于超二十多种B细胞介导自身免疫疾病[91] - 公司领先产品DSG3 - CAART正进行1期试验，预计在2022 - 2023年科学会议公布临床数据更新[91] - 公司计划在2022年下半年启动MuSK - CAARTes TM试验[93] - 公司推进多个处于发现或临床前开发阶段的产品候选药物[93] - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，且未来几年内可能也无法实现产品销售收入[102] - 公司预计未来研发费用将大幅增加，因持续投资产品候选研发、制造及开展临床试验[108] - 公司预计未来几年行政费用将增加，以支持研发、制造、上市运营及产品商业化[113] 资金筹集与规划 - 公司自成立以来持续年度经营亏损，预计可预见未来仍会亏损，需筹集额外资金[30] - 公司计划通过股权发行、债务融资等方式筹集资金，预计2022年6月30日的现金及现金等价物至少可支持12个月运营[31] - 公司运营资金主要来自可转换票据、优先股和普通股销售，截至2022年6月30日，有9680万美元现金等[94] - 基于当前运营计划，公司认为截至2022年6月30日的资金可支持运营至2024年第一季度，但仍需额外融资[129] - 公司与Cowen and Company, LLC签订销售协议，可通过“市价”发行出售至多7500万美元普通股，2022年上半年未出售[74] - 2021年公司通过“按市价”发行计划出售4792562股，净收益4830万美元，2022年未出售[130] 公允价值计量 - 2022年6月30日，货币市场基金公允价值47,169千美元，美国政府证券公允价值49,637千美元[44] - 货币市场基金按一级输入计量公允价值，投资按二级输入计量公允价值[44] 会计准则与政策 - 公司作为新兴成长公司，选择使用JOBS法案的延期过渡期来遵守新的或修订的会计准则[40] - 公司将在2022年12月31日年度期间采用Topic 842的私营公司过渡指南，尚未完成评估其影响[41] - 公司财务报表按GAAP编制，2022年上半年会计政策无重大变化[33][38] - 公司为新兴成长公司，可延迟采用新的或修订的会计准则，将使用延长过渡期至不再符合条件或选择退出[143] - 公司将在2022年12月31日年度期间采用Topic 842的私营公司过渡指南，尚未完成对财务报表影响的评估[144] 合同协议 - 与宾夕法尼亚大学和费城儿童医院的许可协议规定，公司每年支付2000美元资助实验室三年，首产品商业化前每年支付10美元许可维护费，成功开发多款产品里程碑付款约21000美元[50][51] - 赞助研究协议（SRAs）预计总成本12483美元，截至2022年6月30日已发生成本11566美元，2022年三、六个月研发费用分别为736美元和1636美元[54] - 与牛津生物医学的许可和供应协议，公司需支付最高约4000美元，2021年已确认1100美元[60] - 办公室运营租赁协议2022年续租至2025年6月30日，2023年起年租金279美元，每年递增2.5%[63] - 2022年第一季度开始的实验室租赁预计使用至2025年6月30日，2022年三、六个月租金费用分别为408美元和578美元[64] - 与药明康德的开发和制造服务协议，2022年三、六个月租金费用分别为375美元和685美元，协议最晚2024年1月到期，提前终止需支付最高1500美元费用[65] - 与费城儿童医院的研究服务协议剩余成本480美元，预计2023年发生[67] - 2018年8月公司与宾大达成许可协议，经多次修订，协议到期取决于宾大知识产权最后有效索赔情况[97][98] - 公司可随时提前60天书面通知终止许可协议，宾大在重大违约未治愈时可提前60天书面通知终止[98] - 公司与宾大的赞助研究协议总估计成本为1250万美元，截至2022年6月30日已产生成本1160万美元[99] 股票期权与薪酬 - 2019年股票期权和激励计划初始预留234.2288万股，2022年1月1日增加115.7085万股，截至2022年6月30日剩余108.5244万股可发行[78] - 2022年上半年授予203.08万股股票期权，行权2.5万股，注销10.3171万股，截至6月30日共613.4842万股[79] - 2022年和2021年上半年授予股票期权的加权平均授予日公允价值分别为2.11美元和7.76美元[79] - 2022年和2021年上半年股票薪酬费用分别为3588美元和2695美元，截至2022年6月30日有15133美元未确认薪酬成本[82] - 2019年员工股票购买计划初始预留23.4229万股，2022年1月1日未增加[83] - 员工可通过工资扣除最多15%参与购买，每年不超25美元，按85%较低股价购买[84] 所得税情况 - 2022年和2021年3月和6月未记录所得税收益，已对递延税资产和负债全额计提估值准备[85] 产品研发风险 - 公司处于产品开发早期，尚未完成任何临床试验，产品商业化依赖多个因素，若无法及时实现可能严重损害业务[154] - 细胞疗法是新方法，公司CAAR T细胞产品可能面临公众和医学界接受度低、监管审查增加等问题[157] - 公司开发CAAR T产品面临制造、供应、质量控制、教育医疗人员等诸多挑战[157] - 公司现有制造工艺可能需改进，更换载体系统需额外开发和测试，可能延迟产品开发[159] - 公司产品候选药物在临床试验中可能表现不佳或出现不良反应，影响业务和未来产品开发[161] - 公司产品候选药物临床开发、监管批准和商业潜力可能受监管政策影响，监管行动或使产品商业化延迟或受阻[164] - 公司产品候选药物可能导致严重不良事件，如神经毒性和细胞因子释放综合征，影响业务和财务状况[165] - 产品候选药物可能因意外蛋白相互作用产生严重后果，影响临床试验和审批[166] - 研究结果若显示高严重度和高发生率的副作用，可能导致临床试验中断、延迟或停止，以及监管审批受限[167] - 治疗相关副作用可能影响患者招募和研究完成，还可能引发产品责任索赔[169] - 公司计划在DesCAARTes™试验中实施预处理方案，可能增加副作用风险并影响产品疗效评估[170][171][176] - 公司业务高度依赖针对B细胞介导自身免疫疾病的初始产品候选药物的成功[177] - 初始临床结果可能无法预测后续试验结果，公司可能在试验设计、患者招募等方面遇到问题[178] - 公司未成功完成过任何临床试验，可能无法按预期提交新药研究申请或获得监管批准[180] - DSG3 - CAART或MuSK - CAART临床试验失败可能影响公司CABA™平台的可行性[179] - 产品候选药物若临床试验或测试不顺利，可能导致获批延迟、无法获批、获批适应症受限等后果[182] - 新冠疫情持续影响公司研究、开发和商业化，可能增加成本，影响业务、财务状况和运营结果，还可能导致临床试验材料供应和患者招募困难[183] - 产品候选药物可能产生不良副作用，导致临床试验中断、获批受限或商业潜力受限，还可能引发产品责任索赔[187] - 公司的CAAR T细胞产品候选药物可能引发CRS和神经毒性等不良反应，导致患者死亡或产品无效[188] - 临床前研究和临床试验可能无法证明产品候选药物的安全性、有效性和纯度，导致获批和商业化延迟或受阻[190] - 公司的CAAR T细胞产品候选药物仅靶向患者约0.01%至1%的B细胞，可能无法实现足够的嵌合以消除所有致病B细胞[194] - 公司正在进行和计划进行的临床试验采用“开放标签”设计，可能存在患者和研究者偏差，影响试验结果的预测性[195] - 公司无法保证FDA会认同其对DSG3 - CAART、MuSK - CAART等试验结果的解读，可能需要进行更多试验才能获批[196] - 公司公布的临床前研究或临床试验的中期、 topline或初步数据可能会随着更多数据的获得而改变，且需经过审计和验证[197] - 若公司报告的中期、topline或初步数据与实际结果不符，或监管机构不同意其结论，可能影响产品候选药物的获批和商业化[201] - 社交媒体使用增加带来新风险和挑战，可能导致违规、信息不当披露等问题[202] - 临床试验可能遭遇重大延误或无法按计划进行，原因包括数据不足、流程开发延迟等[203] - 2021年12月公司披露DSG3 - CAART项目实施增强制造流程的意向，实施不力或延迟可能影响临床开发[206] - 临床试验延迟会增加成本、延缓产品开发和审批，还可能导致监管批准被拒[208] - 监测接受产品候选药物患者的安全具有挑战性，可能影响监管批准和商业化[209] - 患者入组临床试验可能遇到困难，原因包括患者群体规模和性质、竞争等[211] - 公司临床试验将与同治疗领域的其他试验竞争，会减少可入组患者数量和类型[212] 法律诉讼 - 2022年2月28日，一名股东对公司及部分现任高管和现任及前任董事提起诉讼，指控公司在DSG3 - CAART的DesCAARTes™ 1期临床试验等方面存在虚假或误导性陈述