公司战略与团队建设 - 公司计划招聘有15 - 20年相关制药经验的高管管理战略扩张[101] - 2020年初公司将现场销售团队规模扩大近100%[109] 市场覆盖目标 - 公司目标是覆盖约9000名可能治疗成年LEMS患者的神经科和神经肌肉科医疗保健提供者[109] 产品费用政策 - 符合条件的商业保险LEMS患者使用Firdapse®的自付费用每月不超过10美元[111] 法律诉讼进展 - 2020年7月30日，地方法官建议驳回公司对FDA的诉讼，9月29日地区法官采纳建议驳回案件[115] - 2020年10月，公司就'893专利侵权对Jacobus和PantherRx提起诉讼，两案合并至新泽西美国地方法院[126] - 2020年8月10日，加拿大卫生部向Medunik颁发Ruzurgi®治疗LEMS的合规通知，公司在加拿大发起法律诉讼，质疑该决定的正确性和合理性[123] 研发进展 - 2020年第四季度完成对三种最有前景的氨吡啶磷酸盐长效制剂的药代动力学研究[117] - 2020年8月10日，Firdapse®治疗成人MuSK - MG的3期临床试验未达到主要和次要终点[118] 研发计划 - 公司计划在2021年上半年向FDA提交MuSK - MG适应症的假设和修订方案[119] - 公司计划开展Firdapse®治疗遗传性压力易感性周围神经病的概念验证研究[120] 产品获批与合作 - 2020年7月31日，Firdapse®治疗LEMS的NDS申请获加拿大卫生部批准，8月与KYE签订加拿大地区许可协议[122] - 2019年5月，公司扩大Firdapse®商业版图至日本，有机会进一步拓展至亚洲大部分地区以及中南美[124] - 公司已与日本监管机构就Firdapse®临床试验范围达成协议，并申请孤儿药指定[125] - 2018年12月，公司与Endo达成协议，开发和商业化通用Sabril®片剂，已收到50万美元预付款，产品商业发布可获200万美元里程碑付款[130] 财务资金状况 - 截至2021年3月31日，公司现金及投资约为1.433亿美元，预计资金至少可支持未来12个月运营[132] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物和投资总计约1.433亿美元，营运资金约1.471亿美元 [158] 产品销售净收入 - 2021年和2020年第一季度，Firdapse®产品销售净收入分别为3020万美元和2910万美元，增长约110万美元，主要因净价格上涨[146] 销售成本 - 2021年和2020年第一季度，销售成本分别约为470万美元和420万美元，主要为特许权使用费[147] 研发费用 - 2021年和2020年第一季度，研发费用分别约为300万美元和420万美元，分别占总运营成本和费用的14.7%和22.9% [148] - 公司预计2021年及以后研发费用仍将很高，可能因多项研发活动而增加[150] 销售、一般和行政费用 - 2021年和2020年第一季度销售、一般和行政费用分别约为1270万美元和1010万美元，占总运营成本和费用的比例分别为62.3%和54.6%，同比增长26.4% [151] 基于股票的总薪酬 - 2021年和2020年第一季度基于股票的总薪酬分别为160万美元和150万美元 [153] 有效所得税税率 - 2021年和2020年第一季度有效所得税税率分别为22.5%和5.4% [155] 净收入 - 2021年和2020年第一季度净收入分别为770万美元（每股基本和摊薄收益0.07美元）和1040万美元（每股基本和摊薄收益0.10美元） [157] 现金流量 - 2021年和2020年第一季度经营活动提供的净现金分别为380万美元和720万美元 [167] - 2021年第一季度投资活动使用的净现金为690万美元，2020年第一季度投资活动提供的净现金为500万美元 [168] - 2021年和2020年第一季度融资活动提供的净现金分别为18.8万美元和2.6万美元 [169] 特许权使用费与费用支出 - 2021年第一季度公司确认的特许权使用费总计约410万美元 [170] - 公司与首席执行官的雇佣协议要求2021年支付基本工资约63万美元，与合同制造组织的采购承诺约为每年50万美元，预计办公室年租金约50万美元 [170] 公司经营假设 - 公司当前计划和目标基于Firdapse®持续商业化及开发更多适应症的假设[176] 市场风险 - 市场风险指利率、外汇汇率和商品价格波动导致市场风险敏感工具价值变化的风险，会影响公司经营业绩和现金流[177] 利率风险敞口 - 公司目前的利率风险敞口仅限于现金和短期投资，投资于高流动性货币市场基金、美国国债和短期债券基金，投资旨在保存资本和最大化收益且不使用衍生金融工具[178] 内部控制情况 - 截至2021年3月31日，公司披露控制和程序有效，能确保按规定时间记录、处理、汇总和报告信息[180] - 2021年第一季度，公司内部控制或其他因素无重大变化，不会对财务报告内部控制产生重大影响[180]