公司战略与业务拓展 - 公司计划加大研发投入，拓展战略重点至其他罕见病治疗领域[111] - 公司正在开发氨吡啶磷酸盐长效制剂，已完成首次药代动力学研究[128] - 公司决定不再继续推进Firdapse®用于MuSK - MG一线治疗的研究[129] - 公司决定不将Firdapse®用于遗传性压力易感性周围神经病的研究作为公司赞助研究，但仍提供机会给感兴趣的研究人员[130] - 2019年5月，公司扩大Firdapse®商业版图至日本，有机会进一步拓展至亚洲大部分地区及中南美[136] - 2021年6月28日，公司将Firdapse®日本LEMS治疗权 sublicense给DyDo，可获前期付款、开发和销售里程碑款项及产品供应收入[138] - 公司与Endo合作开发通用Sabril®片剂，产品商业推出时公司将获200万美元里程碑付款[144] 产品销售与市场覆盖 - 公司通过约30名现场人员销售Firdapse®，并与内部销售机构合作，覆盖约9000名神经科和神经肌肉科医疗保健提供者[118][119] - 公司为成年LEMS患者提供财务援助计划，符合条件的商业保险患者每月自付费用不超过10美元，目前为0美元[122] 法律诉讼与监管事件 - 2021年9月30日，第十一巡回上诉法院推翻地方法院判决，撤销FDA对Ruzurgi®的批准[126] - 2021年7月初，公司与合作伙伴KYE对加拿大卫生部重新批准Ruzurgi®提起诉讼，案件正在进行中[135] - 2020年7月31日，Firdapse®用于LEMS症状治疗的申请获加拿大卫生部批准，公司将加拿大权利授权给KYE Pharmaceuticals [132] - 2020年10月，公司起诉Jacobus和PantherRx侵犯'893专利，2021年8月诉讼增加'128专利侵权指控[141] 财务数据关键指标变化 - 2021年9月30日，公司现金及投资约为1.748亿美元，无有息债务，预计现有资金至少可支持未来12个月运营[145] - 2021年第三季度和前九个月，Firdapse®产品销售净收入分别约为3590万美元和9970万美元，2020年同期分别约为2920万美元和8790万美元[162] - 2021年第三季度和前九个月，许可及其他收入分别约为10万美元和280万美元，2020年同期均约为20万美元[162] - 2021年第三季度和前九个月，销售成本分别约为530万美元和1450万美元，2020年同期分别约为390万美元和1220万美元[163] - 2021年第三季度和前九个月，公司与DyDo许可协议收入分别约为0美元和270万美元[149] - 2021年和2020年第三季度研发费用分别约为450万美元和370万美元，占总运营成本和费用的比例分别约为20%和21%；前九个月研发费用分别约为1190万美元和1230万美元，占比分别约为19%和22%[164] - 2021年和2020年第三季度销售、一般和行政费用分别约为1220万美元和1000万美元，占总运营成本和费用的比例分别为55%和57%；前九个月分别约为3640万美元和3090万美元，占比分别为58%和56%[168] - 2021年和2020年前三季度的总基于股票的薪酬分别为150万美元和460万美元、150万美元和480万美元[170] - 2021年和2020年前九个月的有效所得税税率分别为24.3%和2.8%[172] - 2021年第三季度和前九个月的净收入分别约为1030万美元和3020万美元，2020年同期分别约为4330万美元和6350万美元[175] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物和投资总计约1.748亿美元，营运资金约1.722亿美元；截至2020年12月31日，分别为1.403亿美元和1.365亿美元[176] - 2021年和2020年前九个月经营活动提供的净现金分别为4120万美元和3190万美元[185] - 2021年和2020年前九个月投资活动使用的净现金分别为1100万美元和500万美元[186] - 2021年前九个月融资活动使用的净现金为560万美元，2020年同期融资活动提供的净现金为70万美元[187] - 2021年第三季度和前九个月，公司分别确认约490万美元和1330万美元特许权使用费[188] 公司合同与费用支出 - 公司需向许可方支付特许权使用费，北美地区净销售额达1亿美元以内按7%支付，超过1亿美元部分按10%支付；第三方许可方在监管独占期内按7%支付，无监管独占期按3.5%支付[188] - 公司与首席执行官签订的雇佣协议规定2021年基本工资约为63万美元，协议2022年11月到期[188] - 公司与合同制造组织签订采购承诺，每年约50万美元，协议2023年12月到期[188] - 2020年5月公司修订办公室租赁协议，租赁面积从约7800平方英尺增至约10700平方英尺，预计年租金约50万美元[188] 公司资金管理与政策 - 公司投资活动主要投资于高流动性货币市场基金、美国国债和短期债券基金，不使用衍生金融工具[196] - 公司现金和投资政策强调流动性和本金保全[196] 公司面临的不确定性 - 新冠疫情导致新LEMS患者诊断和治疗延迟，影响公司寻找新患者，但供应链未受影响，Firdapse®库存至少可满足未来12个月需求[116][117] - 公司面临诸多不确定性，包括新冠疫情影响、产品市场规模估计准确性、患者用药情况等[191] - 公司当前计划和目标基于Firdapse®持续商业化和开发额外适应症的假设，但这些假设可能不准确[194] 证券发售相关 - 2020年7月23日，公司向美国证券交易委员会提交了一份货架注册声明，可出售高达2亿美元的普通股、优先股、购买普通股的认股权证、债务证券及相关证券组合，截至报告日期，尚未完成相关发售[183][184] 公司债务与租赁情况 - 公司目前无债务或融资租赁，有办公设施的经营租赁，无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[189] 研发费用投向 - 公司研发费用主要用于Firdapse®、CPP - 109等产品开发，预计未来主要用于Firdapse®持续开发[154]