公司业务定位 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发肝脏及其他未满足医疗需求慢性病创新疗法[66] 临床研究进展 - 2019年末公司终止NASH 2b期研究和PBC研究，裁员约60%，2020年7月FDA解除临床搁置[68] - RESPONSE 3期研究计划招募180名PBC患者，评估seladelpar安全性和有效性，试验正在招募患者[70] - ASSURE长期安全性研究面向此前长期扩展研究合格患者及未来完成RESPONSE治疗患者，正在招募患者[71] - 2018年10月启动的ENHANCE 3期研究于2019年12月提前终止，2020年8月分享数据显示seladelpar安全有效[72] - 2018年5月启动的NASH 2b期研究于2019年11月终止，后续调查显示无药物性肝损伤，公司继续探索合作可能[73] - 2020年11月宣布评估MBX - 2982对1型糖尿病患者低血糖反应的2a期研究，正在招募患者[74] - 2020年评估CB - 0406，因高剂量出现少量可逆性血小板减少症，安全性不支持继续开发[75] 疫情影响 - 新冠疫情及变种可能影响公司临床研究、药物制造、监管互动和财务报告等业务[76] 财务状况 - 截至2021年6月30日，公司累计亏损7.176亿美元，预计未来持续运营亏损[81] - 2021年第二季度研发费用从794.2万美元增至1674.5万美元，增长880.3万美元；上半年从1745.1万美元增至2912.7万美元，增长1167.6万美元[82][83] - 2021年第二季度项目成本从466.7万美元增至1167.1万美元，增长700.4万美元；上半年从1199.2万美元增至1942.3万美元，增长743.1万美元[85][87][88] - 2021年第二季度内部研发成本从327.5万美元增至507.4万美元，增长179.9万美元；上半年从545.9万美元增至970.4万美元，增长424.5万美元[85][87][88] - 2021年第二季度一般及行政费用从321万美元增至652.1万美元，增长331.1万美元；上半年从762.8万美元增至1175.7万美元，增长412.9万美元[82][90] - 2021年第二季度利息收入从42.6万美元降至4.4万美元，减少38.2万美元；上半年从126.5万美元降至11.1万美元，减少115.4万美元[82][91] - 2021年6月30日，现金、现金等价物和有价证券总计1.061亿美元，低于2020年12月31日的1.463亿美元[93] - 2021年上半年经营活动净现金使用量从2245.7万美元增至3977.5万美元，增加1731.8万美元[95] - 2021年上半年投资活动提供净现金4437.3万美元，低于上一年同期的9363.2万美元[96] - 2021年上半年融资活动提供现金10.6万美元，上一年同期为7万美元[95][97] 融资协议 - 公司与Abingworth达成开发融资协议，Abingworth将提供最高1亿美元资金，其中2500万美元8月提供，后续分阶段提供，公司还有权选择额外2500万美元资金[94]