公司概况 - 公司是一家专注于为患有肝脏和其他慢性疾病的患者开发创新疗法的临床阶段生物制药公司[48] 临床试验 - 2023年9月7日，公司宣布了来自Phase 3 RESPONSE研究的顶线结果，该研究评估了seladelpar治疗PBC的安全性和有效性[49] - 在2023年9月，公司宣布启动了AFFIRM研究，这是一项随机、安慰剂对照的确认性研究，旨在评估seladelpar对PBC患者合并肝硬化的临床结果的影响[51] 费用支出 - 2023年第三季度，总项目成本中的临床试验费用增加了110万美元，达到1030万美元，主要是由于启动了新的AFFIRM和IDEAL临床试验，导致合同研究费用增加[61] - 2023年前九个月，总项目成本中的临床试验费用减少了230万美元，降至3030万美元，主要是由于RESPONSE临床试验完成后合同研究费用减少[62] - 2023年第三季度，一般和行政费用增加了630万美元，达到1220万美元，主要是由于员工人数增长和与seladelpar的商业规划以及基础设施扩张相关的支出增加[64] - 2023年前九个月，一般和行政费用增加了1430万美元，达到3210万美元，主要是由于员工人数增长和基础设施扩张，以支持药物开发活动和为潜在商业化做准备[65] - 利息支出在2023年第三季度增加了100万美元，达到480万美元，主要是由于Abingworth发展融资安排的利息支出增加[66] 资金状况 - 截至2023年9月30日，现金、现金等价物和可市场交易证券总额为4.388亿美元，相比2022年12月31日的1.355亿美元有所增加[67] - 截至2023年9月30日，累计亏损达9.363亿美元，现金、现金等价物和可市场交易证券约为4.388亿美元，足以支持公司当前的运营支出至2026年上半年[74] 融资计划 - 公司预计将继续承担与seladelpar开发活动相关的大额费用，未来研发费用和总体运营费用将继续增加，需要通过股权融资、债务、合作或其他安排来获得额外融资[74] - 2023年9月11日，公司通过公开股权发行获得了总净收益2.428亿美元，2023年1月23日的公开股权发行总净收益为9240万美元[71] - 公司已建立ATM设施，计划通过出售最多1亿美元的普通股来筹集资金，截至目前尚未出售任何股票[72]