公司身份相关 - 公司作为新兴成长型公司，可能保持该身份至以下较早时间：首次公开发行普通股完成五周年后的财年最后一天；年总收入至少达10.7亿美元的财年；被视为大型加速申报公司（即截至前一年6月30日，非关联方持有的流通在外普通股市值超过7亿美元）；或在前三年期间发行超过10亿美元的非可转换债务之日[146] - 公司选择不使用新兴成长型公司的延长过渡期，将采用新的或修订后的财务会计准则，这可能使财务报表与选择使用延长过渡期的公司难以比较[147] - 公司作为较小报告公司，将保持该身份至非关联方持有的有表决权和无表决权普通股价值在第二个财季最后工作日超过2.5亿美元，或最近完成财年的年收入超过1亿美元且非关联方持有的有表决权和无表决权普通股价值在第二个财季最后工作日超过7亿美元[148] 产品候选药物研发相关 - 公司目前无药品在售，未来成功很大程度取决于产品候选药物的成功开发、获批和商业化，而这些产品候选药物目前处于临床前开发或临床试验阶段[153][154] - 公司计划使用cosibelimab在美国境外进行的1期临床试验数据支持美国生物制品许可申请及美国以外的上市许可申请，但如果仅外国临床数据不被FDA接受，开展额外美国研究将耗费大量时间、精力和资金[158] - 公司五个当前产品候选药物中有三个处于临床前开发阶段，临床前开发具有高度不确定性和高失败风险[165] - 公司临床试验可能因多种原因延迟，如获得监管批准、与合同研究组织和试验地点达成协议、招募患者等，延迟会增加成本并影响产品商业化前景[166][168] - 患者入组受多种因素影响，包括患者群体规模和性质、试验设计、竞争试验等，无法招募足够患者可能导致试验延迟或放弃[171][172][173] 产品候选药物监管相关 - 公司产品候选药物可能无法获得监管批准或获批延迟，这将对业务和财务状况产生重大不利影响[174] - 公司产品候选药物的开发和商业化受FDA、欧洲药品管理局等监管机构全面监管，尚未获得任何产品候选药物的营销批准[175] - 获得营销批准过程昂贵、耗时久，且受多种因素影响，监管机构有较大审批裁量权，可能要求补充数据或进行额外试验[178] - FDA加速批准法规仅适用于特定药品，公司产品候选药物可能无法满足该法规获批标准，导致审批延迟或被拒[179] - 若产品候选药物开发中出现严重不良或不可接受的副作用，公司可能需放弃或限制其开发[182] - 若产品候选药物获批后出现不良副作用，监管机构可能要求添加不利标签声明、暂停或撤回批准等[186] - 《2007年食品药品管理局修正案法案》扩大了FDA权力，加强对药品安全监管，可能使FDA更谨慎审查公司临床试验数据[189] - 即使产品候选药物获批，仍需接受持续监管，包括标签、包装、广告等方面要求，违规可能面临多种处罚[190][192][193] - 公司推广产品限于FDA等批准的适应症，违规宣传“标签外”用途可能面临监管行动[198] - 公司产品候选药物的品牌名称需获FDA批准，获批失败或延迟可能对业务产生不利影响[199] 产品候选药物竞争与市场相关 - 公司在产品候选药物开发和营销上面临来自学术机构、药企等的竞争，竞争对手可能开发替代配方，且多数竞争对手资源更丰富[202][203] - 公司产品候选面临竞争，包括竞争对手获批更快、开发更优产品，以及仿制药低价竞争[206][207] - 产品候选获批后可能无法获市场认可，影响因素众多，若未达足够接受度，公司可能无法盈利[209][211] - 第三方对新药的覆盖和报销存在不确定性，政府和第三方支付方或限制覆盖和报销水平，影响产品市场接受度和公司盈利[213][214][215] - 部分外国国家对处方药定价有政府控制，获取报销或定价批准可能需额外临床试验，报销或定价不佳会影响产品盈利[216] 产品商业化相关 - 公司目前无营销和销售组织，自建或与第三方合作商业化产品候选存在风险，如招募培训成本高、可能延迟产品推出[218][221] - 公司面临产品责任风险，成功索赔可能导致重大责任，影响产品商业化，现有保险可能不足[222][223][224] - 公司依赖第三方制造产品，若制造商未按时生产足够产品或合规，会延迟商业化、无法满足需求并损失收入[227][231] - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，第三方表现不佳、未按时完成或合规，会影响产品获批和商业化[232][236] - 与第三方CRO或现场管理组织关系终止，可能无法以合理条件更换，转换会增加成本和时间，可能导致延迟[237] - 公司依赖第三方商业化产品，增加产品数量、成本和质量风险，可能影响开发和商业化努力[238][239] 政策法规影响相关 - ACA规定制造商在Medicaid Drug Rebate Program下支付的法定最低回扣，品牌药为平均制造商价格的23.1%，仿制药为13.0%[263] - ACA要求制造商在Medicare Part D覆盖缺口期间，为符合条件的受益人提供适用品牌药协商价格70%的即时折扣[263] - ACA将Medicaid计划的资格标准扩大，允许各州为收入在联邦贫困线138%及以下的个人提供Medicaid覆盖[263] - 2019年起，BBA将Medicare Part D覆盖缺口适用品牌药的制造商即时折扣从50%提高到70%，且该强制折扣自2019年起适用于生物类似药[268] - 美国政府多项行政行动可能影响制药业务和行业，如改革反回扣和自我推荐法规、调整药品定价系统等[253][254][255][256][258][259] - 公司受新立法、监管提案和管理式医疗计划影响，可能增加合规成本，影响产品营销、合作和融资能力[260] - 116届国会探讨解决处方药成本的立法，117届国会可能重新提出针对药品价格的法案[269] - 参议院HELP委员会推进《2019年降低医疗成本法案》，旨在降低美国医疗部门成本，修订仿制药和生物类似药审批要求并限制药房福利经理收费[270] - 美国众议院通过法案要求HHS协商药品价格、设定价格上限并重组医保D部分福利，未达成协议的制药商将面临重大处罚[271] - 特朗普政府采取多项监管措施降低药品价格和提高价格透明度，如实施“最惠国”支付模式、确定四条药品进口途径、发布“回扣规则”等[274][275] - 拜登就职后可能延续、修改或废除特朗普政府的药品定价政策，这些政策若延续将改变制药市场格局[276] - 政府、保险公司等控制或降低医疗成本的努力可能对公司产品需求、定价、营收、税收和资本可用性产生不利影响[277] 医疗法规合规相关 - 公司与客户和第三方付款人的关系可能受反回扣、欺诈和滥用等医疗保健法律法规约束，违规将面临处罚[280][281] - 确保业务安排符合医疗保健法律法规可能产生大量成本，违规将对公司业务产生重大不利影响[284] 知识产权相关 - 公司商业成功取决于获得和维持专利及商业秘密保护，专利申请过程昂贵且耗时，可能无法获得有效保护[285][286][287] - 生物技术和制药公司的专利状况高度不确定，美国和外国专利法律可能无法充分保护公司权利[289] - 公司可能面临第三方对专利权利的挑战，相关程序成本高昂，不利裁决将影响公司专利地位[291] - 即使专利申请获批，也可能无法提供有效保护，竞争对手可能绕过专利开发类似产品[292] - 公司拥有和授权的专利可能在法庭或专利局受到挑战，导致排他权丧失或专利主张受限[294] - 公司可能需从第三方获得知识产权许可，但许可可能无法获得或条件不合理[295] - 公司依赖许可方维护和执行产品候选专利，但对其资源投入和策略控制有限[297] - 公司可能卷入知识产权诉讼，费用高昂、耗时且结果不确定，不利结果会损害业务[304] - 公司产品开发和销售需避免侵犯第三方专利，但存在未知专利侵权风险[306] - 若未遵守知识产权许可和第三方融资协议义务，公司可能失去重要权利[310] - 公司可能面临员工不当使用或披露前雇主商业秘密的索赔[314] - 若无法保护商业秘密，公司业务和竞争地位将受损[316] 股东与合作利益冲突相关 - Fortress控制公司多数有表决权的普通股，其利益可能与其他股东不一致[317] - Fortress有权每年获得公司2.5%的完全稀释后已发行股权的普通股，会稀释股东持股价值[319] - 公司与TGTX的合作协议和分许可协议可能产生利益冲突，或导致不良后果并损害运营结果[326][327] - 公司部分董事在Fortress担任类似职务，可能产生利益冲突，需独立董事密切监督[328] - 公司与Fortress共享部分董事，未来可能产生利益冲突，Fortress追求独立机会或使公司面临索赔并损害运营结果[329] 新冠疫情影响相关 - 新冠疫情对全球经济、供应链和金融市场造成负面影响，虽目前未对公司业务产生重大不利影响，但未来情况不确定[334] - 若新冠疫情持续蔓延，公司业务运营可能延迟或中断，临床试验可能受影响，监管审查可能延迟[335] - 公司依赖第三方进行研究、临床试验和产品制造，第三方受疫情影响可能导致公司延迟或产生额外成本[336] - 公司员工受新冠疫情影响，若情况恶化或持续时间长，公司管理业务能力可能受损，运营和网络安全等风险可能升高[337] - 疫情可能导致全球金融市场严重混乱，降低公司获取资本的能力，经济衰退等事件可能对公司业务和股价产生不利影响[338] 人员相关 - 公司可能因无法吸引和留住关键人员而难以有效管理业务，阻碍发展目标实现和战略实施[341][342] - 员工或第三方承包商的不当行为可能导致监管制裁、声誉损害和法律责任，对公司业务和运营结果产生重大影响[343][344]