药物研发与临床试验 - 公司主要产品候选药物seladelpar是一种强效且选择性的PPARd激动剂，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）[64] - 公司在2020年启动了RESPONSE研究，这是一项全球性的三期注册研究，旨在评估seladelpar在PBC患者中的安全性和有效性，计划招募180名患者[67] - 公司还启动了ASSURE研究，这是一项长期安全性研究，面向之前参与长期扩展研究的患者，包括已完成RESPONSE研究的患者[68] - 公司在2018年启动了ENHANCE研究，这是一项全球性的三期注册研究，旨在评估seladelpar在PBC患者中的安全性和有效性，但在2019年因临床暂停而提前终止[69] - 公司在2018年启动了一项随机、安慰剂对照的二期b概念验证研究，评估seladelpar在NASH患者中的疗效，但在2019年因初步组织学观察而终止[70] - 公司在2020年宣布了一项研究，评估MBX-2982在1型糖尿病患者中刺激胰高血糖素释放的潜力，该研究由AdventHealth转化研究所领导[71] - 公司在2020年开始评估CB-0406，这是arhalofenate的活性代谢物，用于健康受试者的单次和多次递增剂量研究，以确定其药代动力学、安全性和最大耐受剂量[72] COVID-19影响 - 公司因COVID-19大流行而面临潜在的业务中断，包括临床试验和药物制造操作的延迟，以及远程工作对生产力和网络安全的影响[73] - 公司无法预测COVID-19大流行对其财务状况和运营的具体影响，未来可能因疫情和政府限制而产生意外成本[74] 财务状况与运营支出 - 截至2021年3月31日，公司累计亏损6.944亿美元，主要由于研发和一般行政支出，预计未来将继续产生重大亏损[78] - 2021年第一季度研发费用增加290万美元至1240万美元，主要由于seladelpar的晚期PBC项目开发活动[80] - 2021年第一季度总运营费用增加369万美元至1761.8万美元，净亏损增加446.3万美元至1755.1万美元[79] - seladelpar PBC临床研究费用增加31.9万美元至590.3万美元，而NASH和PSC临床研究费用分别减少90.7万美元和25.2万美元[82] - 2021年第一季度内部研发费用增加244.6万美元至463万美元，主要由于员工薪酬增加[85] - 2021年第一季度一般和行政费用增加81.8万美元至523.6万美元，主要由于新增行政人员[87] - 2021年第一季度利息收入减少77.2万美元至6.7万美元，主要由于利率下降和投资组合余额减少[88] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和可交易证券总额为1.255亿美元，较2020年12月31日的1.463亿美元有所减少[89] - 2021年第一季度运营活动净现金流出增加585.3万美元至2056.1万美元，主要由于seladelpar开发项目重启导致净亏损增加[90] - 2021年第一季度投资活动净现金流入为3569.4万美元，较2020年同期的4663.3万美元有所减少[91]