公司基本信息 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注视网膜和视神经疾病药物研发[31] - 公司是新兴成长公司和较小报告公司，可延迟采用新的或修订的会计准则，且有一定披露豁免[126][127] 财务状况 - 截至2021年6月30日，公司总资产为8.2821亿美元，较2020年12月31日的10.1794亿美元有所下降[15] - 截至2021年6月30日，公司按公允价值计量的资产总计77427000美元[44] - 截至2021年6月30日，公司按公允价值计量的总资产为7742.7万美元，2020年12月31日为9329.1万美元[45] - 截至2021年6月30日，其他流动负债为164.4万美元，2020年12月31日为312.8万美元[50] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损1.525亿美元[33] - 截至2021年6月30日，公司普通股加权平均流通股数为2108.4915万股[17] - 截至2021年6月30日，可转换优先股为0股，2020年为1.17809883亿股；购买普通股的股票期权分别为391.909万股和206.6015万股；受限股票单位分别为106.87万股和0股；购买普通股的认股权证均为2.7759万股[65] - 截至2021年6月30日，公司可用现金、现金等价物和短期投资为7360万美元，累计亏损1.525亿美元[109] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为7360万美元，预计可支持未来12个月以上的运营[154] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日累计亏损分别为1.525亿美元和1.334亿美元[147] 经营业绩 - 2021年第二季度，公司净亏损7708万美元，较2020年同期的5869万美元有所增加[17] - 2021年上半年，公司净亏损1.9157亿美元，较2020年同期的1.3663亿美元有所增加[17] - 2021年第二季度，公司研发费用为4166万美元，较2020年同期的4632万美元有所下降[17] - 2021年上半年，公司研发费用为1.0614亿美元，较2020年同期的1.0717亿美元略有下降[17] - 2021年第二季度，公司一般及行政费用为3575万美元，较2020年同期的1408万美元有所增加[17] - 2021年上半年，公司一般及行政费用为8615万美元，较2020年同期的3119万美元有所增加[17] - 2021年第二季度，公司每股净亏损为0.36美元，较2020年同期的6.79美元有所收窄[17] - 2021年上半年，公司每股净亏损为0.91美元，较2020年同期的13.40美元有所收窄[17] - 2021年上半年净亏损19157美元，2020年同期为13663美元[28] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为17045美元，2020年同期为16933美元[28] - 2021年上半年投资活动净现金使用量为9096美元，2020年同期为提供19946美元[28] - 2021年上半年融资活动净现金提供量为587美元，2020年同期为使用1341美元[28] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月租金费用分别为18.9万美元和17.6万美元，六个月租金费用分别为37.8万美元和35.2万美元，截至2021年6月30日未来最低租赁付款总额为87.4万美元[52] - 2021年第一季度和上半年，基于股票的薪酬费用分别为131.2万美元和244.1万美元，2020年同期分别为21.4万美元和44万美元；截至2021年6月30日，与预计归属的未归属股票奖励相关的未确认基于股票的薪酬费用为1920万美元，预计在3.4年的加权平均期限内确认[61] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月和六个月，公司均未记录所得税拨备或收益，且继续对所有递延所得税资产维持全额估值备抵[63] - 2020年截至6月30日的三个月和六个月，公司可供普通股股东分配的净亏损分别包括350万美元和480万美元的可转换优先股累积股息[64] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司净亏损分别为770万美元和590万美元，六个月分别为1920万美元和1370万美元；截至2021年6月30日，累计亏损为1.525亿美元，现金、现金等价物和短期投资为7360万美元[70] - 2021年和2020年Q2研发费用分别为420万美元和460万美元，同比下降10%；H1研发费用分别为1060万美元和1070万美元，同比下降1%，预计2021年研发费用较2020年将略有增加[90][91][93][100][102][103] - 2021年和2020年Q2管理费用分别为360万美元和140万美元，同比增长超100%；H1管理费用分别为860万美元和310万美元，同比增长超100%，增长主要因股份支付、董监高保险费用增加和员工数量增长[90][95][97][100][104][105] - 2021年和2020年Q2利息收入分别为3.3万美元和0.9万美元，同比增长因2020年9月完成IPO净收益9200万美元用于投资；H1利息收入分别为7.2万美元和11.7万美元，同比下降38%，主要因市场利率降低[90][98][100][106] - 2020年Q2和H1优先股分期义务公允价值变动分别为16.2万美元和5.6万美元，该义务于2020年9月IPO注册声明生效时到期[90][99][100][107] - 2021年和2020年Q2运营亏损分别为770万美元和600万美元，同比增长28%；H1运营亏损分别为1920万美元和1380万美元，同比增长39%[90][100] - 2021年和2020年Q2净亏损分别为770万美元和590万美元，同比增长31%；H1净亏损分别为1920万美元和1370万美元，同比增长40%[90][100] - 2021年上半年，经营活动使用现金1700万美元，主要归因于净亏损1920万美元和营运资金增加60万美元，部分被280万美元的非现金费用抵消[117][118] - 2021年上半年，投资活动使用现金910万美元，包括5810万美元的投资购买和30万美元的财产设备购买，部分被4930万美元的短期投资到期收益抵消[120] - 2021年上半年，融资活动提供现金60万美元，与行使股票期权所得收益有关[122] - 公司自成立以来持续亏损，2021年和2020年截至6月30日的三个月净亏损分别为770万美元和590万美元，六个月净亏损分别为1920万美元和1380万美元[147] 资金与融资 - 公司运营主要由发行可转换本票和可转换优先股的约1.34亿美元毛收益以及首次公开募股的9200万美元净收益提供资金[69] - IPO前，公司运营主要通过出售可转换本票和可转换优先股获得约1.34亿美元的收益来融资；IPO时，公司发行并出售646.875万股普通股，每股价格16美元，扣除承销折扣、佣金和发行成本后，净收益为9200万美元[109] - 公司认为当前现金、现金等价物和短期投资至少能满足未来12个月的现金需求[34] - 基于当前运营计划，公司现有现金、现金等价物和短期投资能够满足未来超过12个月的运营费用和资本支出需求，但仍会寻求额外资金以推进研发项目[111] - 公司未来资金需求取决于产品研发、监管审批、战略合作等诸多因素，且无法准确估计运营资本需求[113][114][115] - 公司需要大量额外资金支持运营和增长战略，若无法及时筹集资金，可能会延迟、减少或取消产品开发和商业化工作[153] - 公司未来资金需求取决于产品临床试验、监管审查、商业化等多方面因素[154] 研发情况 - 2021年3月，公司决定不进行GB - 102的两项3期临床试验的重大投资[34] - 公司主要研发费用与GB - 102的临床前和临床开发有关，预计未来研发支出将大幅增加，但产品开发存在诸多风险和不确定性，无法确定能否获得监管批准及产生收入[68][80][83][84] - 公司研发活动主要围绕GB - 102开展，2021年完成一项湿性AMD患者的美国2期临床试验，2020年完成一项DME患者的美国2期临床试验，计划不早于2022年下半年开展GB - 401青光眼1期试验[93][103] - 截至2021年6月30日和2020年6月30日，从事研发活动的员工分别为19人和20人[92] - 公司将GB - 102用于糖尿病黄斑水肿和GB - 103用于糖尿病视网膜病变的研究无限期搁置[163] - GB - 102的2b期临床试验显示，1mg剂量组患者平均最佳矫正视力比对照组低约9个字母，若3期试验重复此差异，产品可能不被FDA批准[172] - GB - 102的1mg剂量与Eylea相比，中位持续时间为5个月，安全性有所改善，视网膜中央子野厚度控制情况非统计学相似[173] - GB - 102的1/2a期试验中88%的1mg剂量患者6个月以上无需额外支持治疗，而2b期试验中该比例仅为48%[174] - 公司因安全性问题终止GB - 102 2mg剂量在所有临床试验项目中的开发[175] - 公司1/2a期试验32名患者中未报告GB - 102相关非眼部不良事件、严重不良事件或剂量限制性毒性[180] - 公司2b期试验中GB - 102 1mg剂量组21名患者中有9人经历23起药物相关不良事件[184] 关联交易与租赁 - 2020年3 - 6月和上半年，关联方交易成本分别为11.7万美元和44.4万美元[41] - 2021年7月29日，公司签订约2560平方英尺办公空间租赁协议，预计9月1日开始，初始租期12个月，总租赁义务约18.6万美元[53] 人员情况 - 截至2021年6月30日和2020年6月30日，从事管理活动的员工分别为8人和4人[97] 未来展望与风险 - 公司预计未来将继续产生净亏损，研发、一般及行政费用和资本支出将继续增加，净亏损可能会因临床试验时间和研发活动支出而大幅波动[71] - 预计未来几年管理费用将增加，以支持员工数量和业务扩张、上市公司运营成本增加、产品商业化基础设施建设及外部服务提供商使用[86] - 新冠疫情目前未对公司财务状况和运营产生重大影响，但可能影响未来临床试验活动的时间表，公司已修改业务实践[73][75][76] - 公司尚无产品获批销售，预计未来几年也不会有产品销售，实现盈利需成功开发和商业化产品[151] - 公司预计未来几年将继续亏损且亏损会增加，难以准确预测实现盈利的时间和金额[147,148,149] - 公司治疗视网膜疾病的方法未经证实，GB - 102等产品候选药物的临床试验可能不成功[161] - 公司尚未成功开展或完成任何3期临床试验，也未将任何药品商业化，难以评估未来前景[141][168] - 公司依赖湿AMD产品候选药物的成功，尤其是GB - 102，若开发失败，业务将受到重大损害[141] - 公司预计扩大开发、监管和制造能力，可能会面临管理增长的困难，影响运营[144] - 公司需寻找合作伙伴资助GB - 102湿性AMD的后续临床试验，否则GB - 102用于湿性AMD或糖尿病黄斑水肿、GB - 103用于糖尿病视网膜病变的进一步开发不太可能[162] - 公司严重依赖湿性AMD候选产品尤其是GB - 102的成功，其能否获批上市对公司盈利至关重要[165] - 公司产品玻璃体内注射可能有结膜出血、点状角膜炎等副作用，罕见严重副作用可能在大量患者用药后才会发现[185][186] - 新冠疫情直接或间接影响公司业务、运营结果和财务状况，或导致供应链中断、临床试验延迟、经济放缓等[188][191][192] - 公司临床研究可能因结果不佳、患者招募困难等不可预见事件，导致产品获批或商业化延迟或受阻[195] - 患者招募受疾病流行程度、试验标准等多种因素影响，招募不足会导致试验延迟、成本增加[199][200][201] - 公司基于专有技术开发候选产品可能不成功，现有和潜在候选产品可能不适合进一步开发[202] - 候选产品GB - 102和GB - 103的活性成分舒尼替尼有肝毒性黑框警告，虽临床未发现，但可能影响市场接受度和获批[203][204] - 公司可能因资源有限，错过更有商业潜力的产品或适应症，研发投入可能无商业成果[206][208] - 公司在美国境外开展临床试验，FDA可能不接受数据，需额外试验，还面临外国法规等风险[209][210] - 公司计算机系统和第三方系统易受攻击，数据泄露或系统故障会影响业务、产品开发，增加成本[211] - 若产品上市后出现安全问题，FDA等监管机构可能要求修改标签、召回产品或撤销批准[187] - 计算机安全漏洞影响系统或致个人信息泄露，公司声誉可能受损[212] - 安全漏洞可能需按相关法律向政府机构、媒体和受影响个人通知[212] - 公司面临因保护个人信息的法律法规和合同产生的损失、诉讼及潜在责任风险[212] 合同与法律 - 截至2021年6月30日，公司业务承诺约110万美元，需在三到九个月内支付，2021年上半年终止合同取消了370万美元的承诺，并确认220万美元费用[51] - 截至2021年6月30日，公司与CRO、CMO和供应商的合同承诺约为110万美元，需在三到九个月内支付；上半年终止部分合同，取消了370万美元的承诺，并确认220万美元的冲销费用[131] - 截至2021年6月30日，公司无重大法律诉讼，但未来可能会卷入日常业务中产生的各类