公司业务定位 - 公司为商业阶段生物制药公司，专注严重罕见病药物开发与商业化，五个罕见病项目获FDA突破性疗法认定[109] 药物研发进展 - 公司开发两种HDV互补疗法，lonafarnib和peginterferon lambda均处于全球3期试验[111] - 公司开发的avexitide用于治疗两种代谢疾病，已完成四项临床研究，获FDA突破性疗法认定，将开展3期试验[116] - 2021年11月，HDV的3期D - LIVR研究完成超400名患者入组，计划2022年底公布顶线数据[120] - 2021年9月，独立数据安全监测委员会建议继续peginterferon lambda在3期TOGETHER研究中的入组[123] 产品获批与上市 - 2020年11月20日，公司首款商业产品Zokinvy获FDA批准，2021年1月在美国商业推出，第一季度开始记录产品收入[117][118] - 2021年11月，法国药品安全局批准Zokinvy用于早衰症的队列临时使用授权计划[121] 公司人员任命 - 2021年9月，公司任命Erik Atkisson为总法律顾问兼首席合规官[124] 财务盈利情况 - 2021年前9个月公司实现盈利，主要因出售优先审评券一次性收益，预计未来仍将亏损，2021年和2020年前9个月净亏损分别为1210万美元和4620万美元[118] - 2021年前三季度产品净收入为878.2万美元，2020年同期为0[155] - 2021年前三季度研发费用增至4625万美元，较2020年同期增加1720.5万美元，增幅59%[155] - 2021年前三季度销售、一般和行政费用增至1791.6万美元，较2020年同期增加277.5万美元，增幅18%[155] - 2021年前三季度运营亏损为5602.5万美元，较2020年同期增加1183.9万美元，增幅27%[155] - 2021年前三季度利息收入降至11.9万美元，较2020年同期减少51万美元，降幅81%[155] - 2021年前三季度其他净收入增加4646.9万美元，主要因出售罕见儿科疾病优先审评券[155][162] - 2021年前三季度净亏损为1214.9万美元，较2020年同期减少3409.6万美元，降幅74%[155] - 2021年第三季度产品净收入为303.9万美元，2020年同期为0[147] - 2021年第三季度研发费用增至1810.6万美元，较2020年同期增加829.6万美元，增幅85%[147] - 2021年第三季度销售、一般和行政费用增至646.6万美元，较2020年同期增加143.9万美元，增幅29%[147] - 所得税拨备较2020年同期增加4.6万美元，主要因州税相关税务费用增加[163] - 截至2021年9月30日，公司有8530万美元现金、现金等价物和短期债务证券，累计亏损3.186亿美元，还有3510万美元可供出售的长期债务证券[164] - 2021年前公司未产生产品收入，2021年1月推出首款商业产品Zokinvy，预计随着产品研发和制造活动开展，费用将增加[169] - 2021年第三季度和前9个月研发费用分别为1810.6万美元和4625万美元，预计未来研发费用仍将显著且可能增加[130] 现金流情况 - 2021年前9个月经营活动使用现金5460万美元，主要包括1210万美元净亏损、4650万美元优先审评凭证出售收益等[172] - 2020年前9个月经营活动使用现金4770万美元，主要包括4620万美元净亏损[175] - 2021年前9个月投资活动使用现金7490万美元，主要包括9960万美元债务证券到期收益、4650万美元优先审评凭证出售净收益等[176] - 2020年前9个月投资活动使用现金1780万美元，主要包括9250万美元债务证券购买支出[177] - 2021年前9个月融资活动提供现金主要包括50万美元普通股发行收益[178] - 2020年前9个月融资活动提供现金主要包括7740万美元普通股发行净收益[179] 证券发售 - 2020年12月18日，公司向美国证券交易委员会提交新的S - 3表格上架注册声明，允许发售最高2亿美元的普通股、优先股、债务证券和认股权证，其中最高5000万美元可通过与杰富瑞的销售协议下的新ATM融资工具发行和出售[165]