产品研发进展 - 公司主要产品候选药物托伐拉非尼（DAY101）已在超350名患者中研究，单药治疗耐受性良好[120] - FIREFLY - 1试验中，69名可评估患者的总缓解率（ORR）为67%，临床获益率为93%；76名RAPNO - LGG可评估患者的ORR为51%，临床获益率为82%；76名RANO - LGG可评估患者的ORR为53%，临床获益率为83%[123][124][125] - 托伐拉非尼（DAY101）治疗复发性或进展性低级别胶质瘤（pLGG）的新药申请（NDA）于2023年10月获FDA受理并获优先审评，PDUFA目标行动日期为2024年4月30日[126] - 公司第二款产品候选药物匹马塞替尼已在超850名不同肿瘤类型患者的超10项1/2期临床试验中研究[128] 合作与许可协议 - 2023年8月，公司与Sprint Bioscience AB达成研究合作和许可协议，获得VRK1相关产品全球独家许可[130] - 2021年2月10日，公司子公司与默克KGaA达成许可协议，获匹马塞替尼和MSC2015103B化合物全球独家许可[138] - 公司需在2029年前在至少两个指定主要市场国家开发并商业化至少两种许可产品[139] - 公司为MRKDG许可协议支付800万美元预付款和250万美元里程碑付款，或需额外支付最高3.645亿美元[140] - 2019年DOT - 1为武田资产协议支付100万美元现金并发行9857143股A系列优先股，公允价值约990万美元[144] - 2019年DOT - 1为Viracta许可协议支付200万美元预付款，2021年支付300万美元里程碑付款，或需额外支付最高5400万美元[148] 财务数据关键指标变化 - 2023年1 - 9月和2022年同期，公司净亏损分别为1.344亿美元和1.021亿美元，截至2023年9月30日累计亏损4.041亿美元[133] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物和短期投资总计4.055亿美元，管理层认为现有资金可支持运营至2026年[135] - 2023年第三季度研发费用从2200万美元增至3320万美元，增长50.5%，主要因第三方费用、人员费用和许可付款增加[158][159] - 2023年第三季度管理费用从1770万美元增至1830万美元，增长3.5%，主要因人员费用增加和外部咨询服务减少[158][161] - 2023年前三季度研发费用从5960万美元增至9320万美元，增长56.3%[162] - 2023年前三季度管理费用从4460万美元增至5340万美元，增长19.8%[162] - 2023年第三季度总运营费用从3970万美元增至5140万美元，增长29.6%[158] - 2023年前三季度总运营费用从1.042亿美元增至1.465亿美元，增长40.7%[162] - 2023年第三季度净亏损从3780万美元增至4620万美元，增长22.1%；前三季度从1.021亿美元增至1.344亿美元，增长31.7%[158][162] - 研发费用从2022年前九个月的5960万美元增至2023年前九个月的9320万美元，增加了3360万美元[163] - 一般及行政费用从2022年前九个月的4460万美元增至2023年前九个月的5340万美元，增加了880万美元[165] - 2023年6月，公司完成后续发行，发行并出售13269231股普通股，每股价格13美元，净收益约1.614亿美元[166] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损4.041亿美元，现金及现金等价物和短期投资为4.055亿美元[170] - 截至2023年9月30日，公司未来最低采购义务总计1720万美元[175] - 2023年前九个月，经营活动净现金使用量为1.055亿美元，投资活动净现金流入为9800万美元，融资活动净现金流入为1.634亿美元[176] - 2022年前九个月，经营活动净现金使用量为7460万美元，投资活动净现金使用量为2.529亿美元，融资活动净现金流入为1.64亿美元[176] - 公司预计未来费用将显著增加，会有大量亏损，因需继续开发产品候选药物、寻求营销授权、商业化获批产品等[133] - 公司预计在可预见的未来将继续产生大量费用和不断增加的经营亏损[183] - 公司现有现金、现金等价物和短期投资预计可支持运营费用和资本支出至2026年[184] 公司资格变化 - 截至2023年第二季度最后一个工作日，非关联股东持有的普通股总市值超过7亿美元，公司自2023年12月31日起将被视为“大型加速申报公司”，不再符合新兴成长公司资格[192] - 2023年第二季度最后一个工作日，非关联股东持有的普通股总市值超过7亿美元[194] - 截至2023年12月31日，公司将不再符合小型报告公司的标准[194] - 从2024年提交的截至2023年12月31日财年的10 - K年度报告开始，公司将无法利用简化披露要求[194]