财务表现 - 公司2021年第二季度净亏损1920万美元，2020年同期净亏损1530万美元[113] - 公司2021年上半年净收入1010万美元，2020年同期净亏损3060万美元[113] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损2.964亿美元[113] - 公司2021年第二季度净产品收入为209.7万美元，相比2020年同期从零增长[141] - 2021年上半年净产品收入为574.3万美元，相比2020年同期从零增长[149] - 公司2021年上半年其他收入净额增加4595.3万美元，主要由于出售罕见儿科疾病优先审评券给AbbVie Inc[156] 研发费用 - 公司研发费用2021年第二季度为1430万美元，2020年同期为975万美元[121] - 公司研发费用2021年上半年为2814万美元，2020年同期为1924万美元[121] - 公司主要研发项目Lonafarnib 2021年第二季度研发费用为848.8万美元，2020年同期为634.7万美元[121] - 公司主要研发项目Lambda 2021年第二季度研发费用为247.9万美元，2020年同期为56.9万美元[121] - 公司主要研发项目Avexitide 2021年第二季度研发费用为53.6万美元，2020年同期为49.5万美元[121] - 公司内部研发成本2021年第二季度为279.9万美元，2020年同期为234.3万美元[121] - 2021年第二季度研发费用增加454.8万美元至1430.2万美元，同比增长47%[144] - 2021年上半年研发费用增加890.9万美元至2814.4万美元，同比增长46%[152] 销售、一般和行政费用 - 2021年第二季度销售、一般和行政费用增加101.3万美元至588.6万美元，同比增长21%[145] - 2021年上半年销售、一般和行政费用增加133.6万美元至1145万美元，同比增长13%[153] 现金及资金管理 - 截至2021年6月30日，公司拥有1.074亿美元现金、现金等价物和短期债务证券[158] - 公司提交了新的S-3表格注册声明，允许发行和销售最多2亿美元的普通股、优先股、债务证券和认股权证，其中最多5000万美元可通过与Jefferies的销售协议进行ATM融资[159] - 公司预计当前可用资源足以支持未来12个月的运营，但如果未来业绩未达预期，可能需要减少支出或筹集资金[160] - 公司的主要现金用途是支付运营费用，包括研发支出和销售、一般及行政支出[161] - 公司计划通过未来的股权和/或债务融资以及与其他公司的合作或战略伙伴关系来弥补运营亏损和资本需求[164] - 2021年上半年，公司经营活动产生的现金净流出为3531.7万美元，主要由于净收入1010万美元、股票补偿费用360万美元等[167][168] - 2021年上半年，公司投资活动产生的现金净流入为7156.6万美元，主要来自债务证券到期收益7500万美元和优先审查凭证出售收益4650万美元[170] - 2021年上半年，公司融资活动产生的现金净流出为57万美元，主要用于支付债务发行成本和延期发行成本[172] 产品及市场 - 公司主要产品Zokinvy于2021年1月在美国上市，2021年第一季度开始记录产品收入[113] - 公司在2021年1月推出了首个商业产品Zokinvy，预计未来费用将增加，主要用于产品候选的研发、制造和临床试验[162] 合同义务及表外安排 - 公司截至2021年6月30日的合同义务与2020年12月31日的年度报告中披露的内容相比没有重大变化[174] - 公司在报告期内没有表外安排，也没有持有任何可变利益实体的股份[176]