财务表现 - 公司2021年第一季度净利润为2920万美元，而2020年同期净亏损为1520万美元[112] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损为2.773亿美元[112] - 公司2021年第一季度产品净收入为364.6万美元，全部来自2020年11月获得FDA批准的Zokinvy药物[139][140] - 公司2021年第一季度其他收入净额为4591.4万美元，主要来自2021年1月向AbbVie出售罕见儿科疾病优先审评券[139][146] - 公司2021年第一季度研发费用为1384.2万美元，较2020年同期的948.1万美元有所增加[121] - 公司2021年第一季度研发费用为1384.2万美元，同比增长46%，主要由于临床试验和合同制造支出增加[139][142] - 公司2021年第一季度经营活动现金流为-1493.3万美元，主要由于应收账款和库存增加[157][158] - 公司2021年第一季度投资活动现金流为9446.4万美元，主要来自债务证券到期和优先审评券出售[157][160] - 2020年第一季度投资活动提供的现金为70万美元，主要包括2460万美元的债务证券到期收益，部分被2390万美元的债务证券购买所抵消[161] - 2021年第一季度融资活动使用的现金主要包括20万美元的债务发行成本支付和10万美元的递延发行成本支付，这些被30万美元的股票期权行使和ESPP购买所抵消[162] - 2020年第一季度融资活动提供的现金为30万美元，主要包括20万美元的普通股发行收益（扣除所有发行成本）和10万美元的ESPP购买普通股收益[163] 产品与研发 - 公司首个商业化产品Zokinvy®于2020年11月20日获得FDA批准，用于治疗Hutchinson-Gilford早衰综合症[111] - Zokinvy®在美国的商业化启动于2021年，并在2021年第一季度录得产品收入[112] - 公司正在进行HDV治疗的全球III期临床试验，涉及约20个国家和100多个站点，预计将生成两种lonafarnib治疗方案的数据[106] - Lambda治疗HDV的II期临床试验结果显示，36%的患者在治疗后48周达到持久病毒学应答[107] - 公司正在开发avexitide用于治疗PBH和CHI，已完成四项临床研究，涉及54名患者[110] - 公司提交了Lambda用于COVID-19治疗的IND申请，并于2021年5月6日获得FDA批准[114] 资金与运营 - 截至2021年3月31日，公司拥有1.605亿美元现金及投资，包括1.084亿美元现金及等价物和5210万美元可供出售债务证券[148] - 公司预计未来12个月现有资金足以支持运营，但若业绩未达预期可能需要削减开支或融资[150] - 公司预计Zokinvy的销售成本将增加，因为将开始销售反映全部制造成本的库存[141] - 公司计划通过股权/债务融资以及潜在合作来满足未来运营亏损和资本需求[154] - 公司未来主要资本用途包括研发、Zokinvy和其他候选产品的商业化、人员招聘和运营成本[153] - 截至2021年3月31日，公司的合同义务与2020年12月31日的年度报告中披露的内容相比没有重大变化[164] - 公司在报告期内没有且目前没有任何表外安排，也没有任何可变利益实体的持有[166] 未来展望 - 公司预计未来几年将产生重大支出和运营亏损，主要由于临床试验和监管批准的推进[113]