产品库存与供应 - 公司有足够的FIRDAPSE®库存，可满足未来至少12个月的患者需求[108] 销售团队与市场覆盖 - 公司销售团队约有30名现场人员，另有5名医学科学联络官[110] - 公司通过内部销售机构可触及约9000名神经科和神经肌肉科医疗保健提供者[111] 产品费用政策 - 符合条件的商业保险LEMS患者使用FIRDAPSE®的自付费用每月不超过10美元，目前低于2美元[114] 法律判决与产品批准 - 2021年9月30日，美国第11巡回上诉法院推翻地方法院判决；2022年1月31日，地方法院作出有利于公司的简易判决；2月1日，FDA将Ruzurgi®的最终批准改为暂定批准[115] - 2022年7月11日，公司与Jacobus达成和解，获得Ruzurgi®在美国和墨西哥的开发和商业化权利[117] - 2020年7月31日，加拿大卫生部批准FIRDAPSE®用于治疗LEMS；2022年3月11日，加拿大法院再次撤销对Ruzurgi®的批准[120][122] 商业版图与合作 - 2019年5月，公司将FIRDAPSE®的商业版图扩大到日本；2021年6月28日，将日本权利分许可给DyDo Pharma[123][124] - 2021年12月，DyDo在日本启动FIRDAPSE®的3期注册研究，预计2023年完成[125] 收购探索 - 公司正探索收购商业药品和/或处于研发阶段的药品或公司的机会，但尚未达成最终协议[127] 财务资金状况 - 截至2022年9月30日，公司现金和投资约为2.561亿美元，预计现有资金至少可支持未来12个月运营[133] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物和投资总计2.561亿美元，营运资金为2.316亿美元；截至2021年12月31日，分别为1.913亿美元和1.83亿美元[163] FIRDAPSE®产品销售净收入 - 2022年第三季度和前九个月，FIRDAPSE®产品销售净收入分别为5720万美元和1.533亿美元，较2021年同期分别增加2130万美元和5360万美元，销量分别增长约54.0%和47.5%[149] 与DyDo合作协议收入 - 2022年第三季度和前九个月，公司与DyDo的合作协议收入分别为0美元和50万美元，2021年同期分别为10万美元和280万美元，减少主要因2021年获得270万美元前期许可费[138][149] 销售成本 - 2022年第三季度和前九个月，销售成本分别约为970万美元和2320万美元，2021年同期分别为530万美元和1450万美元，主要为特许权使用费，净销售额超1亿美元时费率增加3%[150] 研发费用 - 2022年第三季度研发费用约为830万美元，占总运营成本和费用约26%，2021年同期约为450万美元，占比20%，增长约380万美元[152] - 2022年前九个月研发费用约为1570万美元，占总运营成本和费用约19%，2021年同期约为1190万美元，占比19%，增长约380万美元[152] - 研发费用增加主要因2022年7月11日收购Ruzurgi®库存约410万美元全额计入第三季度费用，且2022年前九个月含关闭临床试验和扩大准入项目成本[152] 专利情况 - 公司在美国橙皮书中列出六项保护FIRDAPSE®的专利，还在寻求更多专利申请[131] - 2020年8月美国专利商标局批准'893专利，2020年10月6日发布，有效期至2034年4月7日[128] - 2021年4月美国专利商标局批准'128专利，2021年7月13日发布[129] 销售、一般和行政费用 - 2022年和2021年第三季度销售、一般和行政费用分别约为1420万美元和1220万美元，分别占总运营成本和费用的44%和55%[154] - 2022年和2021年前三季度销售、一般和行政费用分别约为4350万美元和3640万美元，分别占总运营成本和费用的53%和58%[156] 基于股票的总薪酬 - 2022年第三季度和前三季度基于股票的总薪酬分别为210万美元和600万美元，2021年同期分别为150万美元和460万美元[158] 其他收入（支出）净额 - 2022年第三季度和前三季度其他收入（支出）净额分别为90万美元和70万美元，2021年同期分别为10万美元和20万美元[159] 有效所得税税率 - 2022年和2021年前三季度有效所得税税率分别为19.7%和24.3%[160] 净收入 - 2022年第三季度和前三季度净收入分别为2270万美元和5760万美元，2021年同期分别为1030万美元和3020万美元[162] 经营活动净现金 - 2022年和2021年前三季度经营活动提供的净现金分别为7600万美元和4120万美元[169] 投资活动净现金 - 2022年和2021年前三季度投资活动提供的净现金分别为920万美元和使用1100万美元[171] 融资活动净现金 - 2022年和2021年前三季度融资活动使用的净现金分别为60万美元和560万美元[172] 公司面临的不确定性与风险 - 公司面临FIRDAPSE®商业化的高度不确定性，影响因素包括新冠疫情、市场规模估计准确性等[176] - 公司面临多种风险，如报销和覆盖政策变化、医疗行业变革、临床试验进展等[177] - 市场风险指利率、外汇和商品价格波动对市场风险敏感工具价值的影响，会导致公司经营结果和现金流波动[178] - 公司不确定能否继续成功营销FIRDAPSE®并保持盈利和正现金流[176] - 公司不确定能否为非LEMS神经肌肉疾病患者提供足够的Ruzurgi®供应[176] - 公司不确定美国国会是否会通过并由总统签署修订《孤儿药法案》的立法及其影响[176] - 公司不确定FIRDAPSE®在加拿大能否实现盈利商业化[177] 公司投资策略 - 公司目前的利率风险仅限于现金和短期投资，投资于高流动性货币市场基金、美国国债和短期债券基金[178] - 公司投资活动的主要目标是保存资本以支持运营，同时在不承担重大风险的情况下最大化投资收益[178] - 公司投资组合不使用衍生金融工具，现金和投资政策强调流动性和本金保全[178]