财务表现 - 公司2022年第三季度净亏损为4140万美元，前九个月累计净亏损为1.293亿美元[77] - 截至2022年9月30日，公司累计赤字为3.577亿美元[77] - 2022年第三季度净亏损为4138.5万美元，同比减少119.7万美元[99] - 2022年前九个月净亏损为1.2927亿美元，同比增加3176.7万美元[107] - 2022年前九个月经营活动现金流出为1.245亿美元，主要由于净亏损1.293亿美元和运营资产及负债变动导致的1.05亿美元现金流出，部分被1530万美元的非现金费用抵消[118] - 2022年前九个月投资活动现金流入为6800万美元，主要由于1.624亿美元的可售证券到期和280万美元的可售证券出售，部分被9470万美元的可售证券购买和250万美元的物业及设备购买抵消[119] - 2022年前九个月融资活动现金流入为20万美元，主要来自员工股票期权行权[121] - 公司2021年前九个月经营活动现金流出为9150万美元，主要由于净亏损9750万美元和运营资产及负债变动导致的810万美元现金流出，部分被1410万美元的非现金费用抵消[118] - 公司2021年前九个月投资活动现金流出为1.377亿美元，主要由于2.082亿美元的可售证券购买和160万美元的物业及设备购买，部分被7220万美元的可售证券到期抵消[119] - 公司2021年前九个月融资活动现金流入为1.577亿美元，主要来自2021年1月完成的后续发行[121] 研发进展 - DYNE-101用于治疗DM1的ACHIEVE试验预计在2023年下半年公布安全性和耐受性数据[71] - DYNE-251用于治疗DMD的DELIVER试验预计在2023年下半年公布安全性和耐受性数据[73] - 公司计划在2023年更新其FSHD项目进展[75] - DYNE-101（DM1）研发费用在2022年第三季度为914.8万美元，同比增长195.3万美元[100] - DYNE-251（DMD）研发费用在2022年第三季度为956.1万美元，同比减少907.5万美元[100] - 2022年第三季度总研发费用为3467万美元，同比减少184万美元[100] - 2022年前九个月DYNE-101（DM1）研发费用为2346.6万美元，同比增长650.7万美元[109] - 2022年前九个月DYNE-251（DMD）研发费用为4099.1万美元，同比增长864.5万美元[109] 资金与流动性 - 公司预计现有现金、现金等价物和可交易证券将支持其运营至2024年[83] - 公司计划通过股权融资、债务融资、合作和许可协议等方式筹集资金以支持其运营[80] - 截至2022年9月30日，公司现金及等价物和可交易证券总额为2.481亿美元[115] - 公司预计现有现金、现金等价物和可售证券将足以支持运营支出和资本支出需求至2024年，并预计流动性足以支持DYNE-101和DYNE-251的概念验证数据读取[123] - 公司预计未来将通过股权融资、债务融资、合作、战略联盟以及与第三方的营销、分销或授权安排来满足资金需求[124] - 公司2021年1月完成的后续发行中获得了1.572亿美元的净收益[121] - 公司2022年前九个月现金及现金等价物净减少5630万美元，2021年同期为7140万美元[117] 费用与支出 - 公司预计未来将大幅增加研发费用，特别是随着DYNE-101和DYNE-251进入临床试验后期阶段[91] - 公司预计未来将增加行政费用，以支持其增长战略和作为上市公司的运营[95] - 2022年第三季度总行政费用为760.9万美元，同比增长135.3万美元[104] 收入与利息 - 公司尚未从产品销售中产生任何收入，预计短期内也不会产生收入[86] - 2022年第三季度利息收入为90.3万美元，同比增长719%[99]