销售团队与营销覆盖情况 - 公司目前销售团队约有30名现场人员，另有5名医学科学联络官[107] - 公司通过电话营销可触达约9000名神经学和神经肌肉医疗保健提供者[108] 产品医保政策 - 符合条件的商业保险成年LEMS患者使用FIRDAPSE®的自付费用每月不超过10美元，目前为0美元[111] 产品库存情况 - 公司FIRDAPSE®产品库存至少可满足未来12个月的患者需求[106] 法律诉讼与审批结果 - 2022年1月31日，美国佛罗里达州南区地方法院判决公司在与FDA和Jacobus的诉讼中胜诉，Ruzurgi®最终批准转为暂定批准[112] - 2022年3月11日，加拿大法院第二次撤销加拿大卫生部批准Ruzurgi®用于治疗LEMS患者的决定[118] 产品获批与上市情况 - 2020年7月31日，加拿大卫生部批准FIRDAPSE®用于治疗LEMS的新药提交申请[116] - 2020年7月31日，公司FIRDAPSE®获加拿大卫生部批准用于治疗LEMS，2020年12月31日在加拿大推出 [131] 产品商业版图拓展 - 2019年5月，公司将FIRDAPSE®的商业版图从北美扩展至日本，并有权在达到特定里程碑后进一步扩展至亚洲大部分地区以及中美洲和南美洲[119] 产品合作协议 - 2021年6月28日，公司与DyDo Pharma签订FIRDAPSE®日本地区的分许可协议[121] 产品临床试验情况 - 2021年12月，DyDo在日本启动FIRDAPSE®治疗LEMS的3期注册研究，预计2023年完成[122] 公司资金状况 - 截至2022年3月31日，公司现金和投资约为1.98亿美元，预计现有资金至少可支持未来12个月运营[129] - 2022年3月31日和2021年12月31日，公司的现金及现金等价物和投资总额分别为1.978亿美元和1.913亿美元，营运资金分别为1.983亿美元和1.83亿美元[157] 产品销售业绩 - 2022年第一季度，公司FIRDAPSE®产品净销售收入为4300万美元，2021年同期为3020万美元，增长约1280万美元，销量增长约37.2% [145] 成本销售情况 - 2022年第一季度，公司成本销售约为590万美元，2021年同期为470万美元，主要为特许权使用费，净销售额超1亿美元时，特许权使用费增加3% [146] 研发费用情况 - 2022年第一季度，公司研发费用约为340万美元，占总运营成本和费用的13%，2021年同期约为300万美元，占比15%，增长主要因员工薪酬和股价上涨 [148] 销售、一般和行政费用情况 - 2022年第一季度，公司销售、一般和行政费用约为1640万美元，占总运营成本和费用的64%，2021年同期约为1270万美元，占比62%，增长主要因对支持LEMS患者组织的捐款、销售佣金和员工薪酬增加 [150] 专利相关情况 - 2020年8月，美国专利商标局授予公司'893专利，有效期至2034年4月7日 [123] - 2021年4月，美国专利商标局授予公司'128专利 [124] - 2021年12月24日至2022年1月7日，美国专利商标局允许三项相关专利申请，并于2022年3月颁发 [125] 专利侵权诉讼情况 - 2020年10月，公司起诉Jacobus和PantherRx侵犯'893专利，2021年8月增加'128专利侵权指控 [126] 股票薪酬情况 - 2022年和2021年第一季度的股票薪酬总额分别为190万美元和160万美元[152] 有效所得税税率情况 - 2022年和2021年第一季度的有效所得税税率分别为24.2%和22.5%[154] 净收入情况 - 2022年和2021年第一季度的净收入分别为1320万美元和770万美元[156] 现金流量情况 - 2022年和2021年第一季度，经营活动提供的净现金分别为850万美元和380万美元[164] - 2022年第一季度投资活动无现金流量，2021年第一季度投资活动使用的净现金为690万美元[165] - 2022年和2021年第一季度，融资活动使用的净现金分别为160万美元和提供的净现金为20万美元[166] 特许权使用费情况 - 2022年第一季度，公司确认的特许权使用费总计约560万美元[167] 公司协议支出情况 - 公司与首席执行官的雇佣协议要求2022年支付基本工资约70万美元，协议于2022年11月到期[168] - 公司与合同制造组织的采购承诺约为每年50万美元，协议于2023年12月到期[168] 公司面临的业务不确定性 - 公司面临知识产权挑战、专利侵权诉讼、最高法院案件审查、孤儿药法案修订等法律相关不确定性[171] - 公司面临医保报销和覆盖政策变化、药品定价压力等对FIRDAPSE®销售的影响[171] - 公司面临医疗行业变化、政治压力等对业务的影响[171] - 公司面临临床试验进度、成本及成功与否的不确定性[171] - 公司面临COVID - 19对临床试验时间和成本的影响[171] - 公司面临FIRDAPSE®在加拿大商业化盈利的不确定性[171] - 公司面临日本合作方DyDo在日本临床试验及产品获批的不确定性[171] - 公司面临业务拓展收购及资金是否充足的不确定性[171] - 公司面临通用型氨己烯酸片获批及销售盈利的不确定性[171] 公司市场风险情况 - 公司市场风险源于利率、外汇和商品价格波动，影响经营结果和现金流[173] 公司利率风险情况 - 公司利率风险限于现金和短期投资，投资目标是保存资本和增加收益，不使用衍生品[174]