产品收购与许可交易 - 公司于2023年1月24日完成对FYCOMPA®美国权利的收购，支付1.6亿美元现金预付款及160万美元某些预付款报销，若专利延期获批可能再支付2500万美元[116] - 公司于2023年7月18日完成两项交易，支付7500万美元获得vamorolone北美独家许可，获批后还需支付3600万美元里程碑付款[119] - 公司战略投资Santhera，以每股9.477瑞士法郎的价格收购1414688股，约占交易后已发行普通股的11.26%，投资额约1500万美元[119] - FYCOMPA®资产购买协议规定支付1.6亿美元前期现金和160万美元预付款报销，若达到特定专利里程碑，Eisai可获2500万美元或有付款；专利到期后，净销售额1000 - 1亿美元按12%支付特许权使用费，1 - 1.25亿美元按17%支付，超过1.25亿美元按22%支付；仿制药上市后，对应区间分别按6%、8.5%和11%支付[141] - vamorolone许可协议规定收购时支付7500万美元初始现金，FDA批准治疗DMD的新药申请支付3600万美元监管里程碑款项，后续每增加一个适应症获批分别支付5000万、4500万和4500万美元；公司还对Santhera进行约1500万美元战略股权投资，持有约11.26%股份[143][146] FIRDAPSE®业务线情况 - 公司FIRDAPSE®共付援助计划使有商业保险的患者自付费用每月不超过10美元，目前每月不到2美元[114] - 公司FIRDAPSE®销售团队约有29名现场人员，另有6名医学科学联络官[113] - 公司FIRDAPSE®通过内部销售机构可触及约9000名神经学和神经肌肉医疗保健提供者[114] - 公司FIRDAPSE®非个人推广可触及20000名神经科医生和16000名肿瘤学家[114] - 公司于2023年3月1日对三家提交FIRDAPSE®仿制药申请的制造商提起专利侵权诉讼[114] - 公司于2023年8月4日向FDA提交申请，寻求将FIRDAPSE®最大指示剂量从每天80毫克提高到100毫克[114] - 2023年第二季度和上半年，FIRDAPSE®销售额分别约为6490万美元和1.224亿美元[126] - 2023年Q2和H1产品净收入较2022年同期分别增加约4640万美元和8870万美元，FIRDAPSE®销量分别增长约12%和16%[127] - FIRDAPSE®许可协议规定，北美地区净销售额前1亿美元按7%支付特许权使用费，超过1亿美元部分按10%支付；第三方许可权在监管排他期内按7%支付，无监管排他期按3.5%支付；2023年第二季度和上半年分别确认约920万美元和1680万美元特许权使用费[135][136] FYCOMPA®业务线情况 - 公司为FYCOMPA®招聘约34名销售和营销人员及7名医学科学联络官[117] - 公司FYCOMPA®即时储蓄卡计划使符合条件的商业保险患者共付费用低至10美元，每年最高节省1300美元[117] - 公司于2023年4月5日对提交FYCOMPA®两种剂型仿制药申请的制造商提起诉讼，触发30个月延期[117] - FYCOMPA®在2023年第二季度销售额约为3460万美元，1月24日至6月30日销售额约为6240万美元[126] 财务数据关键指标变化 - 2023年6月30日，公司现金及现金等价物约1.79亿美元，之后支付给Santhera约9000万美元，支付给Jacobus Pharmaceutical Company 1000万美元[121] - 2023年第二季度和上半年，公司产品销售净收入分别为9950万美元和1.848亿美元，2022年同期分别为5300万美元和9610万美元[126] - 2023年第二季度和上半年，公司与DyDo的合作协议分别产生收入30万美元和50万美元[123] - 2023年Q2和H1销售成本分别约为1200万美元和2200万美元，2022年同期分别为760万美元和1350万美元[127] - 2023年Q2和H1无形资产摊销分别约为850万美元和1500万美元，2022年同期无此项费用[127] - 2023年Q2和H1研发费用分别约为400万美元和750万美元，分别占总运营成本和费用的约7%和7%，2022年同期分别占约16%和15%[127] - 2023年Q2和H1销售、一般和行政费用分别约为2840万美元和5810万美元，较2022年同期分别增加约1550万美元和2880万美元[128] - 2023年Q2和H1基于股票的总薪酬分别为330万美元和620万美元，2022年同期分别为200万美元和390万美元[128] - 2023年Q2和H1其他收入（支出）净额分别为180万美元和350万美元，2022年同期分别为 - 30万美元和 - 20万美元[128] - 2023年和2022年H1有效所得税税率分别为21.5%和23.7%[128] - 2023年Q2和H1净收入分别为3780万美元和6730万美元，2022年同期分别为2160万美元和3490万美元[129] - 2023年6月30日公司现金及现金等价物总计1.788亿美元，营运资金为1.885亿美元；2022年12月31日分别为2.984亿美元和2.632亿美元[130] - 2023年上半年经营活动提供的净现金主要源于6730万美元净收入、库存减少20万美元、应付账款增加40万美元和2160万美元非现金费用等，部分被应收账款增加3240万美元等抵消；2022年上半年主要源于3490万美元净收入、270万美元递延税项和480万美元非现金费用等，部分被应收账款增加300万美元等抵消[134] - 2023年上半年投资活动使用的净现金为1.624亿美元，主要用于FYCOMPA®资产收购；2022年上半年投资活动提供的净现金为930万美元，主要来自可供出售证券的出售所得[134] - 2023年上半年融资活动使用的净现金为10万美元，主要用于资产收购产生的负债支付和与基于股票的薪酬相关的员工预扣税支付；2022年上半年为450万美元，主要用于普通股回购[134] 其他协议与费用 - 与Jacobus的和解协议规定支付3000万美元现金，已支付2000万美元，余额将在结算两周年支付；2022 - 2025年美国阿米吡啶产品净销售额按1.5%支付特许权使用费（每年最低300万美元），2026年至专利到期按2.5%支付（每年最低500万美元）；2023年第二季度和上半年分别确认约90万美元和170万美元特许权使用费[138][140] - 首席执行官2023年基本工资约70万美元，协议2024年11月到期，但他宣布2023年底退休[147] - 与合同制造组织签订每年约50万美元采购承诺，协议2023年12月到期[148] - 办公室租赁协议规定，自2021年3月起使用约10700平方英尺办公空间，年租金约50万美元[149] vamorolone相关情况 - 假设vamorolone在PDUFA日期获批，公司预计2024年第一季度推出该产品，需新增约10名商业团队成员[119] - DMD患病率估计为每3500名活产男婴中有1例[119] - 在关键的VISION - DMD研究中，vamorolone治疗24周时达到主要终点TTSTAND速度，p = 0.002，且安全性和耐受性良好[119] 公司风险与计划 - 公司面临多项不确定性，如与美国专利局的专利期限延长纠纷结果、反垄断监管机构对先前收购交易的审查结果等[152] - 公司当前计划基于FIRDAPSE®和FYCOMPA®的持续商业化、vamorolone的潜在商业化以及获取或授权其他产品的计划[153] - 公司不承担公开更新或修订前瞻性声明的义务[154] - 市场风险包括利率、外汇汇率和商品价格波动对市场风险敏感工具价值的影响[155] - 公司的利率风险仅限于现金及现金等价物投资于高流动性货币市场基金和美国国债[155] - 公司投资活动的主要目标是保存资本以支持运营并在不承担重大风险的情况下最大化投资收益[155] - 公司投资组合不使用衍生金融工具，现金和投资政策强调流动性和本金保全[155] - 公司需关注能否成功获取开发中的药品、完成研发并成功商业化[152] - 公司需关注FIRDAPSE®专利到期后能否防止仿制药竞争[152] - 公司需关注Santhera的vamorolone新药申请能否获批及获批后能否成功商业化[152] 公司资金状况 - 公司预计现有资金至少可支持未来12个月的运营[121]