财务表现 - 公司2020年净亏损为6510万美元，2019年为7030万美元，2018年为5240万美元，累计赤字为3.065亿美元[457] - 公司2020年研发费用为4159万美元，其中Lonafarnib研发费用为2505.1万美元，Lambda为612.8万美元[467] - 2020年研发费用减少1020万美元至4160万美元，同比下降20%，主要由于临床项目活动减少导致合同制造和临床支出减少1170万美元[487] - 2020年一般及行政费用增加345万美元至2056万美元，同比增长20%，主要由于员工人数增加导致薪酬和人员相关费用增加170万美元[488] - 2020年净亏损为6505万美元，较2019年的7025万美元减少520万美元，同比下降7%[486] - 截至2020年12月31日，公司拥有1.289亿美元现金、现金等价物和投资，包括2890万美元现金及等价物和1亿美元可供出售的债务证券[491] - 2020年通过ATM融资设施发行9267760股普通股，扣除佣金后净收益为9730万美元[494] - 2020年经营活动现金流为-6319万美元，主要由于净亏损6511万美元，部分被600万美元的股票薪酬费用抵消[503] - 2020年投资活动现金流为-4479万美元，主要由于购买1.283亿美元债务证券，部分被8380万美元债务证券到期收益抵消[504] - 2020年融资活动现金流为9746万美元，主要由于ATM设施下发行普通股净收益9680万美元[505] 研发进展 - 公司正在开发两种针对HDV的互补疗法，Lonafarnib正在进行全球III期试验，Lambda即将进入III期试验[450] - Lonafarnib的III期D-LIVR研究正在进行中，涉及22个国家和100多个站点，预计2021年完成入组[451] - Lambda的II期LIMT研究显示，33名患者中有36%在治疗后24周达到持久病毒学反应（DVR）[452] - 公司首个商业化产品Zokinvy于2020年11月20日获得FDA批准，用于治疗Hutchinson-Gilford早衰综合症[453] - Avexitide已完成四项临床研究，涉及54名严重难治性PBH患者，并已与FDA和EMA达成III期试验协议[455] - 公司已采取措施确保HDV III期D-LIVR试验的完整性和患者安全，预计2021年完成入组[463] 未来展望与融资计划 - 公司预计未来几年将继续产生重大研发费用，并增加运营亏损，主要由于临床试验和监管审批的推进[458] - 公司预计2021年开始从Zokinvy产品销售中产生收入，并预计随着产品候选的研发、制造和临床试验推进，费用将增加[498] - 公司计划通过未来股权和/或债务融资以及潜在的合作或战略伙伴关系来继续资助运营亏损和资本需求[500] - 公司于2021年1月7日完成优先审评凭证（PRV）的出售，获得9500万美元，其中4740万美元由公司保留[461] 贷款与合作协议 - 公司与Oxford Finance LLC签订了总额为2500万美元的贷款，分三笔提取：2016年12月提取1500万美元（Tranche A），2018年5月提取500万美元（Tranche B），2018年8月提取500万美元（Tranche C）[509] - 2019年3月5日，公司对Oxford Loan进行了第三次修订，将贷款总额增加至3500万美元，并将到期日延长至2024年3月1日[509] - 修订后的Oxford Loan利率为30天美元LIBOR加6.64%或9.15%，以较高者为准，利息支付期延长至2021年4月1日[509] - 2021年2月23日，公司对Oxford Loan进行了第五次修订，将利息支付期延长17个月至2022年9月1日，并支付了20万美元的修订费用[509] - 公司与Patheon签订了制造服务协议，要求Patheon每年生产80%的lonafarnib胶囊年度预测量，若订单量低于80%，公司需支付短缺部分70%的采购价格[510] - 制造服务协议的初始期限至2025年12月31日，之后自动续期两年[510] 公司治理与披露 - 公司没有表外安排，也未持有任何可变利益实体[512] - 公司作为小型报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[514]