财务整体状况 - 截至2022年6月30日，公司累计亏损7570万美元[100] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和投资证券余额为3.594亿美元[102] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为1.197亿美元，较2021年12月31日的2.986亿美元减少1.789亿美元；可供出售投资证券为2.397亿美元，较2021年12月31日的8550万美元增加1.542亿美元[119] - 2022年和2021年上半年经营活动净现金使用量分别为2230万美元和1200万美元，增加1030万美元；投资活动净现金使用量分别为1.565亿美元和提供150万美元，增加1.57999亿美元；融资活动净现金使用量分别为4.6万美元和提供3.79亿美元，减少3.79034亿美元[119] - 基于当前运营计划，公司认为现有现金、现金等价物和投资足以支持未来12个月以上的运营费用和资本支出需求[124] 融资情况 - 2021年1月，公司发行1908.3979万股B系列可转换优先股，每股6.55美元，净收益约1.247亿美元[102] - 2021年3月，公司完成首次公开募股，出售1380万股普通股，每股20美元，净收益2.543亿美元[102] - 2021年3月公司完成首次公开募股，出售1380万股普通股，每股20美元，净收益2.543亿美元；1月发行1908.3979万股B系列可转换优先股，每股6.55美元，净收益约1.247亿美元[118] - 公司主要通过出售普通股、可转换优先股、获得赠款收入、发行可转换票据和债务来为运营提供资金[102] - 2022年4月公司提交S - 3表格的暂搁注册声明，5月生效，允许公司发售最高总发行价3亿美元的普通股、优先股、债务证券和认股权证，以及最高总发行价1亿美元的普通股“市价”销售协议[123] 项目研发计划 - 公司预计2022年第四季度获得FA项目DT - 216的初步临床数据[100] - 公司预计2023年完成DM1项目的IND支持性研究并寻求人体临床试验的监管批准[100] 费用情况 - 公司研发费用预计未来大幅增加，主要用于FA、DM1等项目的临床开发和生产[107] - 公司预计未来一般及行政费用将大幅增加，以支持研发、商业化等活动[113] - 2022年和2021年第二季度研发费用分别为1130万美元和500万美元，增长630万美元；一般及行政费用分别为430万美元和270万美元，增长170万美元[115] - 2022年和2021年上半年研发费用分别为2010万美元和890万美元，增长1120万美元；一般及行政费用分别为900万美元和450万美元，增长450万美元[115][117] - 2022年第二季度研发费用增加主要因FA项目推进、支持早期项目及人员成本上升，其中非现金股票薪酬成本增加70万美元[115] - 2022年上半年研发费用增加主要因FA项目推进、支持早期项目及人员成本上升，其中非现金股票薪酬成本增加160万美元[115] 收入情况 - 公司尚无获批销售产品，未从产品销售中获得任何收入[100] 租赁与许可协议 - 2021年2月公司与关联方签订约12370平方英尺实验室和办公空间租赁协议，租期72个月，年租金约80万美元，年涨幅3%[128] - 2022年3月公司对现有租赁协议进行修订，租赁约4900平方英尺额外空间，年租金约10万美元，年涨幅3%[128] - 2019年2月公司与WARF签订独家许可协议，支付前期费用30万美元，2022年上半年支付10万美元，后续里程碑付款最高达1750万美元[128] - 公司可能需按低个位数百分比支付产品净销售额特许权使用费，每年最低10万美元，授予分许可可能需支付中个位数百分比费用[128] 公司身份相关 - 公司作为新兴成长型公司，可至2026年12月31日享受部分上市公司报告要求豁免，已选择不享受新会计准则豁免[134][135] - 公司不再作为新兴成长型公司的条件包括年收入至少10.7亿美元、被视为“大型加速申报公司”、三年内发行超10亿美元非可转换债务证券等[136] 投资相关 - 公司投资活动旨在保本和保持流动性，投资组合含多种证券，期限一般少于两年[138] - 基于当前投资组合，假设利率变动100个基点不会对财务报表产生重大影响[139] 未来资本需求 - 公司未来资本需求取决于药物研发、临床试验、生产、监管审批、知识产权、战略合作等多方面因素[125] - 公司预计未来在临床试验、研发等方面有重大现金需求[130] 财务报表编制 - 公司财务报表按美国公认会计原则编制，需进行估计和判断，关键会计政策自2021年12月31日以来无重大变化[131][132]