药物研发进展 - 公司的主要产品候选药物seladelpar已获得FDA和EMA的孤儿药认定，并获得了FDA的突破性疗法认定和EMA的优先药物地位[336] - 公司在2019年终止了NASH Phase 2b研究和PBC研究，原因是初步组织学观察显示界面性肝炎表现，尽管患者的生化标志物稳定或改善[337] - 2020年7月，FDA解除了对seladelpar的临床暂停，公司决定重新聚焦于PBC的临床开发，并探索在NASH中与其他药物联合使用的可能性[337] - 公司启动了RESPONSE，一项全球Phase 3注册研究，计划招募180名PBC患者，评估seladelpar的安全性和有效性[339] - 公司还启动了ASSURE，一项长期安全性研究，向符合条件的患者开放，包括之前完成Phase 2和Phase 3研究的患者[340] - 2020年8月，公司分享了ENHANCE研究的数据，显示seladelpar在PBC患者中安全、耐受性良好且有效[341] - 2019年6月，NASH Phase 2b研究结果显示，seladelpar显著减少了肝脏脂肪，但与安慰剂相比无显著差异[342] - 2020年11月，公司宣布了一项研究，评估MBX-2982在1型糖尿病患者中刺激胰高血糖素释放的潜力[343] - 2020年，公司开始评估CB-0406，一种arhalofenate的活性代谢物，以确定其药代动力学、安全性和最大耐受剂量[345] 财务状况 - 公司截至2020年12月31日的累计亏损为6.769亿美元，主要由于研发和一般行政支出[359] - 2020年研发费用减少4800万美元至3590万美元，主要由于seladelpar项目临床暂停导致临床试验关闭[362] - 2020年总运营费用减少5550万美元至5260万美元，主要由于研发费用减少[361] - 2020年净亏损减少5180万美元至5090万美元，主要由于运营规模缩减[361] - 公司预计未来研发费用将增加，主要由于seladelpar项目的重新启动[362] - 2020年现金及等价物和可交易证券总额为1.463亿美元，较2019年的1.909亿美元有所减少[375] - 公司预计当前资金足以支持运营至2022年中[382] - 公司预计未来需要额外融资以支持产品开发和运营亏损[383] - 2020年利息收入减少370万美元至160万美元，主要由于市场利率下降和投资组合调整[373] - 公司2020年运营活动现金流出减少5320万美元至4470万美元，主要由于净亏损减少[379] 合同与义务 - 公司截至2020年12月31日没有表外安排[385] - 公司长期合同义务包括170万美元的办公室设施租赁费用，租赁期至2024年1月[386] - 公司依赖合同研究组织和其他研究支持提供商进行临床和临床前研究，并根据服务提供情况支付未来费用[387] - 公司有潜在的在许可义务，需在达到某些开发和商业化里程碑时支付给许可方[388] - 公司在正常业务过程中签订各种固定采购承诺和其他合同义务，可在90天内取消[388] 疫情影响 - COVID-19疫情可能对公司的临床试验、药物制造和监管互动产生未来影响，尽管目前运营和财务状况未受到显著影响[346][348]