经营业绩波动因素 - 公司季度和年度经营业绩可能大幅波动，影响因素包括向合作伙伴付款、项目费用、产品销售及相关款项波动等[266] 政策法规变化 - 2017年12月22日特朗普签署《减税与就业法案》，2019年废除“个人强制保险”条款；2018年12月14日德州北区联邦地方法院裁定ACA中个人强制保险条款无效；2020年11月10日美国最高法院审理此案，2021年6月17日驳回诉讼[277] - 2020年10月HHS和FDA发布最终规则允许各州等实体从加拿大进口处方药，至少六个州已通过相关法律；2020年11月20日HHS最终确定一项法规，原定于2022年1月1日生效，后因《降低通胀法案》推迟至2032年1月1日[279] - 2022年8月16日拜登签署《降低通胀法案》，要求特定药品制造商从2026年起与医保进行价格谈判，2023年起对医保B部分和D部分价格涨幅超过通胀的情况征收回扣，2025年起更换D部分覆盖缺口折扣计划[281] - 2018年加州通过《加州消费者隐私法案》，2020年1月1日生效；2020年11月加州选民通过《加州隐私权利法案》，2023年1月1日生效；弗吉尼亚州隐私法2023年1月1日生效，科罗拉多、犹他和康涅狄格州法律将于年内生效[285] 产品竞争与合作风险 - 公司认为Fimepinostat在临床测试中没有其他作为单一化学实体同时靶向HDAC和PI3K的分子，但有许多市售药物分别靶向HDAC或PI3K[288] - 许多竞争公司在财务、营销和人力资源方面的能力远超公司，且在临床试验、监管批准、大规模生产和产品推广方面经验丰富[289] - 公司部分项目依赖战略合作伙伴，合作协议可能不限制合作伙伴开展内部竞争开发工作[292] 公司能力短板 - 公司没有自己的制造能力，计划继续依靠合作伙伴或分包商进行产品制造[293] - 公司没有销售、营销和分销经验及基础设施，需建立相关设施或与第三方合作[295] 公司人员情况 - 截至2022年12月31日，公司共有51名全职员工，其中12人拥有博士或其他高级科学或医学学位，33人参与研发[296] - 2022年11月，公司为推进emavusertib的开发，重新分配资源，减少了约30%的员工[729] 特许权使用费相关负债 - 2019年公司与Oberland Capital Management管理的实体签订特许权使用费协议，出售部分收取特许权使用费的权利，当时相关负债公允价值为6500万美元，截至2022年12月31日为4950万美元[719] - 2021年1月1日，未来特许权使用费销售相关负债的账面价值为5823.5万美元；2021年12月31日为5379.8万美元；2022年12月31日为4948.3万美元[791] 公司财务关键指标变化 - 2022年和2021年公司净收入分别为1.0162亿美元和1.0649亿美元，净亏损分别为5667.2万美元和4543.6万美元[723] - 2022年公司运营费用为6318.2万美元，较2021年的5271.4万美元有所增加[723] - 2022年公司其他费用为365.2万美元，较2021年的337.1万美元有所增加[723] - 2022年公司全面亏损为5674.9万美元，较2021年的4554.2万美元有所增加[723] - 截至2022年12月31日，公司累计亏损约11亿美元，2022年净亏损5670万美元，运营使用现金5430万美元[732] - 公司预计现有8560万美元现金、现金等价物和投资至少可支持未来12个月的运营[732] - 公司评估认为，综合考虑所有条件和事件，在合并财务报表发布后的一年内，不存在对公司持续经营能力产生重大怀疑的情况[733] - 截至2022年12月31日和2021年12月31日，公司分别将0.6百万美元和0.7百万美元的现金列为受限现金[734] - 截至2022年12月31日，短期投资的加权平均到期期限为0.3年[747] - 截至2022年12月31日，处于连续12个月或更长时间未实现亏损状态的可供出售投资的总公允价值为27.4百万美元，2021年无此类投资[750] - 2022年和2021年12月31日，公司的财产和设备分别为689千美元和505千美元[751] - 2022年和2021年12月31日止年度，公司可供出售债务证券应计利息分别为0.2百万美元和0.4百万美元[776] - 截至2022年12月31日，公司短期投资摊余成本66151千美元，未实现收益2千美元，未实现损失188千美元，公允价值65965千美元[777] - 截至2021年12月31日，公司投资摊余成本99943千美元，未实现损失109千美元，公允价值99834千美元[779] - 2022年和2021年12月31日止年度，公司与财产和设备相关的折旧和摊销费用均为0.2百万美元[781] - 截至2022年12月31日，公司应计负债总计5679千美元；截至2021年12月31日，总计6339千美元[782] - 2022年12月31日止年度，公司因租赁协议修改对租赁负债和使用权资产净减少0.2百万美元[786] - 2022年和2021年12月31日止年度，公司在综合运营和全面损失报表中分别确认特许权使用费收入成本0.3百万美元和0.5百万美元[788] - 看跌/看涨价格的估计金额最高为7250万美元[792] 租赁相关情况 - 公司租赁的折现率为10.0%，该租赁六年的基本租金现金总义务约为8.8百万美元，2022年已支付1.3百万美元[756] - 预计到租赁结束时，2023 - 2025年的租赁付款分别为1471千美元、1515千美元、1561千美元，总租赁付款为4547千美元，扣除利息606千美元后，经营租赁负债的现值为3941千美元[758] - 2022年1月，公司租赁协议增加约9340平方英尺空间，年基本租金0.3百万美元，租赁协议于2025年12月31日到期[785] 贷款与收益情况 - 2020年4月公司获得0.9百万美元PPP贷款，2021年6月该贷款包括应计利息被全额豁免，2021年公司记录了0.9百万美元的债务清偿收益[759] 股权出售情况 - 2022年公司根据2021年销售协议出售4583695股普通股，获得总收益6.3百万美元，截至2022年12月31日，该协议下还有93.7百万美元可供出售[764] - 2021年3月，公司与Cantor Fitzgerald & Co.和JonesTrading Institutional Services LLC签订销售协议，可通过“市价发行”计划不时出售最高1亿美元的公司普通股[793] - 2020年2月，公司与Aspire Capital Fund, LLC签订普通股购买协议，可出售最高3000万美元的公司普通股；2020年发行7990516股，收益840万美元；截至2021年12月31日，协议下还有2160万美元额度可用；协议于2022年8月到期[794] 商誉情况 - 2022年和2021年12月31日，公司的商誉均为9.0百万美元，这两年均未确认商誉减值[768] 客户收入占比情况 - 2022年和2021年，公司客户基因泰克占公司总毛收入的100%[765] 公允价值资产情况 - 截至2022年12月31日，公司公允价值资产总计84178千美元，其中一级市场15215千美元，二级市场68963千美元[776] - 截至2021年12月31日，公司公允价值资产总计133778千美元，其中一级市场33944千美元，二级市场99834千美元[776] Oberland购买协议相关 - 若购买方在2026年12月31日或之前根据Oberland购买协议收到超过1.17亿美元的付款，公司需进行相关支付[790] 技术授权收益情况 - 公司向Genentech授权技术，在Erivedge或其他小分子Hedgehog通路抑制剂开发方面，有望获得总计最高1.15亿美元的或有现金里程碑付款；截至2022年12月31日，已收到5900万美元[795] - 公司有权获得Erivedge净销售额5% - 7.5%的特许权使用费，在特定情况下，特许权使用费率可能在每个国家基础上降低2%[795]