公司名称及股票相关变更 - 2022年10月11日公司名称由Brooklyn ImmunoTherapeutics, Inc.变更为Eterna Therapeutics Inc.，12月20日子公司名称由Brooklyn ImmunoTherapeutics, LLC变更为Eterna Therapeutics LLC[15] - 2022年10月17日公司名称变更，股票交易代码从“BTX”变为“ERNA”，2023年1月11日股票转板至纳斯达克资本市场[26] - 2022年10月16日公司进行1比20的反向股票分割，支付719美元处理175股零碎股[27] 公司收购及股权相关 - 2021年7月16日完成对Novellus及其子公司的收购，同时获得NoveCite 25.0%的股权[22] 公司合作协议相关 - 2023年2月21日与Lineage签订协议，Lineage支付25万美元不可退还的预付款[24] - 2020年11月，Novellus Limited与Factor Limited达成独家许可协议，Factor Limited授予Novellus Limited特定干细胞疗法相关专利的独家许可[41] - 2021年4月，Eterna LLC、Novellus Limited和Factor Limited签订独家许可协议，Eterna LLC获得mRNA细胞重编程和基因编辑技术的全球独家许可[42] - 2022年11月，公司签订Original Factor License Agreement的第一份修正案，Factor Limited授予Eterna LLC特定专利的独家、可转授许可[44] - 2023年2月20日，公司与Factor Limited签订Exclusive Factor License Agreement，取代Amended Factor License Agreement，Factor授予公司特定专利的独家、可转授许可[45] - 2020年10月，Novellus Limited与NoveCite就急性呼吸道适应症的新型细胞疗法签订独家许可协议，2022年11月1日，协议修改为Factor Limited与NoveCite直接许可[49] - 2000年6月28日，IRX Therapeutics与美国南佛罗里达大学研究协会签订许可协议，获得IRX - 2相关专利全球独家许可，需支付7%产品销售特许权使用费[51] - 2012年5月1日，IRX Therapeutics与投资者签订特许权协议，若Eterna LLC需向研究协会支付特许权使用费，需额外支付1%的总销售额作为特许权使用费[52] - 2018年6月28日，IRX Therapeutics终止与合作伙伴的相关协议，合作伙伴有权获得6%的IRX - 2销售收入特许权使用费[53] - 公司与Brooklyn Immunotherapeutics Investors LP等的特许权协议规定，需基于IRX - 2总销售额支付特许权使用费，该特许权持续永久，但公司不再开发IRX - 2，预计不会支付[55] - 公司与Factor Bioscience签订主服务协议，后者将提供mRNA细胞工程研究支持服务[73] 公司专利相关 - 公司拥有超100项涵盖关键mRNA细胞工程技术的专利组合[20][29] - 截至2023年3月20日，公司已获得约12个专利家族许可，包括125项授权专利、9项已批准专利申请、64项已公布专利申请、25项待审未公布非临时专利申请和2项已公布预国家阶段PCT申请[56] - 截至2023年3月20日，公司拥有或控制约10个与IRX - 2相关的专利家族，包括94项已授权、12项待决和6项已公布的专利申请[62] - IRX - 2改良制造工艺专利在美国和其他地区的预期到期日为2029年4月14日[62] - 逆转朗格汉斯细胞免疫抑制方法专利，美国专利号9,333,238预期到期日为2030年12月30日，专利号9,931,378为2030年12月8日，其他地区为2030年12月8日[62] - 增强免疫效果方法专利，美国专利号7,993,660预期到期日为2028年12月11日，专利号8,591,956为2028年11月26日，其他地区为2028年11月26日[62] - 逆转免疫抑制的免疫疗法专利在美国的预期到期日为2025年2月6日[64] - 针对免疫抑制患者的疫苗免疫疗法部分专利在美国的预期到期日为2023年6月30日、2023年8月17日、2024年2月25日等，其他地区为2027年3月9日、2027年7月24日等[64][66] - 治疗晚期前列腺癌组合物专利在加拿大的预期到期日为2027年7月24日[64] - 含多种细胞因子成分生物制剂与PD - 1/PD - L1抑制剂和/或CTLA - 4抑制剂用于治疗癌症的疫苗免疫疗法部分专利在美国的预期到期日为2030年5月17日、2030年9月4日，其他地区为2030年5月17日[64][65][66] - 针对免疫抑制患者的免疫疗法专利在EP（BE, CH, DE, ES, FR, GB, IT, NL, LI）和ZA已授权，在美国（16/326,611）等多地待决，在BR、CN等多地已公布，美国部分专利预期到期日为2037年8月18日（受潜在PTA影响）[65][66] - 部分疫苗免疫疗法专利在EP、HK等地待决[64] - 截至2022年3月17日，公司3项引进专利正接受美国专利商标局重新审查[71] - 美国和欧盟授予的实用专利，自非临时专利申请最早有效申请日起有效期为20年，部分情况下专利期限可延长，FDA恢复期限不超5年且专利期限自FDA批准起不超14年[69] - FAB - 001专利最早有效日期为2011年12月5日[56] - FAB - 003专利最早有效日期为2011年12月5日[56] - FAB - 005专利最早有效日期为2012年11月1日[57] - FAB - 008专利最早有效日期为2014年8月18日[57] - FAB - 009专利最早有效日期为2015年2月13日[57] - FAB - 010专利最早有效日期为2016年8月17日[57] - FAB - 011专利公布日期为2018年3月27日[58] - FAB - 012美国专利最早有效日期为2019年7月30日，外国专利最早有效日期为2019年7月3日[58] 公司技术平台及产品相关 - 公司mRNA递送技术使用新型化学物质，可在体外和体内将核酸递送至细胞[32] - 公司mRNA基因编辑技术可删除、插入和修复活细胞中的DNA序列[33] - 公司预计战略合作伙伴利用mRNA技术平台开发的首批候选产品包括用于治疗神经疾病的低免疫诱导多能干细胞衍生候选产品和用于治疗急性髓系白血病和实体瘤的诱导免疫调节细胞[30] - 公司mRNA技术平台将用于多种临床适应症候选产品的临床前和临床开发，初始候选产品包括用于治疗神经适应症的低免疫诱导多能干细胞衍生产品和用于急性髓系白血病及实体瘤等适应症的免疫调节细胞[30] - 公司mRNA技术平台包括mRNA递送、mRNA基因编辑和mRNA细胞重编程[31] 公司临床试验相关 - 2022年6月公布的150名患者参与的2b期INSPIRE试验结果显示，IRX - 2在某些预定义亚组中表现较好，但未达到两年无事件生存期的主要终点，且无新的安全信号[39] 公司财务及盈利预期相关 - 公司预计在可预见的未来会产生重大损失，可能永远无法实现或维持盈利[19] 公司员工相关 - 截至2023年3月20日，公司有9名全职员工，其中4个研发岗位，5个行政岗位[134] - 公司员工薪酬和福利计划旨在提供具有竞争力的现金、股权和福利项目，以吸引、激励和留住人才[135] 公司道德准则相关 - 公司承诺按照最高道德标准开展业务，其《商业行为和道德准则》适用于所有员工[138] 美国药品监管相关 - 美国药品和生物制品需经FDA新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）流程批准才可合法上市[74] - 多数BLA申请由CBER审查，特定生物制品类别BLA及所有药品NDA由CDER审查[76] - 美国药品和生物制品研发需完成临床前实验室测试、动物研究和配方研究，提交IND并获批准后开展人体临床试验[78] - IND提交后30天自动生效，除非FDA在30天内提出问题[80] - 人体临床试验通常分三个阶段，第四阶段为批准后研究[83] - 1期临床试验旨在确定药物安全性、剂量限制不耐受及人体代谢和药代动力学[84] - 2期临床试验在有限患者群体中评估药物安全性和有效性，确定剂量耐受性和最佳剂量[84] - 2023财年FDA营销申请费可能超300万美元，获批MA赞助商每年需支付393,933美元的计划费用[90] - FDA收到MA后有60天时间审查，确保其完整以进行实质性审查[90] - 通常需两项充分且受控良好的3期临床试验，FDA才会批准营销申请[91] - 2026年起联邦政府将直接谈判某些药品和生物制品价格，2023年起制造商需提供药品和生物制品价格涨幅超通胀的回扣[106] - 制造商在参考产品获批4年后才可向FDA提交生物类似药申请，FDA在参考产品获批12年后才可批准生物类似药[109] - 公司产品在美国上市需获得FDA对MA的批准，获批后变更批准条件需提交补充申请[90][93] - 公司产品获批后需遵守多项要求，如不良事件报告、定期报告、4期测试和监测等[100] - 公司在国外市场销售产品需获得相应监管机构的营销授权，各国要求差异大[101] - 公司产品商业化成功及吸引合作伙伴很大程度取决于第三方支付方的财务覆盖和报销[104] - 公司面临多种成本控制措施和医疗体系改革，可能对业务前景产生重大不利影响[106][107] - 美国孤儿药指治疗患病人数少于20万或开发成本无法从美国销售中收回的罕见病药物，获首个FDA批准后有7年排他期[111] - 欧洲孤儿药指治疗每1万欧盟居民中患者数为5人及以下的药物，获指定后有10年营销排他期，可延长2年，若盈利充足排他期可减至6年[113] - FDA需在收到申请60天内确定产品是否符合快速通道指定[114] - 优先审评指完整营销申请提交后6 - 8个月内完成审评[119] - 临床试验结果披露可在完成后最多延迟2年[120] - 违反斯塔克法，每次违规民事处罚超2.5万美元，规避限制处罚超16.9万美元，未报告信息每天处罚达1万美元[124]