融资情况 - 2022年8月完成普通股后续公开发行，发行725万股，每股35美元，净收益约2.383亿美元[97] - 2022年8月完成向合格机构买家私募发行2027年到期的可转换优先票据，本金总额3.45亿美元，利率2.50%，净收益约3.348亿美元[97] - 公司可根据融资协议最多获得1.25亿美元资金，2021年4月和2022年4月分别已收到约3110万美元和3750万美元[111] - 2021年7月完成后续公开发行，发行1400万股普通股，净收益约3.283亿美元；2022年8月完成后续公开发行，发行725万股普通股，净收益约2.383亿美元[135] - 2022年8月发行2027年票据，总本金3.45亿美元，净收益约3.348亿美元[135] - 2022年前九个月融资活动提供现金主要来自2022年8月后续公开发行净收益2.383亿美元、2027年票据发行净收益3.348亿美元、融资协议收益3750万美元等[145] - 2021年4月公司签订融资协议，将获最高1.25亿美元支持他瓦帕登开发，2021年4月收到约3110万美元（占总承诺资金25%），2022年4月收到3750万美元（占总承诺资金30%），获批后需支付不超5.313亿美元费用，也可提前按一定倍数支付[149] - 2022年8月公司完成3.45亿美元2027年可转换优先票据发行，年利率2.50%，半年付息一次，2027年8月15日到期[150] 临床试验进展 - 恩拉利定（Emraclidine）治疗精神分裂症的2期临床试验数据预计2024年上半年公布，治疗阿尔茨海默病精神病的1期试验计划2022年底启动[101][104] - 达里加巴特（Darigabat）治疗局灶性癫痫的2期概念验证试验数据预计2023年年中公布，治疗惊恐障碍的2期概念验证试验计划2023年启动[101][106] - 他瓦帕登（Tavapadon）治疗帕金森病的TEMPO - 3试验目标总入组500名患者，TEMPO - 3数据读出预计推迟到2023年上半年之后，TEMPO - 1和TEMPO - 2时间线正在审查[106] - CVL - 871治疗痴呆相关冷漠症的2a期探索性试验数据不再预计2023年上半年读出，计划2023年第一季度提供更新时间线[101][106] 在研项目情况 - 公司有三个正在进行的3期试验和一个他瓦帕登治疗帕金森病的开放标签扩展试验[96] - 公司有两个正在进行的2期试验和一个恩拉利定治疗精神分裂症的开放标签扩展试验[96] - 公司有一个正在进行的2期概念验证试验和一个达里加巴特治疗局灶性癫痫的开放标签扩展试验[96] 公司面临风险 - 生物制药行业竞争激烈，公司面临新产品、技术创新、知识产权保护、政府监管等风险，财务状况还可能受供应链中断、贸易争端等因素影响[108][110] - 新冠疫情对公司业务的影响程度取决于未来发展，具有高度不确定性[114] 财务关键指标 - 亏损与收入 - 截至2022年9月30日，公司累计亏损8.749亿美元，尚未产生收入[113] - 公司自成立以来未产生任何收入，近期也不太可能通过产品销售获得收入[116] - 2022年和2021年前九个月净亏损分别为2.587亿美元和1.663亿美元，截至2022年9月30日累计亏损8.749亿美元，尚未产生收入[133] 财务关键指标 - 费用预计 - 公司预计随着临床阶段候选产品推进、寻求监管批准等情况，费用将大幅增加[113] - 公司预计研发费用会因计划的临床前和临床开发活动而增加[117] - 公司预计一般及行政费用会随着公司发展而增加[120] 财务关键指标 - 收入与费用构成 - 利息收入来自现金、现金等价物等，利息费用来自2027年票据的未偿本金余额及债务发行成本摊销[121] - 其他收入（费用）净额主要包括融资负债和私募认股权证的公允价值重估损益等[122] 财务关键指标 - 季度数据对比 - 2022年第三季度和前九个月研发费用分别为7.1385亿美元和1.98947亿美元，较2021年同期增长78%和74%[126][128] - 2022年第三季度和前九个月一般及行政费用分别为2.368亿美元和6.1654亿美元，较2021年同期增长65%和48%[126][129] - 2022年第三季度和前九个月总运营费用分别为9.5065亿美元和2.60601亿美元，较2021年同期增长74%和67%[126] - 2022年第三季度和前九个月运营亏损分别为9.5065亿美元和2.60601亿美元，较2021年同期增长74%和67%[126] - 2022年第三季度和前九个月利息收入（支出）净额分别为2706万美元和3668万美元，较2021年同期有显著变化[126][130] - 2022年第三季度和前九个月其他收入（支出）净额分别为 - 7579万美元和 - 1770万美元[126][132] - 2022年第三季度和前九个月税前亏损分别为9.9938亿美元和2.58703亿美元，较2021年同期增长61%和56%[126] - 2022年第三季度和前九个月净亏损分别为9.9938亿美元和2.58703亿美元，较2021年同期增长61%和56%[126] 财务关键指标 - 其他情况 - 截至2022年9月30日，公司继续对所有递延所得税资产维持全额估值备抵[125] - 2022年第三季度和前九个月，其他研发项目费用因获得美国国家药物滥用研究所的研发成本报销分别减少100万美元和310万美元，2021年同期无此类报销[128] - 业务合并净收益约4.395亿美元，合并完成时有4983314份公开认股权证和166333份私募认股权证流通在外[133] - 截至2022年9月30日，营运资金为9.38638亿美元，较2021年12月31日增长75%，流动资产增加4.206亿美元，流动负债增加1750万美元[139] - 2022年前九个月经营活动使用现金2.05709亿美元，较2021年增长64%；投资活动使用现金3.62102亿美元，较2021年增长3739%；融资活动提供现金6.2106亿美元，较2021年增长47%[140] - 2022年前九个月投资活动使用现金主要用于购买7.132亿美元有价证券和350万美元物业及设备，部分被3.546亿美元有价证券到期和赎回抵消[144] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司为合同研究组织和合同生产组织支出分别记录应计费用约1960万美元和1220万美元[152] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为10.298亿美元和6.18亿美元[159] - 假设利率不利变动100个基点，截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司利率敏感工具公允价值预计分别损失约410万美元和270万美元[160] - 2027年可转换优先票据的转换和结算条款基于公司普通股价格，其公允价值取决于普通股价格和波动性[161] - 公司目前无重大外汇风险，经营活动主要以美元计价，汇率波动不显著[162] - 通胀通常会增加公司运营费用，但目前未对业务、财务状况和经营成果产生重大影响[163] 合作协议情况 - 公司与辉瑞签订许可协议，负责化合物和产品开发等工作，需支付分级特许权使用费和潜在里程碑付款，目前未产生相关费用[148]