公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发肝脏及其他未满足医疗需求慢性病创新疗法[79] 项目进展与终止情况 - 2019年末公司终止NASH 2b期研究和PBC研究，后裁员约60%控制成本，2020年FDA解除临床搁置[81] - RESPONSE全球3期注册研究评估seladelpar治疗PBC，计划招募180名患者，按2:1随机分配至10mg seladelpar或安慰剂组[83] - ASSURE长期安全性研究已启动，面向此前长期扩展研究符合条件患者及未来完成RESPONSE治疗患者[84] - 2018年10月启动的ENHANCE全球3期注册研究于2019年12月提前终止，此前已招募265名患者[85] - 2018年5月启动的NASH 2b期概念验证研究于2019年11月终止，此前已招募181名患者[86] - 2020年11月宣布评估MBX - 2982刺激1型糖尿病患者低血糖时胰高血糖素释放潜力的2a期药理学研究，该研究正在招募患者[87] - 2020年开始评估CB - 0406，因高剂量出现少量可逆性血小板减少症，其安全性不支持继续开发[88] 财务状况 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损7.403亿美元，预计未来仍将产生大量运营亏损[92] - 2021年第三季度研发费用从774.3万美元增至1701万美元，增幅926.7万美元；前九个月从2519.4万美元增至4613.7万美元，增幅2094.3万美元，主要因seladelpar开发活动增加[93][94] - 2021年第三季度总项目成本从403.5万美元增至1208.1万美元，增幅804.6万美元；前九个月从1602.7万美元增至3150.4万美元，增幅1547.7万美元，主要因seladelpar的PBC临床试验活动扩张[96][98][99] - 2021年第三季度内部研发成本从370.8万美元增至492.9万美元，增幅122.1万美元；前九个月从916.7万美元增至1463.3万美元，增幅546.6万美元，主要因招聘研发人员致员工薪酬增加[96][98][99] - 2021年第三季度一般及行政费用从390.7万美元增至517.9万美元，增幅127.2万美元；前九个月从1153.5万美元增至1693.6万美元，增幅540.1万美元，主要因招聘人员及重启开发活动[101] - 2021年第三季度利息收入从22.9万美元降至2.9万美元，降幅20万美元；前九个月从149.4万美元降至14万美元，降幅135.4万美元，主要因利率降低和投资组合余额减少[93][102] - 2021年第三季度和前九个月利息费用均为52.2万美元，2020年同期无利息费用，与2021年7月Abingworth开发融资协议相关[93][103] - 截至2021年9月30日，现金、现金等价物和有价证券总计1.138亿美元，低于2020年12月31日的1.463亿美元[105] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量从2990.9万美元增至5518.8万美元，增幅2527.9万美元，主要因重启seladelpar开发计划和营运资金变化[108] 融资情况 - 2021年7月30日公司与Abingworth达成开发融资协议，可获最高1亿美元资金，已在8月和11月各收到2500万美元，后续还有资金安排[106] - 公司认为截至2021年9月30日的现有资金，加上与Abingworth融资交易预计至少5000万美元的剩余收益，足以支持当前运营计划至2023年[107] 外部影响 - 新冠疫情及变种可能影响公司临床研究、药物制造、监管互动和财务报告等业务[89]