公司战略决策 - 公司是商业阶段生物制药公司，2021年决定拓宽和多元化产品组合[109][110] FIRDAPSE®产品库存与销售团队 - 公司目前有足够FIRDAPSE®库存，可满足至少未来12个月患者需求[116] - 公司销售FIRDAPSE®的现场团队约有30名人员，另有5名医学科学联络官[117] FIRDAPSE®销售渠道 - 公司合作的内部销售机构可触达约9000名神经学和神经肌肉医疗保健提供者[118] FIRDAPSE®患者自付费用 - 符合条件的商业保险LEMS患者使用FIRDAPSE®的自付费用每月不超过10美元，目前低于2美元[121] FIRDAPSE®专利情况 - 公司FIRDAPSE®的'893专利2034年4月7日到期，'128专利有对应到期日[123] - 2022年3月，公司获得三项专利，将专利覆盖范围扩大到氨吡啶快速代谢者[124] Ruzurgi®相关事件 - 2022年2月，FDA将Ruzurgi®的最终批准改为暂定批准，直至FIRDAPSE®的7年孤儿药 exclusivity到期[127] - 2022年7月11日，公司与Jacobus达成和解，获得Ruzurgi®在美国和墨西哥的开发和商业化权利[129] - 公司已将大部分此前非标签使用Ruzurgi®的成年LEMS患者转为使用FIRDAPSE®[130] - 2022年7月底Jacobus关闭其制造工厂，公司正在评估Ruzurgi®的未来发展路径，即便引入合同制造商，至少需一年才能生产额外产品[131] 公司资金状况 - 截至2022年6月30日，公司现金和投资约为2.208亿美元，预计现有资金至少可支持未来12个月的运营[140] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物和投资总计2.208亿美元，营运资金为2.201亿美元；截至2021年12月31日，分别为1.913亿美元和1.83亿美元[167] FIRDAPSE®产品销售净收入 - 2022年第二季度和上半年，公司FIRDAPSE®产品销售净收入分别为5300万美元和9610万美元，较2021年同期的3360万美元和6380万美元分别增加约1940万美元和3220万美元，增幅分别约为50.5%和44.1%[155] 许可及其他收入 - 2022年第二季度和上半年，公司许可及其他收入为10万美元，较2021年同期的270万美元减少，主要因与DyDo Pharma的许可协议[155] 销售成本 - 2022年第二季度和上半年，公司销售成本分别约为760万美元和1350万美元，2021年同期分别为450万美元和920万美元，主要为特许权使用费[156] 研发费用 - 2022年和2021年第二季度研发费用分别约为400万美元和450万美元，分别占总运营成本和费用的约16%和22%[157] - 2022年第二季度研发费用较2021年减少46.7万美元，降幅为10.5%，其中员工股票薪酬增加4.9万美元，增幅为13.0%[157] - 2022年和2021年上半年研发费用分别约为740万美元和750万美元，分别占总运营成本和费用的15%和18%[158] 合作协议收入 - 2022年第二季度和上半年，公司与DyDo的合作协议产生收入50万美元，预计未来收入将随DyDo达成监管里程碑的能力而波动[144] - 2022年第二季度和上半年，公司与KYE Pharmaceuticals合作协议产生的收入微不足道，预计未来收入将随合作者在加拿大销售FIRDAPSE®的能力而波动[142] - 2022年第二季度和上半年，公司与Endo的合作协议未产生收入，预计未来收入将随合作者达成监管里程碑的能力而波动[143] 销售、一般和行政费用 - 2022年和2021年第二季度销售、一般和行政费用分别约为1290万美元和1150万美元，分别占总运营成本和费用的53%和56%；上半年分别约为2930万美元和2420万美元，分别占比58%和59%[160] 总股票薪酬 - 2022年第二季度和上半年的总股票薪酬分别为200万美元和390万美元，2021年同期分别为150万美元和310万美元[162] 有效所得税税率 - 2022年和2021年上半年有效所得税税率分别为23.7%和23.0%[164] 净收入 - 2022年第二季度和上半年净收入分别为2160万美元和3490万美元，2021年同期分别为1220万美元和1980万美元[166] 现金流量 - 2022年和2021年上半年经营活动提供的净现金分别为3470万美元和1950万美元[174] - 2022年上半年投资活动提供的净现金为930万美元，2021年同期使用的净现金为1090万美元[175] - 2022年和2021年上半年融资活动使用的净现金分别为450万美元和350万美元[176] 特许权使用费 - 2022年第二季度和上半年确认的特许权使用费分别约为710万美元和1270万美元[178] 前瞻性陈述与风险 - 公司报告包含前瞻性陈述，实际结果可能与陈述有重大差异，相关因素在2021年10 - K表年报“项目1A - 风险因素”部分讨论[181] - FIRDAPSE®持续成功商业化高度不确定，受新冠疫情、市场规模估计准确性等诸多因素影响[182] 投资活动目标与政策 - 公司投资活动主要目标是保存资本以支持运营，不使用衍生金融工具，现金和投资政策强调流动性和本金保全[185] 公司内部控制 - 截至2022年6月30日，公司披露控制和程序有效，能确保按规定时间记录、处理、汇总和报告信息[187] - 2022年第二季度末的三个月内，公司内部控制或其他因素无重大变化[187]