公司身份相关 - 公司作为新兴成长型公司，可能保持该身份至以下较早时间：首次公开发行普通股完成五周年后的财年最后一天；年总收入至少达10.7亿美元的财年；被视为大型加速申报公司（即截至前一年6月30日，非关联方持有的流通在外普通股市值超过7亿美元）；或在前三年期间发行超过10亿美元不可转换债务的日期[155] - 公司选择不使用新兴成长型公司的延长过渡期，将采用新的或修订的财务会计准则，这可能使财务报表与选择使用延长过渡期的公司难以比较[158] - 公司作为较小报告公司，将保持该身份至非关联方持有的有表决权和无表决权普通股价值在第二个财季最后工作日超过2.5亿美元，或最近完成财年的年收入超过1亿美元且非关联方持有的有表决权和无表决权普通股价值在第二个财季最后工作日超过7亿美元[159] 业务依赖与发展风险 - 公司目前无药品在售，全部业务依赖产品候选药物的成功开发和商业化，但无法保证产品候选药物能获得监管批准或成功商业化[163][164] - 公司未来增长取决于能否识别、收购或授权引进产品并成功整合到现有业务中，但未来的授权引进或收购可能带来诸多运营和财务风险[172][173] 临床试验相关风险 - 公司计划使用cosibelimab在美国境外进行的1期临床试验数据支持美国生物制品许可申请及其他国家的上市批准申请，使用olafertinib在中国进行的3期临床试验数据支持美国新药申请及其他国家的上市批准申请，若仅外国临床数据不被FDA接受，将需大量时间、精力和资金[169] - 临床前研究和早期临床试验结果不一定能预测未来结果，产品候选药物在后期临床试验中可能无良好结果或无法获得监管批准[178] - 公司公布的临床试验顶线或初步数据可能会因更全面的数据审查而改变，应谨慎看待，直至最终数据公布[181] - 公司公布的临床研究中期数据可能会因患者入组和更多数据的获得而发生重大变化，若注册试验结果与早期研究不同，可能需调整临床开发计划[184] - 若公司报告的中期、顶线或初步数据与最终结果不同，或监管机构等不同意公司得出的结论，可能影响产品候选药物的批准和商业化，损害公司业务、经营成果、前景或财务状况[184] - 临床试验可能因多种原因延迟，如获得监管批准、与CRO和试验点达成协议、招募患者等[185] - 若临床试验被暂停或终止，产品商业前景将受损，收入生成能力会受影响，成本也会增加[187] - 患者招募困难会导致临床试验延迟或无法开展，增加开发成本，降低公司价值[192] - 俄罗斯军事行动可能干扰公司在俄罗斯、乌克兰、白俄罗斯和格鲁吉亚的临床试验[194] 监管批准相关风险 - 公司产品候选药物可能无法获得监管批准或批准延迟，影响商业和财务状况[195] - 获得营销批准过程昂贵、耗时，且受多种因素影响，获批产品可能有使用限制[198] - 若产品候选药物出现严重不良或不可接受的副作用，公司可能需放弃或限制其开发[202] - 产品获批后若出现不良副作用，会有监管要求增加、声誉受损等负面后果[206] - 公众对药品安全的关注可能使FDA审查更谨慎，要求公司进行额外研究或试验[209] - 获批产品仍需接受监管审查，包括标签、包装、广告等方面，违规会面临处罚[211] - 产品、制造商或生产过程出现问题，或未遵守监管要求，可能面临产品限制、召回、罚款等多种后果[215] - 监管政策变化或无法适应新要求，可能导致失去营销批准[216] - 产品需获得FDA对品牌名称的批准，否则可能影响业务[221] 市场竞争与接受度风险 - 竞争对手若更快获批、更成功营销或产品更有效，公司产品商业机会将减少或消除[223] - 产品获批后若未获市场广泛接受，销售收入将受限[229] - 第三方支付方对新药的覆盖和报销存在不确定性，可能影响产品市场接受度和公司盈利[232] 商业化相关风险 - 若无法建立销售、营销和分销能力，获批产品商业化可能失败[237] - 产品面临潜在责任风险，成功索赔可能导致公司承担巨额责任并限制产品商业化[240] - 公司打算与第三方签订产品制造合同，若制造商出现问题，产品商业化可能延迟[246] - 所有合同制造商必须遵守严格的法规，公司对其合规性控制有限[248] - 未遵守适用法规可能导致罚款、停产、进出口受限等后果，产品缺陷会带来召回等严重后果[249] - 依赖的合同制造商若无法按时按合理价格交付产品，公司可能无法满足需求并损失潜在收入[250] - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，第三方表现不佳或协议终止可能导致产品开发活动延迟[252][253][256] - 若公司或第三方未遵守GCP等法规，临床数据可能不可靠，需额外临床试验，还可能面临罚款等制裁[254] - 公司依赖第三方制造产品，可能面临数量、成本、质量问题，影响开发和商业化[257][258] - 第三方制造商可能出现合规、违约、供应中断等问题，影响产品供应和审批[260][261][262] - 公司依赖第三方存储和分发药品，分销商表现不佳会影响产品开发、审批和商业化[267] - 公司依赖的第三方临床数据可能不准确或不可靠，影响研发决策[268] 政策法规影响 - 美国政府多项行政行动可能影响制药行业，包括药品采购、定价等[270][271][272][273][275][276] - 《患者保护与平价医疗法案》及其修订或替代法案可能对公司业务产生重大不利影响[279] - 医保药品回扣计划中，品牌药和仿制药制造商需支付的法定最低回扣分别提高至平均制造商价格的23.1%和13.0%[280] - 2019年起，两党预算法案将适用品牌药在医保D部分覆盖缺口的制造商销售点折扣从50%提高到70%，且该强制折扣自2019年起适用于生物类似药[284] - 联邦开放支付计划要求特定获批药品等制造商每年向医保与医疗补助服务中心报告向医生等的“付款或其他价值转移”信息，数据收集始于2013年8月1日，制造商需在2014年3月31日及此后每年结束后90天内提交报告，信息自2014年9月起在公开网站披露[297] - 2017年底，国会通过法案废除了个人未按ACA要求维持最低基本健康保险的处罚[283] - 2018年12月14日，德州联邦地方法院法官裁定ACA全部违宪，上诉后第五巡回上诉法院维持个人强制保险违宪的裁决并将案件发回地方法院重新评估[283] - 2020年11月27日，特朗普政府发布临时最终规则，对医保B部分药品实施“最惠国”支付模式，该规则原定于2021年1月1日实施，但被联邦法院禁止，相关诉讼仍在进行中[288] - 2020年9月，美国卫生与公众服务部与食品药品监督管理局确定了四条药品进口途径[288] - 2020年11月11日，特朗普政府发布最终规则，改变药品制造商与第三方支付方之间药品回扣和折扣的允许结构[288] - 2021年1月20日拜登就职，其作为总统候选人时支持政府价格谈判、药品进口、国际参考定价和价格上涨控制等降低药品价格的政策[289][290][291] - 2020年1月，特朗普签署美墨加贸易协定，该协定未对生物产品知识产权或数据保护作出承诺[293] 知识产权相关风险 - 专利申请通常在首次提交18个月后公布，部分情况不公布，公司无法确定自身或许可方是否为专利或待审专利申请中发明的第一发明人或第一申请人[304] - 美国联邦法院对某些主题的专利资格持消极态度，如天然核酸序列、氨基酸序列及相关利用方法，这些曾是生物科技和生物制药行业保护发现的常用主题，现基本不符合美国专利法保护条件[304] - 公司可能参与美国专利商标局宣布的干扰程序以确定发明优先权，程序成本高且可能无法成功确立优先权，对美国专利地位产生重大不利影响[304] - 新产品候选的开发、测试和监管审查时间长，保护这些产品候选的专利可能在产品商业化前或后不久到期[309] - 公司依赖许可方维护和执行某些产品候选的知识产权，但对许可方投入的资源、策略和论点控制有限，许可方可能无法按要求履行职责，公司有失去部分或全部专利权利的风险[313][314][315] - 公司可能卷入保护或执行专利及其他知识产权的诉讼，诉讼费用高、耗时且可能失败，不利结果会损害业务[321] - 公司开发、制造、营销和销售产品候选的能力取决于避免侵犯第三方专有权利，但专利和其他知识产权诉讼存在不确定性，公司和许可方可能无法成功抗辩第三方知识产权主张，影响经营业绩[323] - 公司从第三方获得所有产品候选的许可权，与许可方的任何纠纷或违反许可协议的行为可能导致失去产品候选的独家权利，终止相关产品开发工作[328] - 公司目前与Dana - Farber、Adimab、NeuPharma和Jubilant签订许可协议，未来可能签订更多重要许可协议，不遵守协议义务可能导致协议终止，影响产品开发和商业化[329] - 公司可能面临员工不当使用或披露前雇主商业秘密的索赔，即使成功抗辩，诉讼也会产生高额成本并分散管理层和涉事员工的注意力[330][331] - 公司依靠商业秘密维持竞争地位，但商业秘密难保护，相关方可能违约披露信息且维权困难[333] 信息技术风险 - 公司业务依赖信息技术系统，面临计算机系统故障、网络攻击等风险，可能导致数据损失和业务受损[335][338] - 临床试验数据丢失或损坏会导致监管审批延迟和成本增加，第三方系统问题也会影响公司业务[339] - 复杂的网络攻击者可能获取公司敏感数据，公司难以应对所有安全威胁[340] - 安全漏洞会损害公司声誉、导致法律和财务风险，检测和预防安全事件会产生成本[341][342] - 重大安全漏洞成本可能很高，保险可能不足以赔偿损失，未来可能无法以合理条件获得保险[343] 股东相关风险 - Fortress控制公司多数有表决权的普通股，能控制或显著影响股东批准事项，其利益可能与其他股东不一致[347] - Fortress有权每年获得公司普通股的重大授予，相当于每年1月1日发行时完全稀释后已发行股权的2.5%，会稀释股东持股价值[348][349] - 公司与Fortress的协议条款可能不如与第三方谈判的条款好[350][351] 利益冲突风险 - 公司董事长同时担任TGTX高管，在合作协议期间可能产生利益冲突，需非关联方解决，可能影响公司运营结果[353][354]