公司业务概况 - 公司是生物制药公司，有一款获批药物QINLOCK，还在开发三个临床阶段候选药物和推进研究阶段项目[95] 产品获批情况 - 2021年3 - 9月，QINLOCK在中国、中国香港、中国台湾获批用于治疗特定晚期GIST成人患者，预计2021年四季度获欧盟最终批准[96][97] - 2021年11月vimseltinib获美国FDA治疗腱鞘巨细胞瘤快速通道认定[101] - 2021年11月rebastinib获欧盟卵巢癌孤儿药认定[105] 产品研究进展 - 预计2021年四季度公布QINLOCK二线GIST关键3期研究INTRIGUE的顶线结果，并启动其与binimetinib联用的1b/2期研究[98] - 2021年9月宣布推进vimseltinib进入腱鞘巨细胞瘤3期关键研究MOTION，预计四季度启动，研究分两部分，第1部分80人用vimseltinib，40人用安慰剂[99] - rebastinib与紫杉醇联用的1b/2期试验中，子宫内膜癌和铂耐药卵巢癌队列触发扩大入组，预计2022年确定铂耐药卵巢癌关键研究计划并启动研究[102][104] - 2021年6月DCC - 3116开展1期首次人体研究，预计2022年公布剂量递增阶段初始数据[107][108] - 2021年8月公司与Sprint Bioscience达成协议，获得靶向VPS34的研究阶段项目全球独家许可权[109] 收入情况 - 公司预计未来收入主要来自QINLOCK销售以及与Zai相关协议的付款，但无法保证商业化收入情况[117] - 2021年和2020年截至9月30日的三个月和九个月，产品收入仅来自QINLOCK销售，2021年Q3产品净收入2.1682亿美元，2020年同期为1.5164亿美元；2021年前九个月产品净收入6.3692亿美元，2020年同期为1.9989亿美元[118][143][145] - 2021年和2020年截至9月30日的三个月和九个月，合作收入与Zai许可协议和Zai供应协议相关，2021年Q3合作收入153.8万美元，2020年同期为28.5万美元；2021年前九个月合作收入825.7万美元，2020年同期为261.2万美元[119][143] - 根据Zai许可协议，公司获得2000万美元预付款，有资格获得最高1.85亿美元潜在开发和商业里程碑付款，包括最高5000万美元开发里程碑和最高1.35亿美元商业里程碑，Zai还需支付低至中双位数百分比特许权使用费[120] - 2021年第二季度，随着QINLOCK在中国大陆和香港获批，公司开始确认Zai许可协议下的特许权使用费收入和Zai供应协议下的商业库存销售收入[121][122] - 与2020年同期相比，2021年截至9月30日的三个月和九个月，净产品收入分别增加650万美元和4370万美元，主要因美国销售数量增加[145] - 2021年前三季度合作收入较2020年同期增加560万美元，主要因Zai许可协议下里程碑收入增加300万美元[147] 成本与费用情况 - 2021年Q3销售成本91.7万美元，2020年同期为9万美元；2021年前九个月销售成本241.4万美元，2020年同期为9.8万美元[143] - 2021年Q3研发费用6644.4万美元，2020年同期为4921.3万美元；2021年前九个月研发费用1.82109亿美元，2020年同期为1.46682亿美元[143] - 2021年Q3销售、一般和行政费用3552.7万美元，2020年同期为3014.3万美元；2021年前九个月销售、一般和行政费用9910.2万美元，2020年同期为8401.2万美元[143] - 2021年前三季度和前三季度销售成本较2020年同期分别增加80万美元和230万美元，主要与QINLOCK商业库存成本及美国产品销量增加有关[148] - 2021年前三季度QINLOCK研发费用较2020年同期减少，主要因临床试验费用减少680万美元[155] - 2021年前三季度和前三季度vimseltinib项目费用较2020年同期增加，主要因临床试验费用分别增加200万美元和640万美元，制造成本分别增加150万美元和330万美元[157] - 2021年前三季度和前三季度rebastinib项目费用较2020年同期减少，主要因临床试验费用分别减少100万美元和290万美元[158] - 2021年前三季度和前三季度DCC - 3116项目费用有变化，前三季度因临床试验费用增加40万美元而增加，前三季度临床试验和制造成本分别增加130万美元和50万美元，部分被临床前活动减少的170万美元抵消[159] - 2021年前三季度和前三季度临床前成本较2020年同期分别增加450万美元和780万美元，主要因2021年第三季度向Sprint支付400万美元预付款及早期药物发现项目活动增加[160] - 预计2021年第四季度研发费用较前九个月增加，因持续投资临床管线开发[162] - 预计2021年第四季度销售、一般和行政费用较前九个月增加，因继续推进QINLOCK在美国商业化并为欧洲潜在商业发布做准备[166] 盈亏情况 - 2021年Q3运营亏损7966.8万美元，2020年同期为6399.7万美元；2021年前九个月运营亏损2.11676亿美元，2020年同期为2.08191亿美元[143] - 2021年Q3净亏损7983.8万美元，2020年同期为6370.1万美元；2021年前九个月净亏损2.11569亿美元，2020年同期为2.03749亿美元[143] - 2021年前九个月净亏损2.116亿美元，2020年全年净亏损2.665亿美元，截至2021年9月30日累计亏损9.66亿美元[181] 股权融资情况 - 自2017年10月以来，公司通过首次公开募股、后续增发和与Jefferies的公开市场销售协议发行并出售29669386股普通股，扣除相关费用后净收益9.565亿美元[171] - 截至2021年9月30日，销售协议下可供未来发行的金额为1.725亿美元[172] - 公司多次发行普通股，累计发行2966.9386万股，净收益9.565亿美元[174] 现金流情况 - 2021年前九个月经营活动净现金流使用较2020年同期减少1690万美元[177] - 2021年前九个月投资活动净现金流较2020年同期增加9550万美元[178] - 2021年前九个月融资活动净现金流较2020年同期减少1.861亿美元[180] 资金状况与预期 - 截至2021年9月30日，公司主要流动性来源为现金、现金等价物和有价证券，共计3.922亿美元[175] - 公司预计现有资金能支持运营和资本支出至2023年上半年[187] 协议付款情况 - 2021年8月公司签订Sprint协议，可能需支付最高2.73亿美元的开发和商业里程碑付款及一定比例特许权使用费[188] 财务相关其他情况 - 公司目前没有任何表外安排，近期发布的会计准则对财务状况和经营成果无重大影响[191][192] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券包括现金、货币市场基金等[193] - 投资活动主要目标是保本、提供流动性和在不显著增加风险的情况下实现收益最大化[193] - 公司主要市场风险是利息收入敏感性，受利率总体水平变化影响[193] - 假设所有期限利率不利变动100个基点，截至2021年9月30日和2020年12月31日，利率敏感工具公允价值假设损失分别约为340万美元和430万美元[193] - 公司认为现金、现金等价物和有价证券无重大违约或流动性风险，但无法保证未来投资不受市场价值不利变化影响[194] - 公司在多家金融机构持有的现金、现金等价物和有价证券超过联邦保险限额[194] - 公司与外国供应商签约，面临外汇汇率不利变化风险，但认为该风险不重要且不进行套期保值[195] - 通货膨胀通常会增加公司劳动力、临床试验和制造成本，但在2021年和2020年截至9月30日的三个月和九个月内，未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响[196]