公司战略与业务规划 - 公司是商业阶段以患者为中心的生物制药公司，董事会批准战略重点扩展，将加大研发投入[110] 疫情相关举措 - 2020年3月公司实施安全举措，近期因疫情好转放松限制，但可能恢复[114] 产品获批与推出情况 - 2018年11月公司Firdapse®获FDA批准，2019年1月在美国推出，当时销售团队约20人[117] - 2019年5月FDA批准Ruzurgi®用于治疗儿科LEMS患者，公司认为其存在成人患者的非标签处方情况并提起诉讼[121] - 2020年7月31日公司Firdapse®治疗LEMS的NDS申请获加拿大卫生部批准，8月授权KYE制药公司加拿大权利[131] - 2020年7月31日Firdapse®获加拿大卫生部批准，2020年12月31日在加拿大推出[147] - 2021年6月3日加拿大撤销Ruzurgi®销售许可，6月28日重新发放，7月初公司和KYE再次起诉[134] 销售团队与市场目标 - 2020年初公司将现场销售团队扩大近100%，目标是约9000名神经科和神经肌肉科医疗保健提供者[118] 患者财务援助计划 - 公司为成年LEMS患者提供财务援助计划，符合条件的商业保险患者每月自付费用不超过10美元，目前为0美元[120] 研发进展 - 2020年第四季度完成长效氨吡啶磷酸盐制剂的首次药代动力学研究[126] - 2020年8月公司Firdapse®治疗成人MuSK - MG的3期临床试验未达主要和次要终点[127] 专利相关 - 2018年12月公司与Endo达成协议，收到50万美元预付款，产品商业推出时将获200万美元里程碑付款[143] - 2020年10月公司就'893专利侵权对Jacobus和PantherRx提起诉讼，诉讼处于取证阶段[138] - 2021年4月USPTO批准'128专利，7月13日专利发布[139] 许可协议与区域扩展 - 2019年5月公司修订Firdapse®许可协议，商业区域扩展至日本，有机会进一步扩展至亚洲大部分地区及中南美[135] - 2021年6月30日止的三个月和六个月，公司许可及其他收入约为270万美元，2020年同期无此类收入[160] - 2021年6月30日止的三个月和六个月，公司与DyDo的许可协议收入约为270万美元[149] 财务数据关键指标变化 - 2021年6月30日公司现金和投资约为1.553亿美元，无有息债务[145] - 2021年6月30日止的三个月和六个月，公司从Firdapse®产品销售中分别确认约3360万美元和6380万美元净收入，2020年同期分别约为2960万美元和5870万美元[160] - 2021年6月30日止的三个月和六个月，销售成本分别约为450万美元和920万美元，2020年同期分别约为410万美元和830万美元[161] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月研发费用分别约为450万美元和440万美元，占总运营成本和费用的比例分别约为21.7%和22.5%；六个月研发费用分别约为750万美元和860万美元，占比分别约为18.2%和22.7%[162] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月销售、一般和行政费用分别约为1150万美元和1080万美元，占总运营成本和费用的比例分别为56.2%和56.1%；六个月费用分别约为2420万美元和2090万美元，占比分别为59.2%和55.3%[165] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月和六个月的总基于股票的薪酬分别为150万美元和310万美元、180万美元和330万美元[167] - 2021年和2020年截至6月30日的六个月有效所得税税率分别为23.0%和5.7%[169] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月和六个月净收入分别约为1220万美元和1980万美元、980万美元和2020万美元[171] - 2021年6月30日，公司现金及现金等价物和投资总计约1.553亿美元，营运资金约1.602亿美元；2020年12月31日，分别为1.403亿美元和1.365亿美元[172] - 2021年和2020年截至6月30日的六个月经营活动提供的净现金分别为1950万美元和2050万美元[179] - 2021年和2020年截至6月30日的六个月投资活动使用的净现金分别为1090万美元和提供500万美元[180] - 2021年和2020年截至6月30日的六个月融资活动使用的净现金分别为350万美元和提供6.2万美元[181] 证券发售相关 - 2020年7月23日，公司向美国证券交易委员会提交了一份货架注册声明，可出售高达2亿美元的普通股、优先股、购买普通股的认股权证、债务证券及相关证券组合，截至报告日期，尚未完成相关发售[178] 费用支付与协议规定 - 公司需向许可方支付特许权使用费，北美地区净销售额达1亿美元以内按7%支付，超过1亿美元部分按10%支付；第三方许可方在监管独占期内按7%支付，无监管独占期按3.5%支付[182] - 2021年第一、二季度，公司分别确认约430万美元和840万美元特许权使用费，计入销售成本[182] - 公司与首席执行官签订的雇佣协议规定，2021年基本工资约为63万美元，协议于2022年11月到期[182] - 公司与合同制造组织签订采购承诺，每年约50万美元，协议于2023年12月到期[182] - 2020年5月公司修订办公室租赁协议，租赁面积从约7800平方英尺增至约10700平方英尺，2021年3月1日启用新空间，预计年租金约50万美元[182] 内部控制情况 - 截至2021年6月30日，公司披露控制程序有效，能确保信息及时记录、处理、汇总和报告[191] - 2021年第二季度，公司内部控制或其他因素无重大变化，对财务报告内部控制无重大影响[191] 风险相关 - 公司目前无债务或融资租赁，仅有办公设施的经营租赁，无美国证券交易委员会定义的表外安排[184] - 公司利率风险仅限于现金和短期投资，投资于高流动性货币市场基金、美国国债和短期债券基金，不使用衍生金融工具[190] - 公司当前计划和目标基于Firdapse®持续商业化和开发额外适应症的假设，但存在诸多不确定性[186][187][188]