财务表现 - 公司2022年净亏损为9680万美元，2021年和2020年分别为3390万美元和6510万美元[545] - 截至2022年12月31日，公司累计亏损为4.372亿美元[546] - 公司2022年产品净收入为1.2734亿美元，同比增长5%[586] - 公司2022年总营收为1.3484亿美元，同比增长11%[586] - 公司2022年研发费用为7528.2万美元，同比增长17%[586] - 公司2022年销售、一般和行政费用为2910.5万美元，同比增长22%[586] - 公司2022年运营亏损为9274万美元，同比增长21%[586] - 公司2022年库存减值100万美元，主要用于处理过时、缺陷或超出销售预测的库存[573] - 公司2022年利息收入为108.2万美元，同比增长585%[586] - 公司2022年其他净支出为963万美元，主要由于2021年出售罕见儿科疾病优先审评券的4650万美元净收益[594] - 2022年公司经营活动产生的现金流量净额为-8300万美元，主要由于净亏损9680万美元[616] - 2022年公司投资活动产生的现金流量净额为963万美元，主要由于8510万美元的债务证券到期收益[618] - 2022年公司筹资活动产生的现金流量净额为7695万美元，主要由于6640万美元的普通股发行净收益[620] 研发进展 - 公司HDV平台的两项三期临床试验已完成407名患者的入组，预计2023年中公布72周数据[539] - Lonafarnib三期D-LIVR试验中，口服疗法和联合疗法的复合反应率分别为10.1%和19.2%，显著优于安慰剂组的1.9%[550] - 公司计划在2023年第一季度向FDA提交新药申请前会议请求，讨论D-LIVR试验的监管提交路径[552] - 公司决定不提交peginterferon lambda用于治疗轻中度COVID-19的紧急使用授权申请[553] - 公司正在评估peginterferon lambda在美国外的紧急使用授权途径和战略选择[556] - 公司2022年研发费用中，Lonafarnib项目支出2564.3万美元，peginterferon lambda项目支出2156.3万美元，avexitide项目支出959.6万美元[561] - 公司于2018年8月11日签订了产品开发协议，支持HDV项目的开发服务，直至新药申请提交[609] 产品商业化 - 公司产品Zokinvy在美国和欧洲的商业化分别于2021年1月和2022年11月启动，并在2022年第四季度实现首次欧洲销售[544] 资金与融资 - 公司截至2022年12月31日拥有9890万美元的现金、现金等价物和短期债务证券[596] - 公司预计未来12个月内现有资金足以支持运营，但若运营结果未达预期，可能需要减少支出或筹集资金[601] - 公司计划通过未来的股权和/或债务融资以及与其他公司的潜在合作或战略伙伴关系来继续资助运营亏损和资本需求[606] - 公司于2022年6月1日与Innovatus签订了7500万美元的贷款协议，分三批发放，到期日为2027年8月31日[610] - 公司于2022年6月1日向Innovatus发行了749,053股普通股，每股价格为6.6751美元，总价值为500万美元[611][612] 合作协议与租赁 - 公司于2020年与Patheon签订了制造服务协议，要求Patheon制造80%的实际制造量，协议初始期限至2025年12月31日[614] - 公司于2017年10月签订了不可取消的设施租赁协议，2023年2月延长一年，新租期至2024年2月28日[607] 其他 - 公司没有表外安排，也没有持有任何可变利益实体[615]