财务数据关键指标变化：收入和利润 - 公司2021年净亏损720万美元，累计亏损1.638亿美元[94] - 公司2021年运营亏损940万美元，2020年为650万美元，同比增长44.6%[169] - 2021年其他收入约230万美元，其他费用约580万美元[170] - 净亏损从2020年的1233.7万美元改善至2021年的717.1万美元[209] - 每股净亏损从2020年的0.44美元改善至2021年的0.09美元[209] - 经营亏损从2020年的654.6万美元扩大至2021年的944.1万美元[209] - 市场证券损失174.3万美元，而2020年为收益100.1万美元[209] - 投资公允价值变动带来362.6万美元收益，2020年为损失681.1万美元[209] - 2021年投资公允价值增加1040万美元[170] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 公司每月支付约3,320美元租赁纽约办公室，另支付约2,000美元租赁德克萨斯州办公室[146] 财务数据关键指标变化：现金流和营运资金 - 2021年营运现金流净流出660万美元，2020年净流出400万美元[175] - 2021年投资活动现金流净流出890万美元，2020年净流出2500万美元[176] - 2021年购买有价证券9340万美元，出售有价证券1.03亿美元[176] - 2021年融资活动现金流入7830万美元，主要来自股票及认股权证发行[178] - 截至2021年12月31日营运资金约8980万美元[173] - 现金从2020年的271.5万美元大幅增至2021年的6556.2万美元[206] - 有价证券从2020年的2480.1万美元降至2021年的1142.7万美元[206] - 总资产从2020年的3049.5万美元增至2021年的1.02656亿美元[206] 财务数据关键指标变化：投资和证券 - 对私营公司投资达946.5万美元，其估值被列为关键审计事项[194] - 普通股流通股数从2020年的3492.0222万股增至2021年的8968.1258万股[206] - 截至2021年12月31日，已发行股票期权479,654份，加权平均行权价为32.35美元[153] - 股权补偿计划中剩余可供未来发行的股票数量为4,555,144股[153] 产品管线与临床前进展 - DHA-dFdC在临床前研究中抑制胰腺癌细胞生长的效力比当前标准疗法吉西他滨强高达100,000倍[11][16][19] - 胰腺癌候选药物DHA-dFdC在临床前研究中效力比吉西他滨强达10万倍[162] - 公司目前没有临床阶段的产品候选药物，处于早期开发阶段[107][108] - 公司计划在2021年提交DHA-dFdC的新药临床试验申请(IND)并开始人体测试[108] - 公司主要专注于开发治疗胰腺癌、AML和ALL的小分子抗癌疗法[158] 许可与合作协议 - 公司与马里兰大学巴尔的摩分校签署赞助研究协议，将在两年内支付总计310万美元的研究支持费用[33] - 公司获得西洛制药关于使用psilocybin治疗癌症的全球独家专利许可[14] - 公司投资Convergent Therapeutics进行针对前列腺癌的下一代双作用肽受体放射性核素治疗高级人体试验[13] - 公司获得UMB三项抗病毒化合物专利的独家全球许可，相关PCT申请包括PCT/US2020036482（国际申请日2020年6月5日）和PCT/US2021/06183（国际申请日2021年12月3日）[39][51] - 公司从Wake Forest大学获得KPC34许可，该药物针对AML和ALL，目前处于临床前阶段，具有克服gemcitabine耐药性的潜力[40][46] - 公司与肯塔基大学研究基金会签署固定价格协议，支付67,000美元获得G4-1固体肿瘤治疗专利的独家许可选项，相关专利有效期至2035年[52] - 公司计划在2022年12月31日前向UMB提交商业化计划，涵盖许可产品的研发和整体商业化策略[51] - 公司持有UTA专利许可，684专利和633专利分别预计于2035年10月和5月到期[162] 专利与知识产权 - KPC34相关专利US7309696已于2021年8月11日到期，所有许可专利将在2022年底前到期[47] 疾病流行病学与市场背景 - 胰腺癌患者5年总相对生存率为10%，局部疾病诊断患者5年生存率为39%，远处转移阶段诊断患者5年生存率仅为3%[17] - 2021年美国预计有60,430例胰腺癌新确诊病例，超过48,220例将死于该疾病[17] - AML在美国2021年预计新发病例20,240例（男性11,230例，女性9,010例），占所有白血病病例的31%，预计死亡11,400例（男性6,620例，女性4,780例）[41] - ALL在美国2021年预计新发病例5,690例（男性3,000例，女性2,690例），占儿童白血病病例的74%，预计死亡1,580例（男性900例，女性680例）[41] - 截至2022年2月，全球COVID-19确诊病例超过4.19亿例，死亡人数超过580万[34][38] - 2014年西非埃博拉疫情导致超过28,000人感染，造成超过11,000人死亡[35] - MERS冠状病毒自2012年以来零星传播，导致约2,500例感染，病死率约为35%[35] - 2002-2003年SARS-CoV感染超过8,000人，9个月内死亡率约为10%[35] 药物开发与监管流程 - 药物开发需完成临床前研究、IND申请、三期临床试验（Phase 1-3）及NDA提交，整个过程受FDA严格监管[58][59][62][63][64] - FDA标准新药申请（NDA）审查周期目标为10个月[71] - FDA通常在收到NDA后60天内决定是否受理[71] - NDA申请需支付高额用户费用，但小企业首款人用药物可豁免[70] - FDA可能要求风险评估和减灾策略（REMS）作为批准前提[75] - 临床数据可能被FDA重新分析导致审查延迟[72] - 完成回应函（Complete Response Letter）可能要求追加三期临床试验[73] - 产品批准后可能被限制适应症、剂量或要求四期临床试验[75] 商业化策略 - 公司无自主生产能力，需依赖第三方cGMP制造商进行药物生产[54] - 公司计划建立美国市场内部营销能力，或与大型药企合作商业化，同时寻求美国以外的战略合作伙伴[53] - 医疗保险D部分（Medicare Part D）覆盖政策将影响产品商业化潜力[77] 运营与人力资源 - 公司员工总数为4名全职和1名兼职（截至2021年12月31日）[87] - COVID-19疫情对公司纽约业务运营造成持续负面影响[105][106] 风险因素：临床与开发 - 临床开发成本可能高于预期且存在重大失败风险[112][115] - 公司依赖第三方机构进行临床试验，若其未按合同履行将影响产品获批[118][120] 风险因素：财务与内控 - 公司财务报告内部控制无效，因职责分离不足及缺乏确保重大交易反映在财务报表中的控制[97] 风险因素：市场与股价 - 公司面临从纳斯达克资本市场退市风险，因股价未满足1美元最低收盘价要求[127] - 公司需在2022年2月7日前连续10个交易日股价达到1美元以上以重新符合上市规则[128] - 纳斯达克持续上市标准要求股东权益至少250万美元及300名整手股东[126] - 公司于2021年8月10日收到纳斯达克违规通知，因股价不符合最低报价要求[127] - 公司股价在2021年期间波动剧烈，最高价为2.35美元，最低价为0.58美元[132] - 公司股票交易清淡，可能无法维持当前交易水平或发展更活跃的公开交易市场[135] - 截至2022年3月24日，公司普通股收盘价为0.45美元[152] - 公司面临从纳斯达克退市的风险，退市可能导致股价下跌和流动性大幅受限[131] 股东信息与股息政策 - 截至2022年3月24日，公司普通股记录持有人约为127名[152] - 过去五年未支付现金股息，且预计在可预见的未来也不会支付现金股息[139]