产品开发与临床试验 - 公司在2023年6月宣布将专注于推进avexitide在高胰岛素性低血糖症（HH）适应症的临床开发[66] - 公司的主力产品候选药物avexitide已获得美国食品和药物管理局（FDA）的突破性疗法认定，并已完成PBH和HI的2期临床试验[68] - 公司在2023年6月完成了关于lonafarnib的单一关键性3期D-LIVR研究的数据报告，显示两种lonafarnib治疗方案均达到主要终点[72] - 公司在2023年9月宣布决定终止peginterferon lambda在慢性HDV患者中的3期LIMT-2研究[73] 产品销售与收入 - 公司在2020年11月获得FDA批准的首个商业产品Zokinvy已在美国和欧洲上市，并开始录得产品收入[69][70] - 公司的产品收入主要来自Zokinvy在美国和欧洲的销售[76] - 2023年第三季度产品收入净额同比下降了20%达到3,209千美元[86] - 2023年前九个月产品收入净额同比增长了17%，达到11,720千美元[95] 财务状况与现金流 - 公司在2023年第三季度和前九个月分别录得1800万美元和6150万美元的净亏损[74] - 公司预计在未来几年将继续承担重大费用和增加运营亏损，以推进产品候选药物的临床开发并寻求监管批准[75] - 2023年第三季度净亏损同比下降了33%，达到18,030千美元[86] - 2023年前九个月净亏损同比下降了14%，达到61,509千美元[95] - 2023年前9个月，公司经营活动产生的净现金流为负60,594,000美元，与2022年同期相比持平[114] - 2023年前9个月，公司投资活动产生的净现金流为62,229,000美元，主要来源于债券到期收益81.9百万美元[118] - 2023年前9个月，公司融资活动产生的净现金流为34,000美元，主要来自发行普通股融资56,000美元[120] 成本控制与支出 - 公司的研发支出主要用于avexitide、lonafarnib和peginterferon lambda等产品候选药物的开发[79] - 2023年第三季度销售成本同比下降了91%，达到115千美元[86] - 2023年第三季度研发费用同比下降了34%，达到14,568千美元[86] - 2023年第三季度总营业支出同比下降了34%，达到20,137千美元[86] - 2023年前九个月销售成本同比下降了105%，达到77千美元[95] - 2023年前九个月研发费用同比下降了11%，达到50,717千美元[95] - 2023年前九个月总营业支出同比下降了10%，达到71,142千美元[95]