公司概况与财务状况 - [公司为临床阶段生物制药公司，自成立以来每年净亏损，2022年净亏损780万美元，截至2023年9月30日累计亏损1.419亿美元，2023年前九个月净亏损3020万美元][61] - [截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1460万美元，现有资源预计仅能支持到2024年第三季度][62] - [公司管理层评估认为，当前流动性状况、自成立以来的持续运营亏损和经营活动现金净流出，对公司持续经营能力产生重大怀疑][62] - [公司是临床阶段生物制药公司，自成立以来一直净亏损，预计未来仍会有重大亏损，且从未从产品销售中获得收入，可能永远无法盈利][69] - [截至2023年3月20日，Valence关联实体实益持有公司约13.8%的普通股][109] - [截至2023年9月30日，公司有14名全职员工，其中7人主要从事研发活动][109] - [2023年3月20日完成反向合并交易，原Private CalciMedica和原Graybug股东分别持有合并后公司72%和28%股权][196] - [截至2023年9月30日，公司累计亏损1.419亿美元，2023年第三季度和前九个月净亏损分别为460万美元和3020万美元][197] - [2023年第三季度和前九个月总运营费用分别为480万美元和3380万美元，其中前九个月含1620万美元一次性费用][197] - [从成立到2023年9月30日，公司通过出售股票融资1.124亿美元，发行可转换债券融资860万美元，合并获得约2940万美元现金等][197] - [截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资约为1460万美元，管理层认为可能不足以支持未来一年运营][197] - [截至2023年11月6日，公司普通股流通股数量为5,684,873股][211] - [截至2023年9月30日，公司总资产为1584.5万美元，较2022年12月31日的334.9万美元增长373.13%][223] - [截至2023年9月30日，公司总负债为368.6万美元，较2022年12月31日的1258.2万美元下降70.70%][223] - [截至2023年9月30日，公司股东权益为1215.9万美元，较2022年12月31日的 - 713.04万美元实现扭亏为盈][223] - [2023年第三季度，公司研发费用为277.2万美元，较2022年同期的124.4万美元增长122.83%][225] - [2023年前三季度，公司研发费用为1307.7万美元，较2022年同期的642.8万美元增长103.44%][225] - [2023年第三季度，公司净亏损为461.9万美元，较2022年同期的258.1万美元亏损扩大79.0%][225] - [2023年前三季度，公司净亏损为3021.1万美元，较2022年同期的924.1万美元亏损扩大226.92%][225] - [2023年第三季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为0.82美元，较2022年同期的31.04美元大幅收窄][225] - [2023年前三季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为7.43美元，较2022年同期的113.24美元大幅收窄][225] - [截至2023年9月30日，公司发行在外普通股加权平均股数为568.4873万股，较2022年12月31日的8.4165万股大幅增加][223][228] - [截至2022年9月30日，可转换优先股股份为84,820,880股，普通股股份为84,165股，累计亏损为113,124千美元，股东权益为-71,789千美元][236] - [2023年前九个月净亏损30,211千美元，2022年同期为9,241千美元][238] - [2023年前九个月经营活动净现金使用量为22,118千美元，2022年同期为7,668千美元][238] - [2023年前九个月投资活动净现金提供量为11,561千美元，2022年同期为-4千美元][238] - [2023年前九个月融资活动净现金提供量为20,725千美元，2022年同期为3,007千美元][238] - [2023年前九个月现金及现金等价物净增加10,168千美元，2022年同期减少4,665千美元][238] - [2023年将62,071千美元的A、B、C - 1、C - 2和D系列可转换优先股转换为普通股][238] - [因合并向Graybug股东发行价值29,218千美元的普通股][238] - [合并中承担短期投资9,776千美元、预付费用及其他流动资产2,096千美元、应付账款及应计负债2,258千美元][238] - [2023年将C - 2认股权证、可转换本票认股权证等转换为普通股，涉及金额分别为442千美元、841千美元等][238] - [2023年和2022年第三季度，公司向关联咨询公司分别支付咨询费9.4万美元和11.2万美元；2023年和2022年前九个月，分别支付44万美元和21.2万美元][243] - [截至2023年9月30日，公司按公允价值计量的资产总额为1.408亿美元，其中现金等价物1.1133亿美元，短期投资2947万美元][248] - [截至2022年12月31日，公司按公允价值计量的负债总额为780.2万美元，包括可转换本票515.7万美元、优先股认股权证负债145.3万美元和可转换本票认股权证负债119.2万美元][249] - [2023年前九个月，可转换本票负债公允价值变动为 - 202.2万美元，应计利息11万美元，转换为股权324.5万美元，截至9月30日余额为0][249] - [2023年前九个月，优先股认股权证负债公允价值变动为 - 79.5万美元，转换为股权65.8万美元，截至9月30日余额为0][249] - [2023年前九个月，可转换本票认股权证负债公允价值变动为 - 35.1万美元，转换为股权84.1万美元，截至9月30日余额为0][249] - [截至2023年9月30日，公司按公允价值计量的金融资产摊销成本为1.4079亿美元，未实现收益2000美元，未实现损失1000美元，公允价值为1.408亿美元][251] - [截至2023年9月30日，所有可供出售投资的合同到期日少于12个月，公司有四项短期投资处于未实现损失状态，未实现损失由利率上升导致，公司认为损失是暂时的，未确认任何非暂时性损失][251] 资金需求与风险 - [公司预计未来几年运营亏损将增加，且可能需数年才有产品候选药物可商业化][61] - [公司需大量额外资金完成产品候选药物开发和商业化，若无法筹集资金，可能需延迟、减少或取消研发项目或商业化努力][62] - [公司需要大量额外资金来完成产品候选药物的开发和商业化，若无法筹集资金，可能会延迟、减少或取消相关研发进程或其他业务][69] - [筹集额外资金可能会稀释股东权益、限制公司运营或要求放弃专有平台或产品候选药物的权利][69] - [收购或战略合作可能会增加资本需求、稀释股东权益、导致公司负债或承担或有负债等风险][69] - [公司将通过多种方式寻求额外资金，若无法获得可能需缩减业务或停止运营][197] 财务报告内部控制 - [公司确定财务报告内部控制存在重大缺陷，与可转换本票和认股权证负债估值会计处理有关][49] - [公司已启动补救措施解决重大缺陷，提高财务报告内部控制，但措施可能耗时且成本高，且无法保证成功][49] - [公司内部控制发现重大缺陷，与可转换本票和认股权证负债估值有关，预计减少2022财年净损失和综合损失670万 - 780万美元，已启动整改措施][186] 人员依赖风险 - [公司依赖关键人员，若无法吸引和留住高素质人员，可能无法成功开发或商业化产品候选药物或实施商业计划][60] - [公司高度依赖关键人员，若无法吸引和留住高素质人员，可能影响产品研发、商业化及业务计划实施][107] - [公司运营集中在加利福尼亚州拉霍亚，当地人才竞争激烈，提供的股票期权价值受股价影响，员工可能随时离职][107] 业务运营风险 - [公司业务运营可能面临纠纷、索赔和诉讼，可能对财务状况和经营成果产生重大不利影响][60] - [公司业务和第三方业务可能受健康大流行或流行病影响，包括COVID - 19大流行复发][60] - [俄乌冲突和中东冲突可能增加公司在临床试验中遇到困难或延误的可能性，影响产品商业化和业务运营][79] - [公司业务运营面临多种风险，可能涉及产品安全、知识产权等方面的纠纷和诉讼，影响财务状况和经营成果][155] 产品研发风险 - [公司专有的CRAC通道抑制科学基于未经证实的新技术，可能无法产生可获批或可销售的产品，难以预测产品开发时间、成本和监管批准可能性][69] - [公司业务高度依赖产品候选药物，特别是Auxora，可能无法成功开发或获得监管批准][69] - [临床开发过程漫长、昂贵且不确定，前期研究和早期临床试验结果不能预测未来结果，推进到临床试验的产品候选药物可能无法取得良好结果或获得营销批准][69] - [公司计划在印度开展CARPO试验，监管机构可能不接受该试验或美国以外其他临床试验的数据][69] - [公司依赖临床试验患者招募，若招募出现延迟或困难，会对研发、业务、财务状况等产生不利影响][69] - [公司依赖第三方进行大部分研究、临床前研究和临床试验，若第三方未履行合同义务，会导致开发项目延迟或成本增加][69] - [公司业务高度依赖候选产品成功，尤其是Auxora，若无法开发、获批或商业化，可能无法产生足够收入维持业务][76] - [Auxora处于多项研究中，包括AP和伴随SIRS的2b期临床试验、儿科AIPT的1/2期临床试验、COVID - 19肺炎伴ARDS的2期试验等，暂无候选产品进入后期或关键试验阶段][76] - [公司未完成过后期或关键临床试验，未向FDA提交过NDA或向外国监管机构提交过等效申请，Auxora临床试验可能不成功且无法获批][76] - [临床开发漫长、昂贵且不确定，进入临床开发的项目只有小部分能获得营销批准，临床测试结果不可预测][76] - [临床研究可能因多种因素失败，如试验设计缺陷、剂量选择问题、患者入组标准等，且失败可能发生在任何阶段][76][77] - [临床开发可能面临多种延误，包括场地启动和患者入组延迟、未遵守研究方案、产品候选药物制造延迟等][77] - [针对儿科人群的候选产品开发面临特殊挑战，如监管审查严格、试验难开展、成本高、招募困难等][79] - [公司与临床试验主要研究者的财务关系可能引发利益冲突质疑，影响数据完整性和营销申请获批][79] - [公司计划在印度开展CARPO试验，FDA或其他监管机构可能不接受美国以外地区的试验数据][79] - 临床试验若未获监管机构认可或需补充数据，将导致额外试验，成本高、耗时长并延误业务计划[81] - 在美国境外开展临床试验面临额外风险，如外国监管要求、外汇波动等[81] - 临床试验患者招募受多种因素影响，可能导致试验延误或停止，增加成本并影响业务[81] - 临床数据初步、中期和顶线数据可能变化，受审计和验证程序影响，与实际结果差异可能损害业务[83] - 产品候选药物出现严重不良事件、副作用等可能导致临床试验中止、审批拒绝或市场授权撤销[83] - [公司业务依赖于识别、开发和商业化候选产品，但研究项目可能因多种原因无法产生用于临床开发的候选产品[96]] - [公司依赖第三方进行大部分研究、临床前研究和临床试验，若第三方未履行合同义务，可能导致开发项目延迟或成本增加[98]] - [公司无法控制研究者发起的试验的设计和实施，FDA可能不认可这些试验对未来临床试验或市场批准的支持[98]] 产品审批风险 - [公司可能寻求快速通道、突破性疗法等特殊指定以加快审批，但不一定成功或受益][85] - [公司可能为产品候选药物寻求孤儿药指定，但可能不成功或无法维持相关利益][85] - [孤儿药定义为治疗美国每年少于20万患者的罕见病药物，或患者超20万但无合理成本预期的药物][85] - [公司已获得Auxora治疗AP的快速通道指定，未来可能为其他产品候选药物申请][85] - [公司的Auxora在欧盟获得治疗AP的孤儿药认定，未来其他候选产品也可能获得该认定，但不保证能加快开发、审查或获批流程，且欧盟委员会和EMA有权撤销认定][87] - [获得孤儿药认定的药物在美国和欧洲分别享有7年和10年的市场独占期，欧洲独占期在特定情况下可减至6年，但孤儿药独占权不一定能有效保护产品免受竞争][87] - [公司未来可能为候选产品寻求加速批准，但无法保证评估后会决定申请，也不能保证申请会被接受或及时获批，未获加速批准会延长商业化时间、增加开发成本并损害竞争地位][87][89] - [公司候选产品商业化前需满足广泛监管要求，获得监管批准成本高、耗时长且无保证，目前尚未向FDA或外国监管机构提交营销授权申请][89] - [FDA或外国监管机构可能因多种原因延迟、限制或拒绝批准候选产品，包括对临床试验设计和结果的异议、产品副作用等][89] - [即使候选产品获批，FDA或外国监管机构可能要求进行额外临床试验或实施REMS，也可能批准更有限的适应症或患者群体，或不批准公司认为必要的标签][91] - [公司需获得FDA对产品名称的批准，若FDA反对，可能需采用替代名称，这会导致失去品牌商誉并增加资源投入][91] - [若候选产品获批，公司将面临持续监管审查和义务，可能产生额外费用，产品可能受标签和其他限制，甚至被撤市，违规将受处罚][91] - [若发现候选产品、第三方制造商或制造流程存在问题，或未遵守监管要求，可能导致临床试验受限、产品被撤市、罚款等后果][93] - [制造商和制造设施需遵守FDA和其他监管机构要求，公司和合同制造商将接受持续审查和检查，且无法预测未来政府监管变化的可能性、性质和程度][93] - [公司若被发现不当推广获批产品的未批准用途，可能面临重大责任，美国联邦政府曾对相关公司处以巨额民事和刑事罚款[94]] - [FDA和其他政府机构的中断可能阻碍公司产品的开发、批准和商业化进程，如2018年12月22日起美国政府曾有35天的停摆[94]] 产品商业化风险 - [公司产品获批后可能无法获得市场充分认可，其市场接受程度受疗效、价格、便利性等多因素影响，如Auxora注射剂给药方案可能不便][102] - [产品商业化