公司累计亏损情况 - 截至2021年6月30日，公司累计亏损2510万美元[113] 公司融资情况 - 2021年3月，公司完成首次公开募股，出售1380万股普通股，每股20美元，净收益2.543亿美元；2021年1月，发行1908.3979万股B系列可转换优先股，每股6.55美元，净收益约1.247亿美元[115] - 2021年3月首次公开募股，出售1380万股普通股，每股20美元，净收益2.543亿美元；1月发行1908.3979万股B系列可转换优先股，每股6.55美元，净收益约1.247亿美元[139] 公司现金及投资证券余额情况 - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和投资证券余额为4.028亿美元[115] - 截至2021年6月30日，现金及现金等价物为3.708亿美元，较2020年12月31日的240万美元增加3.684亿美元；可供出售投资证券为3200万美元，较2020年12月31日的3370万美元减少170万美元[140] 公司费用及亏损变化（季度） - 2021年和2020年第二季度，公司的研发费用分别为502.7万美元和106.1万美元，增长396.6万美元[131] - 2021年和2020年第二季度，公司的一般及行政费用分别为266万美元和43.3万美元，增长222.7万美元[131] - 2021年和2020年第二季度，公司的运营亏损分别为768.7万美元和146.3万美元，增加622.4万美元[131] - 2021年和2020年第二季度，公司的净亏损分别为763.6万美元和144.2万美元，增加619.4万美元[131] 公司产品研发计划 - 公司预计在2022年上半年对FA患者进行首次人体给药，预计在2023年完成DM1项目的IND启用研究并寻求首次人体临床试验的监管批准[112] - 公司预计在2023年宣布另一个产品候选药物[112] 公司未来费用及亏损预期 - 公司预计未来费用和运营亏损将大幅增加[114] 公司收入及费用变化（上半年） - 2021年上半年无赠款收入，2020年同期为20万美元[135] - 2021年和2020年上半年研发费用分别为890万美元和140万美元，增加750万美元[135] - 2021年和2020年上半年行政及一般费用分别为450万美元和80万美元，增加360万美元[136] - 2021年上半年其他收入为20万美元，2020年同期净其他费用不到10万美元[137] 公司现金流量情况 - 2021年和2020年上半年经营活动净现金使用量分别为1200万美元和400万美元，增加800万美元[140] - 2021年上半年投资活动净现金流入为150万美元，2020年同期使用3870万美元[141] - 2021年和2020年上半年融资活动净现金流入分别为3.79亿美元和4450万美元[142] 公司租赁情况 - 2021年2月签订租赁协议，租赁约12370平方英尺实验室和办公空间，预计9月1日交付，租期72个月，年租金约80万美元，每年递增3%[147] 公司新兴成长型公司状态 - 公司作为新兴成长型公司，最晚可至2026年12月31日保持该状态[153] - 公司不可撤销地选择不使用JOBS法案中对新的或修订的会计准则的豁免[154] - 公司保持新兴成长型公司状态的最早截止条件包括：财年营收至少达10.7亿美元；非关联方持有的普通股市值超7亿美元；前三年发行超10亿美元的非可转换债务证券；2026年12月31日[155] 公司投资情况 - 公司投资活动主要目标是在不显著增加风险的情况下，保全本金和流动性并最大化收益[157] - 公司投资的部分金融工具可能受市场风险影响，利率变化会导致其价值波动[157] - 公司计划维持包含多种证券的投资组合以降低风险[157] - 基于当前投资组合，假设利率变动100个基点不会对财务报表产生重大影响[158]