财务数据关键指标变化 - 2021年第一季度研发费用1758.4万美元，高于2020年同期的1386.2万美元；管理费用533.4万美元，高于2020年同期的399.1万美元[11] - 2021年第一季度运营亏损2291.8万美元，2020年同期为1778.2万美元；净亏损2290.1万美元，2020年同期为1736万美元[11] - 2021年3月31日普通股数量为3301.7万股，2020年同期为2458.7万股；股东权益总额为14948万美元，2020年同期为10843.7万美元[13] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为2006.7万美元，2020年同期为1223万美元；投资活动净现金提供量为3250.2万美元，2020年同期为1633.9万美元[18] - 2021年第一季度融资活动净现金提供量为57万美元，2020年同期为648.2万美元；现金及现金等价物和受限现金期末余额为10607.9万美元，2020年同期为5141.7万美元[18] - 2021年3月31日和2020年12月31日，应计研发费用分别为330万美元和210万美元[39] - 2021年和2020年截至3月31日的三个月，公司确认的研发费用减免分别为5.5万美元和20万美元[40] - 2021年3月31日和2020年，潜在稀释性证券以普通股等价股份（千股）计，分别为6008千股和3896千股[45] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，按公允价值计量的金融资产分别为45086千美元和77793千美元[54] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为7139千美元和6612千美元[55] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，物业和设备净值分别为3094千美元和3181千美元[55] - 2021年和2020年第一季度研发费用分别为1760万美元和1390万美元，增长372.2万美元[98] - 2021年和2020年第一季度行政费用分别为530万美元和400万美元，增长134.3万美元[98] - 2021年和2020年第一季度其他收入（支出）净额分别为1.7万美元和42.2万美元，减少40.5万美元[98] - 2021年和2020年第一季度净亏损分别为2290.1万美元和1736万美元，增加554.1万美元[98] - 2021年和2020年第一季度经营活动净现金使用量分别为2010万美元和1220万美元，增加790万美元[99] - 2021年和2020年第一季度投资活动净现金流入分别为3250万美元和1630万美元，增加1620万美元[99] - 2021年和2020年第一季度融资活动净现金流入分别为5.7万美元和650万美元，减少644.3万美元[99] - 2020年第一季度赠款收入为7.1万美元，2021年第一季度无赠款收入[98] - 2021年和2020年第一季度，公司因外币交易和重估产生的净损益分别约为2.4万美元和10万美元[109] 资金状况与筹集情况 - 截至2021年3月31日，公司未受限现金、现金等价物和投资证券为1.507亿美元，公司认为足以满足未来至少12个月的资金需求[25] - 2021年4月，公司通过承销后续发行456.2044万股普通股，额外筹集7250万美元[25] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损1.905亿美元，预计未来仍将持续净亏损，需筹集大量额外资金[25] - 2020年4月17日，公司完成公开发行8222500股普通股，净收益约1.079亿美元[61] - 2019年8月13日，公司提交S - 3表格注册声明，涵盖最高3亿美元证券发行，还签订销售协议可通过ATM发行最高7500万美元普通股[61][63] - 2021年4月12日，公司完成4562044股普通股的承销后续发行，每股发行价16.44美元，扣除承销折扣、佣金和发行成本后，净收益约7250万美元[72] - 2021年4月7日，公司完成4562044股普通股的公开发行，每股价格16.44美元，扣除相关费用后净收益约7250万美元[86] - 公司可通过股权发行、债务融资等方式筹集资金，销售代理佣金为总销售价格的3%[103][105] - 2019年8月公司与销售代理签订协议，可出售总发行价高达7500万美元的普通股[105] - 截至2020年3月31日的三个月内，公司在ATM发行中发行275,764股普通股，扣除佣金后净收益为640万美元[105] - 2018年7月公司IPO，发行690万股普通股，发行价为每股17美元，总收益为1.173亿美元[116] - IPO扣除承销折扣、佣金和发行费用后，公司净收益约为1.065亿美元[116] - 截至2021年3月31日，公司已使用约7820万美元的IPO收益用于一般公司用途[116] 会计准则相关 - 公司于2021年1月1日采用ASU 2020 - 06，对合并财务报表无影响[47] - 公司正在评估2022年12月15日后开始的财年采用ASU 2016 - 13对合并财务报表的影响[48] 租赁相关 - 公司将租赁期超过12个月的经营租赁按最低租赁付款额现值计入相关资产和负债，租赁费用直线法确认[36] - 2021年和2020年截至3月31日的三个月，租金费用均为30万美元[58] - 2021年3月31日，不可撤销经营租赁未来最低付款总额为5486千美元，经营租赁负债为4648千美元[59] 投资证券相关 - 公司投资证券分类为可供出售，按公允价值计量，未实现的临时损益计入综合收益[33][34] - 2021年3月31日，可供出售投资证券的摊销成本为4506.7万美元，公允价值为4508.6万美元[49] - 2020年12月31日，可供出售投资证券的摊销成本为7776.8万美元，公允价值为7779.3万美元[50] 金融工具信用风险 - 公司金融工具信用风险集中于现金、现金等价物和投资证券，已制定投资准则[35] 股票期权与薪酬相关 - 截至2021年3月31日，2018激励计划、2018员工股票购买计划分别有2030937股和944392股可用于未来发行[64][66] - 2021年第一季度，公司股票期权计划新增授予1605000份，期末期权总数为5996000份[68] - 2021年和2020年授予股票期权加权平均公允价值分别为每股11.01美元和15.00美元[69] - 2021年第一季度和2020年第一季度的基于股票的薪酬费用分别为340.6万美元和214.7万美元[70] - 截至2021年3月31日，与期权奖励和员工股票购买计划相关的未确认基于股票的薪酬成本分别为4120万美元和110万美元，预计分别在约2.6年和1.4年内确认[71] 业务市场与研发计划 - 美国约有26000人患有肢端肥大症，约171000名成年人患有神经内分泌肿瘤，其中约33000名患者患有类癌综合征[77][79] - 2020年，注射用生长抑素肽类药物在全球治疗肢端肥大症、神经内分泌肿瘤及其他用途的销售额约为32亿美元[79] - 公司已启动帕图索汀治疗肢端肥大症的3期开发计划，预计2023年获得两项研究的顶线数据，还计划在2021年启动针对伴有类癌综合征的神经内分泌肿瘤患者的2期试验[79] - 先天性高胰岛素血症在美国每25000至50000例新生儿中约有1例发病[80] 税收抵免相关 - 澳大利亚税务局为在澳开展大部分研发活动的澳大利亚公司提供相当于符合条件的研发支出43.5%的可退还税收抵免[84] 其他影响因素 - 新冠疫情虽未对公司财务结果产生重大影响，但长期爆发可能对财务状况和业务运营产生重大不利影响[28] - 《新冠病毒援助、救济和经济安全法案》对公司2020年和2021年第一季度所得税拨备无重大影响[28] 公司管理与法律风险 - 公司管理层认为截至2021年3月31日，披露控制和程序在合理保证水平上有效[111] - 公司目前没有重大法律诉讼，但未来可能会受到法律诉讼的不利影响[114] 汇率影响 - 截至2021年3月31日，澳元汇率理论上变动10%不会导致重大损益[109] 公司费用预期 - 公司预计未来研发和行政费用将增加，且未来需筹集大量额外资金[94][95]